Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af ELX-02 hos patienter med cystisk fibrose med G542X-allel

21. november 2022 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple dosisniveauer af subkutant administreret ELX-02 hos patienter med cystisk fibrose med mindst én G542X-allel

Dette er et fase 2 åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af multiple dosisniveauer af SC administreret ELX-02 med og uden ivacaftor hos patienter med CF med mindst én G542X-allel.

I alt vil op til 16 patienter blive indskrevet i forsøget; op til 4 patienter vil være homozygote for G542X, og de resterende patienter vil være sammensatte heterozygoter med én G542X eller fænotypisk lignende nonsens-allel og enhver klasse 1- eller klasse 2-mutation.

Hver patient vil modtage op til 5 eskalerende doser som følger:

  • ELX-02 0,3 mg/kg pr. dag SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg pr. dag SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg pr. dag SC
  • En individualiseret dosis af ELX-02, så høj som 3,0 mg/kg per dag SC, baseret på patienternes observerede sikkerhed og tolerabilitet, PK ved tidligere doser og resultaterne af laboratorietests.
  • ELX-02 1,5 mg/kg pr. dag SC plus 150 mg ivacaftor hver 12.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder i alderen 18 år og derover
  2. En bekræftet diagnose af nmCF med en dokumenteret G542X-mutation, homozygot eller sammensat heterozygot med en af ​​de specificerede mutationer. For heterozygoter skal en mutation være G542X eller fænotypisk lignende nonsens-allel, og den anden mutation skal være en hvilken som helst klasse 1- eller klasse 2-mutation. Patienter med én G542X-allel eller fænotypisk lignende nonsens-allel og en anden allel, der ikke er en klasse 1- eller klasse 2-mutation, kan muligvis tillades, men kun efter diskussion fra sag til sag med og skriftlig godkendelse fra sponsoren.
  3. Dokumenteret SCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40 % forudsagt normal for alder, køn og højde ved screening (Knudson-ligning)
  5. Body mass index (BMI) på 19,0 til 30,0 kg/m2 (inklusive). Patienter med et lavere BMI kan indgå i undersøgelsen efter investigatorens skøn efter konsultation med sponsoren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i kliniske undersøgelser, herunder administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for forsøgsproduktdosering i den aktuelle undersøgelse
  2. Historie om enhver organtransplantation
  3. Større operation inden for 180 dage (6 måneder) efter screening
  4. Patienter uden dokumenteret tidligere eksponering for aminoglykosider, som har en mitokondriel mutation, der har vist sig at øge følsomheden over for aminoglykosider
  5. Kendt allergi over for ethvert aminoglykosid
  6. Patienter med enhver abnormitet ved ØNH-screening, der indikerer tilstedeværelsen af ​​en vestibulær toksicitet forbundet med tidligere eksponering for aminoglykosider.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H-score ved screening skal være >16.
  8. Patienter, der modtager CFTR-modulatorer inden for 2 måneder efter undersøgelsesbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ELX-02
Eukaryot ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: Ivacaftor
CFTR potentiator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE'er forbundet med forskellige dosisniveauer af ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Område under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24 timer)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Den maksimale observerede plasmakoncentration (Cpeak) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Laveste observerede plasmakoncentration (Cpredose) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøveudtagning ved præ-dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøveudtagning ved præ-dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i svedkloridkoncentration
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt tvungen vital kapacitet (ppFVC)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk flow på 25-75 % (ppFEF25-75)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EL-012

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger