AMX0035:n myötätuntoinen käyttöprotokolla potilaiden hoitoon, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Kaikki potilaat, jotka ovat suorittaneet seurannan Amylyxin sponsoroimassa AMX0035-tutkimuksessa ALS:n hoitoon, voivat ilmoittautua tähän pöytäkirjaan
• Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
• Osaava ja halukas seuraamaan koemenettelyjä
• Kyky ja halukas matkustamaan laitokselle säännöllisin väliajoin väliaikaisia ​​käyntiä varten sekä palauttamaan ja noutamaan tutkimuslääkettä tai osallistumaan etälääketieteen etäkäynteihin, jos sellaisia ​​on tällä hetkellä käytössä.
• Osallistujat, jotka ovat aloittaneet hoidon neurologin kanssa tutkimukseen osallistuvassa ALS-keskuksessa ja ylläpitävät tätä kliinistä hoitoa koko protokollan ajan.
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset (esim. ei ole postmenopausaalinen vähintään vuoden ajan tai kirurgisesti steriili) on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
• Naiset eivät saa imettää, olla raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
• Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miehet eivät saa suunnitella lapsen syntymistä tai luovuttaa siittiöitä luovutusta varten tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

• Jatkuvat vakavat haittatapahtumat, jotka tutkijan mielestä ovat vasta-aiheisia tutkimuslääkkeelle, mukaan lukien vaikea munuaisten tai maksan vajaatoiminta tai luokan III/IV sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin mukaan)
• Meneillään oleva vakava haittatapahtuma, joka arvioitiin tutkimuslääkkeeseen liittyväksi tutkijan mukaan
• Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen heikentyminen, dementia tai päihteiden väärinkäyttö, joka heikentäisi potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus Site Investigatorin arvion mukaan;
• Nykyinen vakava sappisairaus, joka voi johtaa tutkijan lääketieteelliseen arvioon sapen tukkeutumisesta, mukaan lukien esimerkiksi aktiivinen kolekystiitti, primaarinen sappikirroosi, sklerosoiva kolangiitti, sappirakon syöpä, sappirakon polyypit, sappirakon kuolio, sappirakon paise;
• Kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus (muu kuin ALS), joka aiheuttaisi riskin potilaalle, jos hän osallistuisi tutkimukseen Site Investigatorin arvion mukaan;
• Hoito, nykyinen tai 90 päivän sisällä seulonnasta millä tahansa soluterapialla tai geeniterapialla;
• Diaphragm Pacing System (DPS) -istutus;
• Nykyinen tai suunniteltu altistuminen kielletyille lääkkeille, jotka on lueteltu kohdassa