En Compassionate Use Protocol af AMX0035 til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

• Enhver patient, der har gennemført opfølgning i et Amylyx-sponsoreret forsøg med AMX0035 til behandling af ALS, vil være berettiget til at tilmelde sig denne protokol
• I stand til at give informeret samtykke
• Er i stand til og villig til at følge prøveprocedurer
• I stand til og villig til at rejse til stedet med regelmæssige intervaller for midlertidige besøg på stedet og til at returnere og indsamle undersøgelsesmedicin eller være i stand til at deltage i telemedicinske fjernbesøg, hvis sådanne i øjeblikket er i brug på stedet
• Deltagere, der har etableret pleje hos en neurolog på det specialiserede ALS-center, der er involveret i undersøgelsen, og vil opretholde denne kliniske pleje under hele protokollens varighed.
• Kvinder i den fødedygtige alder (f.eks. ikke post-menopausal i mindst et år eller kirurgisk steril) skal acceptere at bruge passende prævention i hele undersøgelsens varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Kvinder må ikke amme, være gravide eller planlægge at blive gravide under undersøgelsens varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
• Mænd skal acceptere at praktisere prævention i hele undersøgelsens varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mænd må ikke planlægge at blive far til et barn eller give sæd til donation i hele undersøgelsens varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

• Igangværende alvorlige uønskede hændelser, som efter Site Investigator's opfattelse er kontraindikation for undersøgelseslægemidlet, herunder alvorlig nyre- eller leverinsufficiens eller klasse III/IV hjertesvigt (ifølge New York Heart Association)
• Igangværende alvorlig uønsket hændelse, der blev vurderet som relateret til undersøgelseslægemidlet ifølge Site Investigator
• Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville forringe patientens evne til at give informeret samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
• Aktuel alvorlig galdesygdom, som kan resultere i efterforskerens medicinske vurdering i biliær obstruktion, herunder for eksempel aktiv cholecystitis, primær galdecirrhose, skleroserende cholangitis, galdeblærecancer, galdeblærepolypper, koldbrand i galdeblæren, galdeblærens abscess;
• Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), som ville udgøre en risiko for patienten, hvis de skulle deltage i undersøgelsen, ifølge Site Investigator-dommen;
• Behandling, aktuel eller inden for 90 dage fra screening med enhver celleterapi eller genterapi;
• Implantation af diaphragm pacing system (DPS);
• Aktuel eller planlagt eksponering for enhver forbudt medicin anført i afsnit