Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Interventionsundersøgelse af implantation af hESC-afledt RPE hos patienter med RP på grund af monogen mutation

27. november 2023 opdateret af: Centre d'Etude des Cellules Souches

STREAM: En fase 1/2, åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitetsundersøgelse af implantation i det ene øje af hESC-afledt RPE hos patienter med retinitis Pigmentosa på grund af monogen mutation

Fase I/II åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitetsundersøgelse af implantation i det ene øje af hESC-afledt RPE (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE)) hos patienter med retinitis pigmentosa på grund af monogen mutation.

Undersøg ikke-randomiseret enkeltgruppeopgave bestående af 2 sekventielle kohorter af patienter:

  • Første kohorte på 2 patienter med meget fremskreden tab af synsstyrke (lovligt blinde)
  • Anden kohorte på 10 patienter med mindre fremskreden tab af synsstyrke:

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Monocentrisk undersøgelse (Hospital på 15-20 i Paris) af varighed af 106 uger.

I alt vil 12 evaluerbare patienter blive indskrevet og tildelt i 2 kohorter som beskrevet ovenfor i kort oversigt.

Forventet opfølgning for én patient er omkring 64 uger inklusive 8 ugers screening og baseline periode og 56 ugers opfølgning efter implantation af hESC-afledt RPE.

Efter 56 ugers opfølgning vil patienterne blive optaget i et langtidsopfølgningsstudie i 4 yderligere år.

Det primære formål er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved implantation af Investigational Medicine Product (ISTEM-01) hos patienter med retinitis pigmentosa.

Sekundære mål er:

  • For at evaluere placeringen og placeringen af ​​plasteret
  • For at vurdere foreløbig effekt baseret på:
  • Evaluering af synsfunktion
  • Øjenfundus
  • Evaluering af fotoreceptoroverlevelse

Vurdering af visuel funktion ved Diagnosys-Full-field stimulus threshold (D-FST) er det eneste udforskende mål.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • •Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af retinitis pigmentosa baseret på en genetisk test, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​en monogen mutation, der påvirker et gen involveret i den visuelle signaleringsproces specifikt på niveauet af RPE'er, nemlig RPE65 eller LRAT eller MerTK
  • 18 år ≤ Alder ≤ 65 år

For patient i den første kohorte:

  • Synsstyrke ≤ 20/200 i det bedste øje (lovligt blind)

    - For patient i anden kohorte:

  • 20/63 > Synsstyrke > 20/200 i det værste øje Og
  • Synligt fotoreceptor ydre nuklear lag (ONL) på en spektral domæne optisk kohærens tomografi (OCT) scanning

For de to årgange:

  • Negativ serumgraviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder (en kvinde, der er to år efter overgangsalderen bekræftet af en læge eller kirurgisk steril, anses ikke for at være i den fødedygtige alder)
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder (hvis seksuelt aktive), forpligtede sig til at bruge to præventionsmetoder, startende fra optagelsen, under Mycophenolate Mofetil (MMF) behandling og i 6 uger efter den sidste dosis MMF
  • Seksuelt aktive mænd (inklusive vasektomerede mænd) forpligtede sig til at bruge kondomer fra den første dag af MMF-behandlingen og i mindst 90 dage efter behandlingens ophør
  • Underskrevne informerede samtykker af patienten eller værgen. For patienter, der ikke kan give samtykke, vil tilladelse til at deltage i undersøgelsen blive indsamlet tæt på deres juridisk autoriserede repræsentant
  • Tilknyttet eller modtager af et sundhedssystem

Ekskluderingskriterier:

  • - Patient ude af stand til eller villig til at overholde protokolkravene
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for et af de produkter, der blev brugt under undersøgelsen
  • Patienter med kendt alvorlig allergi over for fluorescein
  • Patienter med kontraindikation til generel anæstesi
  • Forudgående behandling med et gen- eller celleterapiprodukt
  • Patienter med kronisk hepatitis B eller C, dvs. positivt hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C RNA viral load positiv
  • Patienter inficeret med humant immundefektvirus (HIV)
  • Anti-HLA antistoffer positive ved screening
  • Graviditet eller amning
  • Tilstedeværelse af enhver øjensygdom eller øjenmedieopacitet, som efter investigatorens mening udelukker nøjagtig evaluering
  • Deltagelse i et andet lægemiddel- eller udstyrsstudie inden for de sidste 6 måneder forud for baseline
  • Patienter, der vides at være påvirket af patologier, hvor symptomerne eller tilknyttede behandlinger kan ændre synsfunktionen og/eller påvirke nethinden
  • Systemisk kortikosteroidbehandling eller andre immunsuppressive/immunmodulerende eller antiretrovirale lægemidler inden for 2 måneder før baseline
  • Patienter med en kontraindikation til immunsuppressiv/immunmodulerende terapi (MMF) såsom svær kronisk nyreinsufficiens, svær fordøjelsessystemsygdom, Lesch-Nyhans sygdom, Kelley-Seegmillers syndrom...
  • Akut sygdom eller infektion inden for 4 uger efter den forventede administration af undersøgelsesmedicin, som kan interferere med undersøgelsesvurderinger og immunsuppressiv/immunmodulerende terapi
  • Enhver anden tilstand eller historie, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance eller ville forhindre patienten i at gennemføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Implantation af et terapeutisk plaster
Alle patienter vil modtage en enkelt central subretinal implantation i det ene øje af et monolag af humane embryonale stamceller-afledt retinalt pigmenteret epitel (hESC-afledt RPE). Det implanterede øje vil være det med den dårligste synsstyrke.
Biologisk: Humant embryonalt stamcelleafledt retinalt pigmentepitel (RPE)
Implantation i det ene øje af hESC-afledt RPE (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE))

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Fra baseline til uge 56
Sikkerhed og tolerabilitet målt ved forekomsten af ​​uønskede hændelser eller alvorlige hændelser gennem hele undersøgelsen
Fra baseline til uge 56

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Placering af terapeutisk plaster
Tidsramme: Fra baseline til uge 56
Placering af det terapeutiske plaster ved vurdering af serielle billeder
Fra baseline til uge 56
Placering af det terapeutiske plaster
Tidsramme: Fra baseline til uge 56
Placering af det terapeutiske plaster ved serielt spektralt domæne Ocular Coherence Tomography (OCT) scanning ved baseline og ved studiebesøg
Fra baseline til uge 56
Ændring i lækage eller perfusion
Tidsramme: Ved baseline og uge 24, 48 og 56
Ændring i lækage eller perfusion i normal fundus vaskulatur og tilstedeværelse af abnorm vaskulatur ved fundus fluorescein angiografi
Ved baseline og uge 24, 48 og 56
Ændring i tykkelsen af ​​RPE-laget
Tidsramme: I uge 4, 8, 16, 24, 36, 48 og 56
Ændring i tykkelsen af ​​RPE-laget ved B-mode orbital ultralyd
I uge 4, 8, 16, 24, 36, 48 og 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Centre d'Etude des Cellules Souches

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stéphane BERTIN, MD, Centre des 15-20

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. juni 2023

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STREAM

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger