Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et første menneskeligt studie for at evaluere sikkerheden ved infusion af MNV-BM-PLC (autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) hos patienter med primære mitokondrielle sygdomme forbundet med mitokondriel DNA-mutation eller deletion

30. august 2021 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

En første i menneskelig fase I, åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved infusion af MNV-BM-PLC (autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) hos patienter med primære mitokondrielle sygdomme associeret med mitokondriel DNA-mutation eller Dele

Studiets mål er at evaluere sikkerheden ved en enkelt intravenøs (IV) infusion af autologe CD34+-celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier hos deltagere med primær mitokondriel sygdom forbundet med mitokondrielle DNA-mutationer eller deletioner.

6 deltagere i alderen fra 4 til 18 år på dagen for screeningsbesøget med primær mitokondriel sygdom forbundet med mitokondrielle DNA-mutationer eller deletioner vil blive tilmeldt.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MNV-BM-PLC er en personlig celleterapi baseret på autologe patientafledte hæmatopoietiske stam-/progenitorceller (HSPC'er) beriget med mitokondrier isoleret fra sund placenta opnået fra donorer under kejsersnit. Sunde mitokondrier anvendes, ex-vivo, til at berige patientens CD34+ perifere blodceller, efterfulgt af infusion af de mitokondrieberigede celler tilbage til patienten. Denne terapeutiske proces med mitokondriel forstærkning giver patienten sunde mitokondrier, der bærer ikke-muteret/deleteret mtDNA, der kan supplere mitokondriel funktionalitet i patientens celler.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af primær mitokondriel sygdom
  • Alder mellem 4 år og op til 18 år, med en minimumsvægt på 20 (+/-1) kilogram på dagen for screeningsbesøget.
  • Præstationsscore: Karnofsky ≥40 (eller tilsvarende hos børn under 16 år.
  • Patienter eller patientens forældre eller juridiske værge (hvor det er relevant) har en god forståelse af undersøgelsen og procedurens art og er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse i undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Medicinsk evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne sikkert, som bestemt af investigator.

Eksklusionskriterier

  • Positiv test for patogener.
  • Manglende evne til at gennemgå leukaferese, som bestemt af investigator.
  • Kronisk alvorlig infektion eller enhver anden sygdom eller tilstand, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  • Kendt historie med malignitet.
  • Patienten er blevet behandlet inden for det sidste år forud for IP-behandling med en anden celleterapi.
  • Patienten har deltaget i et andet interventionelt klinisk studie og/eller modtaget anden eksperimentel medicin uden for en klinisk undersøgelse inden for 1 måned før dagen for undersøgelsesproduktets (IP) behandlingsbesøg.
  • En gravid eller ammende kvinde eller en kvinde, der planlægger at blive gravid under undersøgelsen. Hertil kommer, at enhver kvinde i den fødedygtige alder (ikke steril eller postmenopausal), som ikke er villig til at følge den højeffektive præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  • Efter investigators opfattelse er patienten uegnet til at deltage i undersøgelsen på grund af sikkerhedshensyn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 og kohorte 2

3 patienter vil blive administreret med dosis 1 (0,88 mitochondria unit (mU) citratsyntase (CS) aktivitet pr. million celler).

3 patienter vil blive administreret med dosis 2 (4,4 mU mitokondrieenhed (mU) citratsyntase (CS) aktivitet pr. million celler).
Procedure: Knoglemarvsmobilisering

I løbet af fire dage før aferesen vil Neupogen (G-CSF) i en dosis på 10 mikrogram pr. kg blive indgivet subkutant om morgenen (dage -6 til -3 af celleterapi). Derudover vil Mozobil (Plerixafor) i en dosis på 0,24 milligram pr. kg blive administreret subkutant ca. 4 timer før aferesestart.

En femte dosis Neupogen (G-CSF) vil blive administreret lige før aferesen

Procedure: Aferese
Aferese vil blive udført to dage før MNV-BM-PLC-infusion. Under denne procedure vil patientens perifere blod blive opsamlet ved aferese
Biologisk: MNV-BM-PLC infusion

MNV-BM-PLC (autologe CD34+ celler beriget med placenta-afledte allogene mitokondrier) infusion vil blive udført ved standard IV procedure.

Doseringsintervallet mellem patienter vil være mindst 2 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-PLC
Tidsramme: 1 måned
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
1 måned
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned
Måling af absolut neutrofiltal
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned
Måling af blodpladetal
Tidsramme: 1 måned
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-PLC
Tidsramme: 2 år
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
2 år
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
Måling af absolut neutrofiltal
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
Måling af blodpladetal
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter
2 år
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsramme: 2 år
At sammenligne ændringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) score i løbet af en opfølgningsperiode på 3, 6 12 og 24 måneder efter behandling. IPMDS samlet score spænder fra 0 til 243. Scoren er udtrykt som procentdelen af ​​emner, der var gennemførlige at udføre. Jo lavere scoren er, jo højere er barnets funktion
2 år
Præstationsscore
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af præstationsscore (Lansky score (for patienter yngre end 15 år) eller Karnofsky (for patienter ældre end 15) score i forhold til baseline
2 år
PEDI: Pediatric Evaluation of Disability Inventory
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af PEDI-score i forhold til baseline
2 år
6 minutters gangtest
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring i 6-minutters gangtest i forhold til baseline
2 år
30 Andet stolestativ
Tidsramme: 2 år
Stabilisering eller forbedring af 30 Second stolestand i forhold til baseline
2 år
Indlæggelseshændelser
Tidsramme: 1 år
Reduktion i antal, årsag og varighed af indlæggelseshændelser i forhold til 12 måneder før IP-behandling
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. marts 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2020

Først opslået (Faktiske)

16. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PLC-PMD-01-IL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primære mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med Knoglemarvsmobilisering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner