Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Anomalier af tætte blodpladegranulat (AGRAD)

19. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Diagnose af anomalier i blodpladetætte granulat ved uforklarlige hæmoragiske syndromer

Undersøgelsen har til formål at kende den overordnede prævalens af granulære underskud og deres opdeling efter type (anomali af antal, indhold eller sekretion) i en population af patienter med hæmoragisk symptomatologi efter udelukkelse af andre kendte årsager.

Denne undersøgelse består også i at evaluere sammenhængen mellem tilstedeværelsen af ​​et underskud i tætte granula og (1) intensiteten af ​​den hæmoragiske fænotype (hæmoragisk score) (2) arten af ​​blødninger (postoperative, spontane, atypiske...)

-Vurder sammenhængen mellem typen af ​​underskud i tætte granula og (1) intensiteten af ​​den hæmoragiske fænotype (hæmoragisk score) (2) arten af ​​blødninger (postoperative, spontane, atypiske...)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter vil blive rekrutteret under udforskningsbesøget (v0) eller bekræftelses-/tastebesøget (v1) i henhold til deres opfølgning.

  • Udforskningsbesøg (v0): inklusion af patienter uden forudgående blodpladeudforskning og undersøgelse af deres tætte blodpladegranulat.
  • Bekræftelse/indtastningsbesøg (v1): verifikation af vedvarende anomalier opdaget hos patienter med en abnormitet identificeret under v0 (senest 6 måneder efter v0) og hos patienter, for hvem en tæt granulat anomali allerede er blevet identificeret under deres standardbehandling før til studiestart. Afslutning af supplerende undersøgelser for at komplementere typebestemmelsen af ​​den granulære anomali og molekylær analyse for familietilfælde

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
166

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades - AP-HP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter henvendt til de specialiserede hæmostasekonsultationer af de forskellige tjenester, der er tilknyttet projektet til udforskning af hæmoragisk symptomatologi, der refererer til en primær hæmostase-anomali.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksen eller børnepatient ≥ 2 år
  • At have en hæmoragisk score ISTH > 3 for mænd, > 5 for kvinder og > 2 for børn.
  • Uden unormal koagulation (defineret ved normal TP og TCK eller aktivitet ≥ 50 % af FII, FV, FVII, FX, FVIII, FIX, FXI)
  • ingen mangel på Willebrand-faktor (defineret ved en cofaktoraktivitet med ristoctin (VWF: RCo < 50%))
  • ingen kendt større trombocytopeni/trombopati forbundet med en mangel på en af ​​de vigtigste blodpladereceptorer
  • Oplysninger om den tilstedeværende patient og/eller dennes juridiske repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller afvisning af overholdelse af forskningskrav
  • Trombocytopeni < 100 G/L
  • Behandlinger, der forstyrrer trombocytfunktionen inden for 10 dage før inklusion
  • Ondartet hæmopati

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Børn og voksne med uforklarligt hæmoragisk syndrom
Patienter med spontane eller inducerede hæmoragiske manifestationer, som er til stede til en konsultation for at undersøge en trombopati eller under opfølgende konsultationer som en del af deres sædvanlige pleje.
Andet: Konsultation af hæmostase
Konsultation af hæmostase
Biologisk: Standardbehandling af patienter mistænkt for trombopati
Standardbehandling af patienter mistænkt for trombopati

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladereaktion på forskellige agonister
Tidsramme: Basislinje (M0)
Brug af nogle lavdosisagonister såsom ADP, epinephrin eller kollagen, som er særligt modtagelige for granulære defekter, på blodpladerigt plasma (PRP) fremstillet ud fra patientens blodprøve, der skal undersøges
Basislinje (M0)
Blodpladereaktion på forskellige agonister
Tidsramme: Ved 6 måneder
Brug af nogle lavdosisagonister såsom ADP, epinephrin eller kollagen, som er særligt modtagelige for granulære defekter, på blodpladerigt plasma (PRP) fremstillet ud fra patientens blodprøve, der skal undersøges
Ved 6 måneder
Granulært deltaindhold
Tidsramme: Basislinje (M0)
Dosering af blodpladeserotonin ved måling af blodpladeserotonin ved HPLC.
Basislinje (M0)
Måling af ATP
Tidsramme: Basislinje (M0)
Målingen er baseret på princippet om bioluminescens med en to-trins transformationsreaktion af luciferin i nærvær af luciferase, denne reaktion kræver tilstedeværelsen af ​​ATP
Basislinje (M0)
Måling af ATP
Tidsramme: Ved 6 måneder
Målingen er baseret på princippet om bioluminescens med en to-trins transformationsreaktion af luciferin i nærvær af luciferase, denne reaktion kræver tilstedeværelsen af ​​ATP
Ved 6 måneder
Måling af granulats opacitet
Tidsramme: Basislinje (M0)
Deltagranulat indeholder calcium, hvilket gør dem naturligt uigennemsigtige for elektroner og dermed tillader deres direkte visualisering i elektronisk mikroskopi.
Basislinje (M0)
Måling af granulats opacitet
Tidsramme: ved 6 måneder
Delta-granulat indeholder calcium, hvilket gør dem naturligt uigennemsigtige for elektroner og dermed tillader deres direkte visualisering i elektronisk mikroskopi.
ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoragisk risikovurdering
Tidsramme: Basislinje (M0)
Evaluering ved hjælp af ISTH-score
Basislinje (M0)
Typering af delta granulat anomalier
Tidsramme: Ved 6 måneder
Fib-SEM-teknik ved fokuseret ionstrålescanning, som tillader en 3D-rekonstitution af blodpladerne og dermed visualisere eventuelle tomme granulat
Ved 6 måneder
Genetiske anomalier af deltagranulat
Tidsramme: Ved 6 måneder
Sekventering på et bredt sæt af gener involveret i blodpladefunktion. Bioinformatisk analyse udføres ved hjælp af BWA-MEM software (Alignment on the genome version HG19)
Ved 6 måneder
Protrombinforbrug
Tidsramme: Basislinje (M0)
Evalueret ved % af resterende trombin efter plasmakoagulation
Basislinje (M0)
Protrombinforbrug
Tidsramme: ved 6 måneder
Evalueret ved % af resterende trombin efter plasmakoagulation
ved 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
CENTRE DE REFERENCE DES MALADIES HEMORRAGIQUES CONSTITUTIONNELLES

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Delphine BORGEL, PhD, APHP

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • APHP190393

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger