Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personligt målrettet præparativt regime før T-depleteret allogen HSCT hos børn med kemoresistente akutte leukæmier

19. november 2020 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Et klinisk fase I-II pilotforsøg af sikkerhed og effektivitet af personligt målrettet præparativt regime med allogen TcRαβ/CD19-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation og posttransplantation donor T-celle infusion hos børn med kemoresistent akut leukæmi.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​personlig målrettet terapi i kombination med højdosis kemoterapi som en del af et forberedende regime før T-depleteret allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos børn med kemoresistente akutte leukæmier

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Resultatet af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) i en kohorte af børn med kemorefraktær leukæmi er ringe. Hyppigheden af ​​tilbagefald overstiger 50 %, og overlevelsen varierer fra 10 til 40 %. Yderligere forsøg på remissionsinduktion med forskellige kombinationer af kemoterapi vil sandsynligvis ikke forbedre resultatet og vil bidrage til toksicitet.

Hypotesen for undersøgelsen er, at personlig målrettet terapi kombineret med højdosis kemoterapi kan forbedre resultatet af allogen HSCT i en kohorte af pædiatriske patienter med refraktær leukæmi.

Bcl-2, CD38, CD184 blev valgt som potentielle mål på grund af hyppig ekspression i pædiatriske akutte leukæmier, tilgængeligheden af ​​markedsførte målrettede behandlinger venetoclax, daratumumab og prelixafor og forventet ikke-overlappende toksicitetsprofil for disse midler og konditioneringsregimet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Rekruttering
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 25 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at give informeret samtykke (for patienter > 14 år). For forsøgspersoner under 18 år skal deres værge give informeret samtykke

  2. Sygdomsstadium

    • Akut myeloid leukæmi (AML), recidiverende eller refraktær, manglende hæmatologisk remission efter mindst til forløb med intensiv kemoterapi, inklusive mindst et forløb med højdosis AraC og fludarabin
    • Akut lymfatisk leukæmi (ALL), recidiverende eller refraktær, manglende hæmatologisk remission efter mindst to højdosis-terapiblokke
  3. Patient kvalificeret til den nuværende hæmatopoietiske stamcelletransplantationsprotokol
  4. BCL-2-ekspressionen skal påvises på mere end 30 % af tumorcellerne (AML og ALL) ved flowcytometri
  5. CD38-ekspression skal påvises på mere end 30 % af tumorcellerne (AML og ALL) ved flowcytometri
  6. CD184
  7. Patienter skal have målbar eller evaluerbar sygdom på indskrivningstidspunktet, hvilket kan omfatte ethvert tegn på sygdom, herunder minimal resterende sygdom påvist ved flowcytometri, cytogenetik eller polymerasekædereaktion (PCR) analyse.
  8. Patient klinisk præstationsstatus: Karnofsky >50 % eller Lansky >50 %
  9. Patientlevetid >12 uger
  10. Patienter, der accepterer langtidsopfølgning i op til 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • Alder >25 år
  • Patienter med ukontrollerede infektioner
  • Clearance af kreatinin < 70 ml/min
  • Hjerteudstødningsfraktion < 40 %
  • Patienter, der kan udføre lungefunktionstest, vil blive udelukket, hvis de har en lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) (korrigeret for hæmoglobin) på < 50 % forudsagt; patienter, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest, vil blive udelukket, hvis iltmætningen (O2) er < 92 % på rumluften
  • Patienter, som har en leverfunktionstest (LFT'er) (inklusive total bilirubin, aspartataminotransferase [AST] og alaninaminotransferase [ALT]) >= to gange den øvre normalgrænse
  • Karnofsky/Lansky skala <70 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: intervention/behandling

Præparativ kemoterapi før allogen HSCT

  • Fludarabin
  • Cytarabin
  • Venetoclax
  • Daratumomab
  • Vecanoid
  • treosulfan
  • fludarabin
  • thiophosphomid
  • Venetoclax
  • Plerixafor
  • abatacept
  • tocilizumab
  • rituximab
  • HSCT fra den haploidentiske donor, ex vivo udtømt for alfa/beta T-lymfocytter
Medicin: Forberedende kur

Præparativ kemoterapi før allogen HSCT

  • Fludarabin
  • Cytarabin
  • Venetoclax
  • Daratumomab
  • Vecanoid tilstand
  • treosulfan
  • fludarabin
  • thiophosphomid
  • Venetoclax
  • Plerixafor GVHD profylakse
  • abatacept
  • tocilizumab
  • rituximab
  • HSCT fra den haploidentiske donor, ex vivo udtømt for alfa/beta T-lymfocytter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kumulativ forekomst af neutrofil- og trombocyttransplantation på dag +30 efter HSCT
Tidsramme: 30 dage efter HSCT
30 dage efter HSCT
Samlet svarprocent
Tidsramme: 30 dage efter HSCT
Andel af patienter med hæmatologisk remission på tidspunkter
30 dage efter HSCT
Delvis svarprocent
Tidsramme: 30 dage efter HSCT
Andel af patienter med MRD negativitet på tidspunkter
30 dage efter HSCT
Toksicitetsgrad > 3 ifølge CTCAE 5.0
Tidsramme: 40 dage efter første lægemiddeladministration
Andel af patienter med allergisk/anafylaksisk reaktionstoksicitetsstadium > 3 ifølge CTCAE 5.0
40 dage efter første lægemiddeladministration
kumulativ forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
100 dage efter HSCT

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kumulativ forekomst af kronisk GvHD
Tidsramme: 1 år efter HSCT
1 år efter HSCT
Hastighed for ekspression af målmolekyle på blastceller
Tidsramme: 1 uge før første lægemiddeladministration
Andel af patienter med målmolekyle på blastceller: CD38 og/eller CD 184 og/eller Bcl2
1 uge før første lægemiddeladministration
kumulativ forekomst af akut GVHD grad II-IV
Tidsramme: 120 dage efter HSCT
120 dage efter HSCT
Hastighed for immunrestitution på dag 30
Tidsramme: 30
Andel af patienter med tidlig immunrestitution: T-celle, NK-celle, B-celle >bestemte antal
30
samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HSCT
1 år efter HSCT
begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HSCT
1 år efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. oktober 2019

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. juni 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NCPHOI-2018-08

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger