Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2a undersøgelse af VX-147 hos voksne med APOL1-medieret fokal segmental glomerulosklerose

22. september 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 2a, åbent, enkelt-arm, 2-delt undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​VX-147 hos voksne med APOL1-medieret fokal segmentel glomerulosklerose

Denne undersøgelse vil evaluere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af VX-147 hos personer med apolipoprotein L1 (APOL1)-medieret fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Forenede Stater, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Forenede Stater, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77095
        • Privia Medical Group
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankrig
        • Bichat hospital
      • Paris, Frankrig
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankrig
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankrig
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • GCM Medical Group, PSC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • APOL1 genotype af G1/G1, G2/G2 eller G1/G2
  • FSGS diagnosticeret ved nyrebiopsi

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Bevis for ikke-APOL1-medieret FSGS
  • Personer med kendt seglcellesygdom
  • Fast organ eller knoglemarvstransplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VX-147
Alle deltagere modtog VX-147 i en dosis på 15 mg én gang dagligt (qd) i 2 uger og VX-147 i en dosis på 45 mg qd i 11 uger. Del A blev indskrevet i 2 kohorter: kohorte 1 og kohorte 2. Kohorte 1 inkluderede deltagere med urinprotein til kreatinin ratio (UPCR) omtrent større end eller lig med (≥) 3 g/g (± 10%) og mindre end (< ) 10 g/g og estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ca. ≥30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). Kohorte 2 inkluderede deltagere med UPCR ca. ≥0,8 g/g (± 10%) og <2,7 g/g og eGFR ca. ≥30 mL/min/1,73 m2.
Medicin: VX-147
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • IXP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i UPCR
Tidsramme: Fra baseline op til uge 13
Fra baseline op til uge 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 17
Fra baseline op til uge 17
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-147
Tidsramme: Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer efter dosis på dag 1 og uge 5
Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer efter dosis på dag 1 og uge 5
Observeret koncentration før dosis (Ctrough) af VX-147
Tidsramme: Før dosis på dag 8, 15, uge ​​3, 5, 9 og 13
Før dosis på dag 8, 15, uge ​​3, 5, 9 og 13
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24 timer) af VX-147
Tidsramme: Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer efter dosis i uge 5
Før dosis og 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer efter dosis i uge 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

9. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2020

Først opslået (Faktiske)

9. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-forsøg-data-deling.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glomerulosklerose, Focal Segmental

Kliniske forsøg med VX-147

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner