Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NFX-179 topisk gelbehandling hos voksne med neurofibromatose 1 (NF1) og kutane neurofibromer (cNF)

13. juli 2022 opdateret af: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, køretøjsstyret, parallel gruppe fase 2a undersøgelse til bestemmelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamisk aktivitet af NFX-179 gel hos forsøgspersoner med kutane neurofibromer

Denne undersøgelse vil indskrive og behandle personer med kutane neurofibromer med NFX-179, et aktuelt studielægemiddel. Berettigede forsøgspersoner vil modtage behandling i 28 dage og blive observeret af en undersøgelseslæge i cirka 56 dage. Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt 1 ud af 4 behandlingsgrupper. 3 af behandlingsgrupperne vil modtage en specifik dosis NFX-179, og 1 gruppe vil modtage placebo. Forsøgspersonen, undersøgelseslægen og NFlection Therapeutics vil ikke vide, hvilken behandlingsgruppe hvert enkelt emne er tildelt. Studiedeltagelse kræver mindst 7 klinikbesøg, blod-, urin- og vævsopsamling, billeder af de behandlede kutane neurofibromer, elektrokardiogrammer og information vedrørende forsøgspersonens sygehistorie og sygdomshistorie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Fremont, California, Forenede Stater, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forenede Stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen er mindst 18 år
  2. Forsøgspersonen skal give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer
  3. Forsøgspersonen skal have en klinisk diagnose NF1

  4. Forsøgspersonen har 6 undersøgelses-cNF-tumorer (5 mål-cNF-tumorer [1 i ansigtet; 4 på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter], som vil blive behandlet med den tildelte undersøgelsesmedicin; 1 ubehandlet cNF-tumor på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter), som hver opfylder følgende kriterier:

    • Har efter efterforskerens opfattelse et klinisk typisk udseende
    • Er kuppelformet
    • Er ikke pedunkuleret
    • Er en diskret tumor
    • Er ikke irriteret
    • Er ikke i et område, der er udsat for gentagne traumer (f.eks. område, der er barberet, på bæltelinjen, under en bh-rem osv.)
    • Har ikke en aktiv kutan infektion
    • Har en diameter, der er ≥5mm og ≤10mm
    • Har en højde på ≥2mm
    • Er, når den er centreret i midten af ​​den medfølgende skabelon, den eneste synlige cNF-tumor
    • Er ikke inden for 5 mm fra orbitalkanten.
  5. Forsøgspersonen er villig til at få skåret de 5 Target cNF-tumorer og den 1 ubehandlede cNF-tumor ud ved slutningen af ​​behandlingsperioden
  6. Forsøgspersonen er villig til at få barberet hår i området omkring Target cNF-tumorerne, hvis det er nødvendigt, for at tage billeder
  7. Forsøgspersonen er villig til at minimere eksponering af hver Target cNF for naturlig og kunstig ultraviolet stråling
  8. Forsøgspersonen er villig til at give afkald på behandlingen af ​​Target cNF-tumorerne, undtagen protokol specificeret terapi, under undersøgelsen
  9. Kvindelige forsøgspersoner, der er kvinder i den fødedygtige alder, skal have et negativt resultat af uringraviditetstest og være villige til at bruge en protokol godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  10. Forsøgspersonen er villig og i stand til at følge alle studievejledninger og deltage i alle studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har anvendt et eller flere af følgende topiske produkter inden for de foregående 30 dage på eller i nærheden af ​​enhver cNF-undersøgelses-tumor, som efter investigatorens mening hæmmer evalueringen af ​​en hvilken som helst tumor, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved undersøgelsesdeltagelse:

    • Kortikosteroider
    • Retinoider (fx tazaroten, tretinoin, adapalen)
    • > 5 % af en alfa-hydroxysyre (f.eks. glykolsyre, mælkesyre)
    • Fluorouracil
    • Imiquimod
  2. Enhver undersøgelse af cNF-tumorer er nogensinde blevet behandlet med en MEK-hæmmer eller en BRAF-hæmmer

  3. Forsøgspersonen har brugt nogen af ​​følgende systemiske lægemidler i den nævnte periode:

    • Retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin) inden for de foregående 90 dage
    • MEK-hæmmere inden for de foregående 180 dage
    • BRAF-hæmmere inden for de foregående 180 dage
  4. Forsøgspersonen har en historie med overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesmedicinen
  5. Forsøgspersonen har en kendt interkurrent sygdom eller fysisk tilstand, der efter investigatorens mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF-tumor, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen
  6. Forsøgspersonen har, efter investigators mening, klinisk relevant historie med leversygdom, herunder viral hepatitis, aktuelt alkoholmisbrug eller skrumpelever
  7. Forsøgsperson har en historie med metastatisk sygdom eller aktiv cancer (undtagen non-melanom hudkræft, stadium I livmoderhalskræft, duktalt karcinom in situ i brystet eller kronisk lymfocytisk lymfom i stadium 0) inden for de foregående 5 år
  8. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudlidelser eller sygdomme, metabolisk dysfunktion, fysiske undersøgelsesfund, kliniske laboratoriefund) eller situation (f.eks. ferie, planlagt operation), som efter investigatorens mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF-tumor eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved studiedeltagelse
  9. Forsøgspersonen har deltaget i et afprøvende lægemiddelforsøg, hvor administration af en undersøgelsesmedicin fandt sted inden for de foregående 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NFX-179 Gel Low
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Eksperimentel: NFX-179 Gel Mid
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Eksperimentel: NFX-179 Gel High
NFX-179 Gel til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: NFX-179 Gel
gel til topisk administration
Placebo komparator: Køretøjsarm
Vehicle Gel, til topisk administration, én gang dagligt i 28 dage
Medicin: Bil Gel
vehikelgel til topisk administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Phospho-erk (p-ERK) niveauer af mål-cNF-tumorer i NFX-179 Gel Group og Vehicle Gel Group efter 28 dages påføring én gang dagligt (QD)
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Farmakodynamisk aktivitet (biokemiske og fysiologiske virkninger af lægemidler) af NFX-179 Gel som defineret ved suppression af phospho-ERK (p-ERK) niveauer i Target cNF-tumorer i hver NFX-179 Gel-gruppe sammenlignet med Vehicle Gel-gruppen efter 28 dage med applikation én gang dagligt (QD) vil blive målt i uge 4
Baseline til og med uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet af NFX-179 Gel målt ved lokal tolerabilitetsvurdering
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive målt via en lokal tolerabilitetsvurdering. Undersøgeren vil vurdere erytem, ​​ødem, skorper/skorpedannelse, vesikulering og erosion. Forsøgspersonen vil vurdere svie, svie og kløe. Alle vurderinger udføres ved hjælp af en 4-punkts skala (0 ingen, 1 mild, 2 moderat, 3 svær).
Baseline til og med uge 4
Vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til og med uge 8
Vurdering af uønskede hændelser (AE'er)
Baseline til og med uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i cNF-tumorvolumen (kubikmillimeter)
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Procentvis ændring i cNF-tumorvolumen efter 28 dages QD-påføring af NFX-179-gel baseret på tumorvolumen afledt af linealmålinger.
Baseline til og med uge 4
Systemisk eksponering af NFX-179 gel målt ved plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Systemisk eksponering af NFX-179 vil blive målt i løbet af de 28 dage med QD-applikationer på udvalgte undersøgelsessteder. Farmakokinetiske prøver vil blive udtaget ved baseline-besøget og uge 4-besøget. Der vil blive indsamlet 5 tidspunkter ved besøget i uge 4.
Baseline til og med uge 4
Ændring i lægevurdering af tumorsværhedsscore
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Effekt af behandling med The Physician Tumor Assessment er investigatorens vurdering af den gennemsnitlige overordnede sværhedsgrad af hver Target cNF-tumor på et bestemt tidspunkt. Lægesumorvurderingen er en 5-punktsmåling af tumorens sværhedsgrad (0 klar/ingen, 1 næsten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 svær). Vurderingen udføres ved Baseline-besøget og uge 4-besøget.
Baseline til og med uge 4
Ændring i emnets selvvurdering af tumorsværhedsscore
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Emnets selvevaluering er forsøgspersonens vurdering af den gennemsnitlige overordnede sværhedsgrad af hver Target cNF på et bestemt tidspunkt og er ikke en sammenligning med noget andet tidspunkt. Selvevalueringen af ​​emnet er en 5-punktsmåling af tumorens sværhedsgrad (0 klar/ingen, 1 næsten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 svær). Vurderingen udføres ved Baseline-besøget og uge 4-besøget.
Baseline til og med uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

17. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NFX-179-NF1-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Kliniske forsøg med NFX-179 Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner