Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NFX-179 topisk gelbehandling hos voksne med neurofibromatose 1 (NF1) og kutane neurofibromer (cNF)

13. juli 2022 opdateret af: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, køretøjsstyret, parallel gruppe fase 2a undersøgelse til bestemmelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamisk aktivitet af NFX-179 gel hos forsøgspersoner med kutane neurofibromer

Denne undersøgelse vil indskrive og behandle personer med kutane neurofibromer med NFX-179, et aktuelt studielægemiddel. Berettigede forsøgspersoner vil modtage behandling i 28 dage og blive observeret af en undersøgelseslæge i cirka 56 dage. Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt 1 ud af 4 behandlingsgrupper. 3 af behandlingsgrupperne vil modtage en specifik dosis NFX-179, og 1 gruppe vil modtage placebo. Forsøgspersonen, undersøgelseslægen og NFlection Therapeutics vil ikke vide, hvilken behandlingsgruppe hvert enkelt emne er tildelt. Studiedeltagelse kræver mindst 7 klinikbesøg, blod-, urin- og vævsopsamling, billeder af de behandlede kutane neurofibromer, elektrokardiogrammer og information vedrørende forsøgspersonens sygehistorie og sygdomshistorie.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
48

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Fremont, California, Forenede Stater, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forenede Stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen er mindst 18 år
  2. Forsøgspersonen skal give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer
  3. Forsøgspersonen skal have en klinisk diagnose NF1

  4. Forsøgspersonen har 6 undersøgelses-cNF-tumorer (5 mål-cNF-tumorer [1 i ansigtet; 4 på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter], som vil blive behandlet med den tildelte undersøgelsesmedicin; 1 ubehandlet cNF-tumor på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter), som hver opfylder følgende kriterier:

    • Har efter efterforskerens opfattelse et klinisk typisk udseende
    • Er kuppelformet
    • Er ikke pedunkuleret
    • Er en diskret tumor
    • Er ikke irriteret
    • Er ikke i et område, der er udsat for gentagne traumer (f.eks. område, der er barberet, på bæltelinjen, under en bh-rem osv.)
    • Har ikke en aktiv kutan infektion
    • Har en diameter, der er ≥5mm og ≤10mm
    • Har en højde på ≥2mm
    • Er, når den er centreret i midten af ​​den medfølgende skabelon, den eneste synlige cNF-tumor
    • Er ikke inden for 5 mm fra orbitalkanten.
  5. Forsøgspersonen er villig til at få skåret de 5 Target cNF-tumorer og den 1 ubehandlede cNF-tumor ud ved slutningen af ​​behandlingsperioden
  6. Forsøgspersonen er villig til at få barberet hår i området omkring Target cNF-tumorerne, hvis det er nødvendigt, for at tage billeder
  7. Forsøgspersonen er villig til at minimere eksponering af hver Target cNF for naturlig og kunstig ultraviolet stråling
  8. Forsøgspersonen er villig til at give afkald på behandlingen af ​​Target cNF-tumorerne, undtagen protokol specificeret terapi, under undersøgelsen
  9. Kvindelige forsøgspersoner, der er kvinder i den fødedygtige alder, skal have et negativt resultat af uringraviditetstest og være villige til at bruge en protokol godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  10. Forsøgspersonen er villig og i stand til at følge alle studievejledninger og deltage i alle studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har anvendt et eller flere af følgende topiske produkter inden for de foregående 30 dage på eller i nærheden af ​​enhver cNF-undersøgelses-tumor, som efter investigatorens mening hæmmer evalueringen af ​​en hvilken som helst tumor, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved undersøgelsesdeltagelse:

    • Kortikosteroider
    • Retinoider (fx tazaroten, tretinoin, adapalen)
    • > 5 % af en alfa-hydroxysyre (f.eks. glykolsyre, mælkesyre)
    • Fluorouracil
    • Imiquimod
  2. Enhver undersøgelse af cNF-tumorer er nogensinde blevet behandlet med en MEK-hæmmer eller en BRAF-hæmmer

  3. Forsøgspersonen har brugt nogen af ​​følgende systemiske lægemidler i den nævnte periode:

    • Retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin) inden for de foregående 90 dage
    • MEK-hæmmere inden for de foregående 180 dage
    • BRAF-hæmmere inden for de foregående 180 dage
  4. Forsøgspersonen har en historie med overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesmedicinen
  5. Forsøgspersonen har en kendt interkurrent sygdom eller fysisk tilstand, der efter investigatorens mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF-tumor, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen
  6. Forsøgspersonen har, efter investigators mening, klinisk relevant historie med leversygdom, herunder viral hepatitis, aktuelt alkoholmisbrug eller skrumpelever
  7. Forsøgsperson har en historie med metastatisk sygdom eller aktiv cancer (undtagen non-melanom hudkræft, stadium I livmoderhalskræft, duktalt karcinom in situ i brystet eller kronisk lymfocytisk lymfom i stadium 0) inden for de foregående 5 år
  8. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudlidelser eller sygdomme, metabolisk dysfunktion, fysiske undersøgelsesfund, kliniske laboratoriefund) eller situation (f.eks. ferie, planlagt operation), som efter investigatorens mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF-tumor eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved studiedeltagelse
  9. Forsøgspersonen har deltaget i et afprøvende lægemiddelforsøg, hvor administration af en undersøgelsesmedicin fandt sted inden for de foregående 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NFX-179 Gel Low
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Eksperimentel: NFX-179 Gel Mid
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Eksperimentel: NFX-179 Gel High
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Placebo komparator: Køretøjsarm
Vehicle Gel, til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: Bil Gel
vehikelgel til topisk administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Phospho-erk (p-ERK) niveauer af mål-cNF-tumorer i NFX-179 Gel Group og Vehicle Gel Group efter 28 dages påføring én gang dagligt (QD)
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Farmakodynamisk aktivitet (biokemiske og fysiologiske virkninger af lægemidler) af NFX-179 Gel som defineret ved suppression af phospho-ERK (p-ERK) niveauer i Target cNF-tumorer i hver NFX-179 Gel-gruppe sammenlignet med Vehicle Gel-gruppen efter 28 dage med applikation én gang dagligt (QD) vil blive målt i uge 4
Baseline til og med uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet af NFX-179 Gel målt ved lokal tolerabilitetsvurdering
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive målt via en lokal tolerabilitetsvurdering. Undersøgeren vil vurdere erytem, ​​ødem, skorper/skorpedannelse, vesikulering og erosion. Forsøgspersonen vil vurdere svie, svie og kløe. Alle vurderinger udføres ved hjælp af en 4-punkts skala (0 ingen, 1 mild, 2 moderat, 3 svær).
Baseline til og med uge 4
Vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til og med uge 8
Vurdering af uønskede hændelser (AE'er)
Baseline til og med uge 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i cNF-tumorvolumen (kubikmillimeter)
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Procentvis ændring i cNF-tumorvolumen efter 28 dages QD-påføring af NFX-179-gel baseret på tumorvolumen afledt af linealmålinger.
Baseline til og med uge 4
Systemisk eksponering af NFX-179 gel målt ved plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Systemisk eksponering af NFX-179 vil blive målt i løbet af de 28 dage med QD-applikationer på udvalgte undersøgelsessteder. Farmakokinetiske prøver vil blive udtaget ved baseline-besøget og uge 4-besøget. Der vil blive indsamlet 5 tidspunkter ved besøget i uge 4.
Baseline til og med uge 4
Ændring i lægevurdering af tumorsværhedsscore
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Effekt af behandling med The Physician Tumor Assessment er investigatorens vurdering af den gennemsnitlige overordnede sværhedsgrad af hver Target cNF-tumor på et bestemt tidspunkt. Lægesumorvurderingen er en 5-punktsmåling af tumorens sværhedsgrad (0 klar/ingen, 1 næsten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 svær). Vurderingen udføres ved Baseline-besøget og uge 4-besøget.
Baseline til og med uge 4
Ændring i emnets selvvurdering af tumorsværhedsscore
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Emnets selvevaluering er forsøgspersonens vurdering af den gennemsnitlige overordnede sværhedsgrad af hver Target cNF på et bestemt tidspunkt og er ikke en sammenligning med noget andet tidspunkt. Selvevalueringen af ​​emnet er en 5-punktsmåling af tumorens sværhedsgrad (0 klar/ingen, 1 næsten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 svær). Vurderingen udføres ved Baseline-besøget og uge 4-besøget.
Baseline til og med uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NFlection Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NFX-179-NF1-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Kliniske forsøg med NFX-179 Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger