Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase I/II-studie af VTX-801 hos voksne patienter med Wilsons sygdom (GATEWAY)

29. januar 2026 opdateret af: Vivet Therapeutics SAS

En fase I/II, multicenter, ikke-randomiseret, åben etiket, adaptivt design, 5-års opfølgning, enkeltdosis-eskaleringsundersøgelse af VTX-801 hos voksne patienter med Wilsons sygdom

Formålet med dette kliniske forsøg er at vurdere, i op til 5 år, sikkerheden, tolerabiliteten og den farmakologiske aktivitet af en enkelt stigende dosis af VTX-801, en genterapi, administreret intravenøst ​​(IV) til voksne patienter med Wilsons sygdom før og efter tilbagetrækning af baggrunds-WD-terapi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Det Forenede Kongerige, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen mellem 18 og 65 år
  • Bekræftet diagnose af WD
  • Behandlet for WD i henhold til internationale anbefalinger uden aktuel evidens for utilstrækkelig behandling
  • Stabil WD i ≥ 1 år, defineret som: (i) Ingen signifikant ændring i neurologisk undersøgelse og i status for humørsygdom og (ii) Stabile laboratorieparametre, der bruges til at vurdere kobbermetabolisme

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • ALT-niveau ≥ 2 ULN, der ikke umiddelbart kan forklares af ydre faktorer
  • Total bilirubin > 1,5 x ULN i fravær af påvist Gilberts syndrom; i tilfælde af Gilberts syndrom, direkte bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • Eventuelle tegn på levercirrhose-dekompensation, inklusive gastrointestinal blødning inden for 6 måneder (24 uger) før screening/tilmeldingsbesøg
  • Patienten har moderat eller svær nyreinsufficiens defineret som eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, eller patienten har nefritis eller nefrotisk syndrom
  • Enhver historie eller aktuelle tegn på HIV-1, HIV-2, HTLV 1 eller HTLV-2 infektion
  • Enhver historie eller aktuelle tegn på hepatitis B-infektion
  • Enhver historie med hepatitis C-infektion, medmindre tidligere virale RNA-analyser i to prøver, indsamlet med mindst 6 måneders mellemrum, er negative
  • Positivt QuantiFERON®-TB Gold tuberkulosetestresultat
  • Enhver samtidig lidelse/tilstand - herunder leverlidelser - eller behandling, der muligvis forstyrrer udførelsen eller evalueringen af ​​undersøgelsen
  • Enhver historie med diabetes
  • Graviditet eller amning
  • Body Mass Index ≥ 35 kg/m2

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VTX-801
Genetisk: VTX-801

Forsøgslægemidlet (VTX-801) er en replikationsdeficient rekombinant adeno-associeret viral vektor (rAAV) bestående af et AAV-leverkapsid indeholdende et enkeltstrenget DNA-genom, der bærer en forkortet version af ATP7B-genet (ATP7B-minigen) .

Efter rekonstitution vil VTX-801 blive indgivet som en enkelt dosis intravenøs (IV) administration pr. patient i op til 3 forskellige dosisniveauer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheds- og tolerabilitetsprofil (herunder behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE)) - Antal deltagere
Tidsramme: gennem primære afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Bivirkninger vil blive opsummeret baseret på datoen for begyndelsen af hændelsen. Antallet af behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive angivet efter SOC og PT, efter dosiskohorte og samlet set.
gennem primære afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gratis Serum Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, gennemsnitligt 1 år
Frit serum-Cu vil blive opsummeret beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, gennemsnitligt 1 år
Samlet Serum Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Total serum Cu vil blive sammenfattet beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
24-timers urin-Cu
Tidsramme: gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
24-timers urin-Cu vil blive opsummeret beskrivende for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primær afslutningsbesøg, i gennemsnit 1 år
Serum Ceruloplasmin Aktivitet (Enzymatisk Assay)
Tidsramme: gennem primært afsluttende besøg, i gennemsnit 1 år
Serum ceruloplasmin vil blive opsummeret deskriptivt for alle patienter efter dosiskohorte og planlagt besøg, for absolutte værdier og ændringer fra baseline.
gennem primært afsluttende besøg, i gennemsnit 1 år
VTX-801 Responder-status
Tidsramme: I uge 12 og uge 36
Antallet af respondenter og utilstrækkelige-respondenter vil blive opsummeret efter dosiskohort og planlagt besøg, med respons på behandlingen. Responderstatus blev vurderet ved hjælp af radiokobber blod-PK-resultater og andre kolde kobberparametre, hvis nødvendigt.
I uge 12 og uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

18. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2020

Først opslået (Faktiske)

3. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VTX-801

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner