Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i PD ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą z allelem G542X

21 listopada 2022 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielopoziomowych dawek ELX-02 podawanego podskórnie pacjentom z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X

Jest to otwarte badanie II fazy z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD wielokrotnych dawek ELX-02 podawanego podskórnie z iwakaftorem i bez iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X.

W sumie do badania zostanie włączonych do 16 pacjentów; maksymalnie 4 pacjentów będzie homozygotami G542X, a pozostali pacjenci będą heterozygotami złożonymi z jednym allelem nonsensownym G542X lub podobnym fenotypowo i jakąkolwiek mutacją klasy 1 lub klasy 2.

Każdy pacjent otrzyma do 5 zwiększających się dawek w następujący sposób:

  • ELX-02 0,3 mg/kg dziennie SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg dziennie SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg dziennie SC
  • Zindywidualizowana dawka ELX-02, nawet 3,0 mg/kg dziennie SC, w oparciu o obserwowane przez pacjentów bezpieczeństwo i tolerancję, PK przy poprzednich dawkach oraz wyniki badań laboratoryjnych.
  • ELX-02 1,5 mg/kg dziennie SC plus 150 mg iwakaftoru co 12 bidów

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 lat
  2. Potwierdzone rozpoznanie nmCF z udokumentowaną mutacją G542X, homozygotą lub złożoną heterozygotą z jedną z określonych mutacji. W przypadku heterozygot jedną mutacją musi być G542X lub fenotypowo podobny nonsensowny allel, a drugą mutacją musi być dowolna mutacja klasy 1 lub klasy 2. Pacjenci z jednym allelem G542X lub fenotypowo podobnym nonsensownym allelem i drugim allelem, który nie jest mutacją klasy 1 lub klasy 2, mogą zostać potencjalnie dopuszczeni do badania, ale tylko po indywidualnym omówieniu każdego przypadku z pisemną zgodą sponsora.
  3. Udokumentowany SCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40% wartości należnej normalnej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego (równanie Knudsona)
  5. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 19,0 do 30,0 kg/m2 (włącznie). Pacjenci z niższym BMI mogą zostać włączeni do badania według uznania badacza po konsultacji ze Sponsorem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udział w badaniu klinicznym, w tym podawanie dowolnego badanego leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem produktu badanego w bieżącym badaniu
  2. Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu
  3. Poważna operacja w ciągu 180 dni (6 miesięcy) od badania przesiewowego
  4. Pacjenci bez udokumentowanej wcześniejszej ekspozycji na aminoglikozydy, u których występuje mutacja mitochondrialna zwiększająca wrażliwość na aminoglikozydy
  5. Znana alergia na jakikolwiek aminoglikozyd
  6. Pacjenci z jakąkolwiek nieprawidłowością w badaniu przesiewowym laryngologicznym, która wskazuje na obecność toksyczności przedsionkowej związanej z wcześniejszą ekspozycją na aminoglikozydy.
  7. Wynik Handicap Inventory (DHI)-H podczas badania przesiewowego musi być >16.
  8. Pacjenci otrzymujący modulatory CFTR w ciągu 2 miesięcy od leczenia w ramach badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ELX-02
Eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: ELX-02
ELX-02 to mała cząsteczka, nowa jednostka chemiczna opracowywana do leczenia chorób genetycznych spowodowanych mutacjami nonsensownymi. ELX-02 to eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: Iwakaftor
Wzmacniacz CFTR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AE związane z różnymi poziomami dawek ELX-02
Ramy czasowe: Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cpeak) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresów leczenia 1-3; Dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu
Dni 1, 2 i 7 okresów leczenia 1-3; Dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu
Minimalne obserwowane stężenie w osoczu (Cpredose) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek przed podaniem dawki
Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek przed podaniem dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w stężeniu chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanego wymuszonego przepływu wydechowego przy 25-75% (ppFEF25-75)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EL-012

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami