Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase I/II-studie af VTX-801 hos voksne patienter med Wilsons sygdom (GATEWAY)

29. januar 2026 opdateret af: Vivet Therapeutics SAS

En fase I/II, multicenter, ikke-randomiseret, åben etiket, adaptivt design, 5-års opfølgning, enkeltdosis-eskaleringsundersøgelse af VTX-801 hos voksne patienter med Wilsons sygdom

Formålet med dette kliniske forsøg er at vurdere, i op til 5 år, sikkerheden, tolerabiliteten og den farmakologiske aktivitet af en enkelt stigende dosis af VTX-801, en genterapi, administreret intravenøst ​​(IV) til voksne patienter med Wilsons sygdom før og efter tilbagetrækning af baggrunds-WD-terapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Det Forenede Kongerige, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen mellem 18 og 65 år
  • Bekræftet diagnose af WD
  • Behandlet for WD i henhold til internationale anbefalinger uden aktuel evidens for utilstrækkelig behandling
  • Stabil WD i ≥ 1 år, defineret som: (i) Ingen signifikant ændring i neurologisk undersøgelse og i status for humørsygdom og (ii) Stabile laboratorieparametre, der bruges til at vurdere kobbermetabolisme

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • ALT-niveau ≥ 2 ULN, der ikke umiddelbart kan forklares af ydre faktorer
  • Total bilirubin > 1,5 x ULN i fravær af påvist Gilberts syndrom; i tilfælde af Gilberts syndrom, direkte bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • Eventuelle tegn på levercirrhose-dekompensation, inklusive gastrointestinal blødning inden for 6 måneder (24 uger) før screening/tilmeldingsbesøg
  • Patienten har moderat eller svær nyreinsufficiens defineret som eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, eller patienten har nefritis eller nefrotisk syndrom
  • Enhver historie eller aktuelle tegn på HIV-1, HIV-2, HTLV 1 eller HTLV-2 infektion
  • Enhver historie eller aktuelle tegn på hepatitis B-infektion
  • Enhver historie med hepatitis C-infektion, medmindre tidligere virale RNA-analyser i to prøver, indsamlet med mindst 6 måneders mellemrum, er negative
  • Positivt QuantiFERON®-TB Gold tuberkulosetestresultat
  • Enhver samtidig lidelse/tilstand - herunder leverlidelser - eller behandling, der muligvis forstyrrer udførelsen eller evalueringen af ​​undersøgelsen
  • Enhver historie med diabetes
  • Graviditet eller amning
  • Body Mass Index ≥ 35 kg/m2

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VTX-801
Genetisk: VTX-801

Forsøgslægemidlet (VTX-801) er en replikationsdeficient rekombinant adeno-associeret viral vektor (rAAV) bestående af et AAV-leverkapsid indeholdende et enkeltstrenget DNA-genom, der bærer en forkortet version af ATP7B-genet (ATP7B-minigen) .

Efter rekonstitution vil VTX-801 blive indgivet som en enkelt dosis intravenøs (IV) administration pr. patient i op til 3 forskellige dosisniveauer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheds- og tolerabilitetsprofil (herunder behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE)) - Antal deltagere
Tidsramme: gennem primære afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Bivirkninger vil blive opsummeret baseret på datoen for begyndelsen af hændelsen. Antallet af behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive angivet efter SOC og PT, efter dosiskohorte og samlet set.
gennem primære afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gratis Serum Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, gennemsnitligt 1 år
Frit serum-Cu vil blive opsummeret beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, gennemsnitligt 1 år
Samlet Serum Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Total serum Cu vil blive sammenfattet beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
24-timers urin-Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
24-timers urin-Cu vil blive opsummeret beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Serum Ceruloplasmin Aktivitet (Enzymatisk Assay)
Tidsramme: gennem primært afsluttende besøg, i gennemsnit 1 år
Serum ceruloplasmin vil blive opsummeret deskriptivt for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primært afsluttende besøg, i gennemsnit 1 år
VTX-801 Responder-status
Tidsramme: I uge 12 og uge 36
Antallet af respondenter og utilstrækkelige-respondenter vil blive opsummeret efter dosiskohort og planlagt besøg, med respons på behandlingen. Responderstatus blev vurderet ved hjælp af radiokobber blod-PK-resultater og andre kolde kobberparametre, hvis nødvendigt.
I uge 12 og uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vivet Therapeutics SAS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger