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Un protocollo di uso compassionevole di AMX0035 per il trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

6 aprile 2023 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

AMX0035 per la sclerosi laterale amiotrofica - Protocollo per uso compassionevole

Il protocollo ha lo scopo di fornire un trattamento esteso con AMX0035 ai pazienti che hanno precedentemente partecipato a uno studio sponsorizzato da Amylyx su AMX0035 per la SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

In questo studio in aperto sull'uso compassionevole esteso, ai pazienti che hanno completato la loro partecipazione a un protocollo sponsorizzato da Amylyx per la SLA può essere offerta l'estensione del trattamento per uso compassionevole con AMX0035 nell'ambito di questo protocollo. Il paziente attualmente trattato con AMX0035 continuerà a ricevere il trattamento alla dose/regime attuale. I pazienti che hanno interrotto AMX0035 per più di 28 giorni riprenderanno il trattamento AMX0035 con 1 bustina (orale [o tubo di alimentazione]) una volta al giorno al mattino per essere intensificato a due volte al giorno (mattina e sera) dopo circa 2 settimane sulla base della tolleranza gastrointestinale. I pazienti arruolati completeranno la visita ambulatoriale regolare circa ogni 16 settimane (± 2 settimane). Il completamento della scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS-R) sarà facoltativo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
28

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi paziente che ha completato il follow-up in uno studio sponsorizzato da Amylyx di AMX0035 per il trattamento della SLA sarà idoneo a iscriversi a questo protocollo
  • In grado di fornire il consenso informato
  • Capace e disposto a seguire le procedure processuali
  • In grado e disponibile a recarsi presso la sede a intervalli regolari per visite intermedie in sede e a restituire e ritirare il farmaco oggetto dello studio o in grado di partecipare a visite presso la sede remota di telemedicina se tali sono attualmente in uso presso la sede
  • - Partecipanti che hanno stabilito un'assistenza presso un neurologo presso il centro specializzato per la SLA coinvolto nello studio e manterranno questa assistenza clinica per tutta la durata del protocollo.
  • Donne in età fertile (ad es. non in post-menopausa da almeno un anno o chirurgicamente sterile) deve accettare di utilizzare un adeguato controllo delle nascite per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne non devono allattare, essere incinte o pianificare una gravidanza per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Gli uomini devono accettare di praticare la contraccezione per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Gli uomini non devono pianificare di concepire un figlio o fornire sperma per la donazione per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Eventi avversi gravi in ​​corso che, a parere dello sperimentatore del centro, rappresentano una controindicazione al farmaco in studio, inclusa insufficienza renale o epatica grave o insufficienza cardiaca di classe III/IV (secondo la New York Heart Association)
  • Evento avverso grave in corso che è stato valutato come correlato al farmaco oggetto dello studio secondo il Site Investigator
  • Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del paziente di fornire il consenso informato, secondo il giudizio del Site Investigator;
  • Malattia biliare grave in corso che può comportare, secondo il giudizio medico dello sperimentatore, un'ostruzione biliare, tra cui ad esempio colecistite attiva, cirrosi biliare primitiva, colangite sclerosante, cancro della cistifellea, polipi della cistifellea, cancrena della cistifellea, ascesso della cistifellea;
  • Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) che rappresenterebbe un rischio per il paziente se dovesse partecipare allo studio, secondo il giudizio del Site Investigator;
  • Trattamento, in corso o entro 90 giorni dallo screening con eventuali terapie cellulari o terapie geniche;
  • Impianto di Diaphragm Pacing System (DPS);
  • Esposizione attuale o pianificata a qualsiasi farmaco proibito elencato nella Sezione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AMX-0035 estensione del trattamento a lungo termine
AMX0035 somministrato due volte al giorno p.o.
Droga: AMX0035
Acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio somministrati per via orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi una media di 1 anno
Tasso di eventi avversi emergenti dal trattamento durante la terapia AMX0035
Attraverso il completamento degli studi una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Machelle Manual, PhD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • A35-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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