Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona (GATEWAY)

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Vivet Therapeutics SAS

Faza I/II, wieloośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie adaptacyjne, 5-letnia obserwacja, pojedyncze zwiększanie dawki VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona

Celem tego badania klinicznego jest ocena, przez okres do 5 lat, bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności farmakologicznej pojedynczych rosnących dawek VTX-801, terapii genowej, podawanej dożylnie (IV) dorosłym pacjentom z chorobą Wilsona przed i po odstawieniu podstawowej terapii WD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Zjednoczone Królestwo, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat
  • Potwierdzona diagnoza WD
  • Leczenie WD zgodnie z międzynarodowymi zaleceniami bez aktualnych dowodów na nieodpowiednie leczenie
  • Stabilna ChW przez ≥ 1 rok, zdefiniowana jako: (i) brak istotnych zmian w badaniu neurologicznym i stanie zaburzeń nastroju oraz (ii) stabilne parametry laboratoryjne stosowane do oceny metabolizmu miedzi

Główne kryteria wykluczenia:

  • Poziom AlAT ≥ 2 GGN, którego nie można łatwo wytłumaczyć czynnikami zewnętrznymi
  • bilirubina całkowita > 1,5 x GGN przy braku potwierdzonego zespołu Gilberta; w przypadku zespołu Gilberta bilirubina bezpośrednia > GGN
  • INR > GGN
  • Jakiekolwiek objawy dekompensacji marskości wątroby, w tym krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 6 miesięcy (24 tygodni) przed wizytą przesiewową/kwalifikacyjną
  • U pacjenta występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek określone jako eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2 lub pacjent ma zapalenie nerek lub zespół nerczycowy
  • Jakakolwiek historia lub aktualne dowody zakażenia HIV-1, HIV-2, HTLV 1 lub HTLV-2
  • Jakakolwiek historia lub aktualne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Każda historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C, chyba że poprzednie testy wirusowego RNA w dwóch próbkach, pobranych w odstępie co najmniej 6 miesięcy, są ujemne
  • Pozytywny wynik testu na gruźlicę QuantiFERON®-TB Gold
  • Jakiekolwiek współistniejące zaburzenie/stan – w tym zaburzenia wątroby – lub leczenie, które może zakłócać prowadzenie lub ocenę badania
  • Jakakolwiek historia cukrzycy
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wskaźnik masy ciała ≥ 35 kg/m2

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: VTX-801
Genetyczny: VTX-801

Badany produkt leczniczy (VTX-801) jest rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem (rAAV) z niedoborem replikacji składającym się z kapsydu tropowego wątroby AAV zawierającego jednoniciowy genom DNA zawierający skróconą wersję genu ATP7B (minigen ATP7B) .

Po rekonstytucji VTX-801 będzie podawany pacjentowi w pojedynczej dawce dożylnej (IV) w maksymalnie 3 różnych poziomach dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil bezpieczeństwa i tolerancji (w tym niepożądane zdarzenia związane z leczeniem (TEAE)) - Liczba uczestników
Ramy czasowe: przez wizytę po zakończeniu leczenia, średnio 1 rok
Zdarzenia niepożądane zostaną podsumowane na podstawie daty wystąpienia zdarzenia. Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zostanie przedstawiona według SOC i PT, według kohorty dawki i ogółem.
przez wizytę po zakończeniu leczenia, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolne Cu w surowicy
Ramy czasowe: poprzez wizytę związaną z ukończeniem badania pierwotnego, średnio przez 1 rok
Wolna miedź w surowicy będzie podsumowana opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
poprzez wizytę związaną z ukończeniem badania pierwotnego, średnio przez 1 rok
Całkowita miedź w surowicy
Ramy czasowe: do wizyty po zakończeniu fazy podstawowej, średnio przez 1 rok
Całkowite stężenie miedzi w surowicy będzie podsumowane opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, zarówno dla wartości bezwzględnych, jak i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
do wizyty po zakończeniu fazy podstawowej, średnio przez 1 rok
24-godzinny mocz na miedź
Ramy czasowe: do wizyty zakończenia badania podstawowego, średnio 1 rok
24-godzinny moczny Cu będzie podsumowany opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian względem wartości wyjściowej.
do wizyty zakończenia badania podstawowego, średnio 1 rok
Aktywność Ceruloplazminy w Surowicy (Oznaczenie Enzymatyczne)
Ramy czasowe: przez wizytę po zakończeniu badania podstawowego, średnio 1 rok
Stężenie ceruloplazminy w surowicy zostanie podsumowane opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
przez wizytę po zakończeniu badania podstawowego, średnio 1 rok
Status Respondera VTX-801
Ramy czasowe: W 12. i 36. tygodniu
Liczba respondentów i respondentów z niewystarczającą odpowiedzią zostanie podsumowana według kohorty dawki i planowanej wizyty, z uwzględnieniem odpowiedzi na leczenie. Status respondenta oceniano za pomocą wyników farmakokinetyki radiowej miedzi we krwi oraz innych parametrów zimnej miedzi, jeśli było to konieczne.
W 12. i 36. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vivet Therapeutics SAS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami