Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) til patienter med svær seglcellesygdom

8. november 2024 opdateret af: University of Chicago

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med svær seglcellesygdom ved hjælp af myeloablativ konditionering og αβ+ T-celledepleterede hæmatopoietiske stamceller fra delvist matchede familiære donorer

Formålet med denne undersøgelse er at udvikle en sikker og helbredende stamcelletransplantationstilgang til behandling af seglcellesygdom ved at vurdere sikkerheden ved haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved brug af αβ+ T-celleudtømning for børn og unge med svær seglcellesygdom (SCD) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmoglobin SS, SC, S-β0 Thalassæmi eller SO-arabisk seglcellesygdom
  • Mellem 2 og 25 år (trin 1: 10-25 år; fase II: 2-25 år)
  • Mangler et fuldt matchet familiedonor eller fuldt matchet ikke-relateret donorregister i National Marrow Donor Program
  • Delvist matchende familiemedlem med hæmoglobin AA (normal) eller hæmoglobin AS (seglegenskab) fænotype
  • SCD med svær fænotype, defineret af følgende kriterier: Neurologiske manifestationer af seglsygdom, herunder cerebral vaskulær ulykke (CVA), forbigående iskæmisk hændelse (TIA) eller unormale MRI-fund, der tyder på stille infarkt; To eller flere episoder af akut brystsyndrom (ACS), der kræver indlæggelse for transfusions- eller respiratorisk støtte, inklusive supplerende ilt inden for [to år] efter optagelse i undersøgelsen på trods af hydroxyurinstofbehandling. Patienter, der ikke kan tåle hydroxyurinstof, og som oplever flere episoder af ACS, vil også være berettigede; Anamnese med svær vaso-okklusiv (VOC) sygdom, der kræver hospitalsindlæggelse og intravenøs narkotika 3 eller flere gange om året i løbet af de to år forud for indskrivning på trods af hydroxyurinstofbehandling. Patienter, der ikke kan tåle hydroxyurinstof, og som oplever flere episoder af VOC, vil også være berettigede; Anden alvorlig fænotype som påvist af endorgandysfunktion relateret til seglcellesygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Karnofsky eller Lansky score < 60 %
  • Akut hepatitis eller tegn på moderat eller svær portalfibrose på biopsi. (Biopsi vil blive udtaget, hvis patienten har været i kronisk transfusionsbehandling > 6 måneder eller har et ferritin > 1000 ng/ml) eller ASAT eller ALAT > 5 gange den øvre normalgrænse
  • Alvorlig nyreinsufficiens (som påvist ved kreatininclearance på <50 ml/minut glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 50 % forudsagt normal)
  • Hjertefunktion, der viser en afkortningsfraktion på mindre end 26 % ved hjerteekkokardiogram eller pulmonal hypertension.
  • Gravid Kvinde.
  • Ammende hun.
  • Lungefunktion med baseline O2-mætning <85 % eller diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO) ved lungefunktionstest (PFT) med en DLCO <40 %.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase I
Fase I vil omfatte berettigede fag i alderen 10-25 år.
Enhed: αβ+ T-celleudtømning med Miltenyi CliniMACS-system
Haploidentisk CD34+ megadosis hæmatopoietisk stamcelletransplantation, hvor celler oprenses ved hjælp af Miltenyi CliniMACS-systemet designet til αβ+ T-celle-receptorselektion ved hjælp af immunomagnetiske perler.
Eksperimentel: Fase II
Fase II vil omfatte berettigede fag i alderen 2-25 år.
Enhed: αβ+ T-celleudtømning med Miltenyi CliniMACS-system
Haploidentisk CD34+ megadosis hæmatopoietisk stamcelletransplantation, hvor celler oprenses ved hjælp af Miltenyi CliniMACS-systemet designet til αβ+ T-celle-receptorselektion ved hjælp af immunomagnetiske perler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed som målt ved forekomst af graftsvigt, grad III/IV irreversibel endeorgantoksicitet, grad III/IV aGvHD eller død inden for 100 dage efter Hap-HSCT
Tidsramme: 100 dage efter Hap-HSCT

Graftfunktion: effektivitet defineres som stabil donor-engraftment (>5 % total nukleeret celle-DNA) og donorerytropoiese, der korrigerer den SCD-hæmatologiske fænotype (<50 % HbS i det perifere blod).

Organtoksicitet: Grad III/IV irreversibel slutorgantoksicitet baseret på NCI-klassificering

Graft Versus Host sygdom: grad III/IV aGvHD eller død inden for 100 dage efter Hap-HSCT
100 dage efter Hap-HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimer 1-årig samlet og begivenhedsfri overlevelse efter Hap-HSCT
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af patienter på 1 år, som ikke er døde eller haft transplantationssvigt
1 år efter transplantation
Observer forekomsten af ​​grad I til IV akut GvHD
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Andel af fag med karaktererne I til IV akut GvHD
100 dage efter transplantation
Observer forekomsten af ​​svær akut GvHD som defineret af grad III til IV
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Andel af fag med karaktererne III til IV akut GvHD
100 dage efter transplantation
Observer forekomsten af ​​grad I til IV kronisk GvHD
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af fag med karaktererne I til IV kronisk GvHD
1 år efter transplantation
Observer forekomsten af ​​svær kronisk GvHD som defineret af grad III og IV
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af fag med karaktererne III til IV kronisk GvHD
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Chicago

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Cunningham, MD, University of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

22. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2019

Først opslået (Faktiske)

20. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB19-0640

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner