Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ophævelse af dårlig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation (REGALIA)

24. september 2025 opdateret af: University Hospital, Lille

Ophævelse af dårlig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation: et prospektivt fase II-studie af SFGM-TC

Dårlig graftfunktion (PGF) efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation (allo-HCT) er en misforstået komplikation forbundet med dårligt resultat og begrænsede terapeutiske muligheder. På trods af manglen på standardiserede diagnostiske kriterier defineres PGF almindeligvis som følger: en eller flere signifikante cytopenier efter allo-HCT, der vedvarer eller udvikler sig efter allo-HCT på trods af fuld donorkimerisme og i fravær af tilbagefald eller andre årsager. Ikke kun PGF kan ændre patienters livskvalitet ved at føre til tilbagevendende transfusioner, blødningshændelser og infektioner, men det er også forbundet med dårlig overlevelse efter allo-HCT.

Selvom PGF er relativt hyppigt forekommende, er der ingen velkodificeret adfærd i litteraturen eller i anbefalingerne udstedt af de forskellige lærde transplantationssamfund.

Formålet med investigatorens undersøgelse er at påvise, at eltrombopag forbedrer PGF efter allo-HCT

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af dårlig graftfunktion defineret som:

    • Patient ≥ dag+60 efter allo-HCT,
    • Vedvarende trombocytopeni på to forskellige prøver over mindst to uger (blodplade < 30G/L med transfusionsbehov) +/- neutropeni (ANC <1G/L) +/- anæmi (Hb <8g/dL eller transfusionsbehov),
    • Fuld donorkimerisme på fuldblod (≥ 95 %),
    • Biopsi påvist hypocellulær marv uden tegn på myelodysplasi
    • Ingen beviser for tilbagefald,
    • Ingen beviser for aktiv akut eller kronisk graft versus host sygdom,
    • Fravær af aktiv virusinfektion (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Fravær af B9/B12-mangel,
    • Fravær af hypothyroidisme,
    • Fravær af hypogonadisme,
    • Fravær af dialyse,
    • Fravær af trombotisk mikroangiopati,
    • Fravær af makrofagaktiveringssyndrom,
    • Ingen andre kendte årsager til dårlig graftfunktion.
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der udføres en specifik undersøgelsesprocedure,
  • Tilslutning til et socialt sikringssystem.

Ekskluderingskriterier:

  • Kriterier for dårlig graftfunktion er ikke opfyldt (se ovenfor),
  • Patienter under 6 år (eller ude af stand til at sluge),
  • Nedsat leverfunktion (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patienter med knoglemorgenfibrose,
  • Patienter med en cytogenetisk abnormitet af kromosom 7
  • Overfølsomhed over for eltrombopag eller over for et eller flere af hjælpestofferne,
  • Patienter med enhver kontraindikation over for eltrombopag, filgrastim,
  • Ude af stand til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen eller give informeret samtykke,
  • Anamnese med kongestiv hjertesvigt, arytmi, der kræver kronisk behandling, arteriel eller venøs,
  • Trombose (ikke udelukket linietrombose) inden for det sidste 1 år eller myokardieinfarkt inden for 3 måneder før indskrivning,
  • ECOG Performance Status på 3 eller højere,
  • Gravide og/eller ammende kvinder,
  • Frihed privatliv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: eltrombopag
Berettigede patienter vil modtage forsøgslægemidlet eltrombopag
Medicin: eltrombopag
eltrombopag ved startdosis på 50 mg/dag. Efter 2 ugers initiering af eltrombopag og i fravær af trombocytrespons, vil eltrombopag øges hver anden uge (50 mg stigning) op til en maksimal dosis på 150 mg/dag (2 maksimale eskaleringer fra D1, med maksimal dosiseskaleringsfase på 4 uger). .

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladereaktion
Tidsramme: ved 12 uger
Blodpladerespons defineret som et trombocyttal ≥ 30 G/L efter 12 uger målt på mindst to serielle målinger udført med 1 uges mellemrum og vedvarende i 1 måned eller mere uden støtte af blodpladetransfusioner.
ved 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til erythroid respons
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
Tid til erythroidrespons defineret som en stigning på mindst 1,5 g/dL uden transfusion, som opretholdes i mindst 2 uger og transfusionskrav ved 12 og 24 uger for BRC sammenlignet med transfusionskrav i de otte uger forud for undersøgelsens start
ved 12 og 24 uger
Tid til neutrofil respons
Tidsramme: mindst 7 dage
Tid til neutrofil respons defineret som en stigning i ANC over 1G/L, som opretholdes i mindst 7 dage,
mindst 7 dage
Procentdel af patienter med bedste knoglemarvsrespons efter 12 og 24 ugers behandling vurderet ved knoglemarvsaspirat og knoglemarvsbiopsi med fibrosefarvning.
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
ved 12 og 24 uger
Transfusionskrav
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
Transfusionskrav for BRC og blodplader sammenlignet med transfusionskrav i de otte uger forud for undersøgelsens start
ved 12 og 24 uger
Andel af patienter med grad 3 eller 4 bivirkninger fra den første til den sidste administration af eltombopag.
Tidsramme: fra 1. administration af eltrombopag til 1 måned efter den sidste administration af eltrombopag,

Alle uønskede hændelser vil blive rapporteret på indberetningsskemaet for uønskede hændelser i sagsrapporten. Hver uønsket hændelse vil blive registreret individuelt.

Alvoren af ​​den uønskede hændelse vil blive bestemt som følger:

  • Alvorlig (grad 3): betydelig forstyrrelse af patientens daglige aktivitet og uacceptabel,
  • Livstruende (grad 4).
fra 1. administration af eltrombopag til 1 måned efter den sidste administration af eltrombopag,
Livskvalitetsevaluering ved hjælp af European Organisation for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30 spørgeskema).
Tidsramme: ved 12 og 24 uger

QLQ-C30 består af tredive genstande:

  • 05 funktionelle skalaer til at udforske de fysiske (1 til 5), udøvende (6 til 7), sociale (26 og 27), kognitive (20 og 25) og følelsesmæssige (21 til 24) dimensioner af livskvaliteten.
  • 09 symptomatiske skalaer til at udforske træthed (10, 12 og 18), kvalmesymptomer (14 og 15), smerter (9 og 19), dyspnø (8), søvnløshed (11), anoreksi (13), diarré (17), forstoppelse (16) og økonomiske vanskeligheder (28).
  • 01 skala, der måler den overordnede livskvalitet for hver patient (29 og 30). Resultaterne af disse forskellige skalaer gør det muligt at beregne en score, der varierer fra 0 (dårligst) til 100 (bedre). En høj samlet sundhedsscore afspejler et godt helbred og en god livskvalitet. En høj score for en symptomskala afspejler et højt niveau af symptomer. En gennemsnitlig forskel på 5 til 10 point mellem to besøg indikerer en mindre ændring, fra 10 til 20 en moderat ændring og en forskel på mere end 20 point en væsentlig ændring.
ved 12 og 24 uger
Immunfunktion (tæller T/B/NK-celler)
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
ved 12 og 24 uger
Samlet overlevelse, tilbagefaldsfri overlevelse og ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: ved 24 ugers behandling
Ingen tilbagefaldssygdom vil blive undersøgt ved hjælp af Fine-Gray Test. Ingen tilbagefaldsdødelighed repræsenterer al død uden tilbagefald af underlindsygdommen.
ved 24 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Lille

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner