T-celler, der udtrykker en bispecifik CAR målrettet mod CS1 og BCMA i recidiverende/refraktært myelomatose
Sikkerhed og effektivitet af den bispecifikke CAR T-terapi rettet mod CS1 og BCMA hos patienter med recidiverende/refraktær myelomatose: et enkelt-center, åbent, enkeltarms klinisk undersøgelse
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- Myelomatose (MM) er en af de mest almindelige hæmatologiske maligniteter med betydelig morbiditet og dødelighed.
- I de senere år har flere nye behandlingsformer forlænget overlevelsen af patienter med MM, men det er stadig en uhelbredelig malignitet af plasmaceller.
- B-cellemodningsantigen (BCMA) udtrykkes af normale og maligne plasmaceller og en lille undergruppe af B-celler. Dette specifikke ekspressionsmønster gør BCMA til et ideelt målantigen til immunterapier i MM.
- BCMA-målrettede kimæriske antigenreceptorer (CAR) T-celler har udvist signifikant effektivitet i MM, men tilbagefald på grund af enkelt-mål-escape eller dårlig in vivo persistens er blevet rapporteret.
- Dual-targets eller sekventiel infusion er blevet foreslået for at reducere tilbagefald og forbedre resultater efter BCMA-specifikke CAR T-behandlinger.
- CS1 udtrykkes på pro-B-celler og plasmaceller, især ondartede celler, og nogle beviser tyder på, at det spiller en rolle i stromalcelleinteraktion i BM-tumormikromiljøet.
- Vi har konstrueret en bispecifik CAR indeholdende anti-CS1 enkeltkædet variabel region (scFv) og en anti-BCMA scFv i 4-1BB-holdige anden generations formater.
- De bispecifikke CAR T-celler har udvist potent cytotoksicitet i forskellige BCMA+ eller/og CS1+ MM-celler og kan effektivt udrydde MM-celler i xenograft-musemodeller.
- Denne undersøgelse har til formål at evaluere foreløbig sikkerhed og effekt af CS1&BCMA CAR T-celler hos patienter med recidiverende eller refraktær MM.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Heng Mei, M.D., Ph.D
- Telefonnummer: 86-13986183871
- E-mail: hmei@hust.edu.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Chenggong Li
- Telefonnummer: 86-18868112136
- E-mail: chenggongli@hust.edu.cn
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Rekruttering
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Ledende efterforsker:
- Heng Mei, M.D., Ph.D
-
Kontakt:
- Chenggong Li
- E-mail: chenggongli@hust.edu.cn
-
Kontakt:
- Heng Mei, M.D., Ph.D
- E-mail: hmei@hust.edu.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Hvert potentielt emne skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt undersøgelsen:
- I alderen 18-78 år, mænd eller kvinder.
- Recidiverende eller refraktær myelomatose i henhold til IMWG diagnostiske kriterier.
- Modtaget mindst 2 tidligere behandlingslinjer for myelomatose, inklusive en proteasomhæmmer og et immunmodulerende lægemiddel.
- Påviselige MM-celler i knoglemarv ved konventionelle morfologiske metoder eller flowcytometri og positiv ekspression af CS1 eller BCMA på MM-celler som bekræftet ved immunhistokemi eller flowcytometri.
Målbare sygdomme ved screening som defineret ved et af følgende:
- Serum M-proteinniveau ≥1,0 g/dL;
- Urin M-protein niveau ≥200mg/24 timer;
- Serumimmunoglobulinfri let kæde (FLC) ≥10 mg/dL gav unormalt FLC-forhold.
- Genopretning til grad 1 eller baseline af toksiciteter på grund af tidligere behandling, eksklusive hæmatologisk toksicitet og toksicitet uden klinisk betydning, såsom alopeci.
- ECOG Ydelsesstatus 0 ~ 2 (ECOG-status på mere end 2 punkter forårsaget af MM osteolytisk ødelæggelse accepteres).
God organfunktion ved screening som defineret ved et af følgende:
- AST og ALT ≤ 2,5 × øvre normalgrænse (ULN);
- Total bilirubin≤ 2,0×ULN;
- Kreatininclearance ≥30 ml/min/1,73m2;
- Udstødningsfraktion af hjerte ≥50 %, og ingen klinisk signifikante abnorme EKG-fund.
Kliniske laboratorieværdier, der opfylder følgende kriterier ved screening:
- Absolut neutrofiltal (ANC) ≥1,0×10^9/L;
- Blodplader ≥30×10^9/L;
- Absolut lymfocyttal ≥1,0×10^8/L;
- Hæmoglobin(Hb) ≥6,0g/dL.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening.
- Patienter med ekstramedullære læsioner var kvalificerede.
- Patienter, der tidligere har modtaget allogen eller autolog stamcelletransplantation mindst tre måneder før screening, var kvalificerede.
- Underskriv det informerede samtykke frivilligt.
Ekskluderingskriterier:
Enhver potentiel forsøgsperson, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra at deltage i undersøgelsen:
- Tegn på alvorlig viral, bakteriel eller ukontrolleret systemisk svampeinfektion.
- Seropositivt for antistof til humant immundefektvirus (HIV).
- Seronegativ for hepatitis B-antigen eller en kendt historie med hepatitis B.
- Hepatitis C (anti-hepatitis C virus [HCV] antistof positiv eller HCV-RNA kvantificeringspositiv) eller en kendt historie med hepatitis C.
- Systemisk kortikosteroidbehandling på mere end 5 mg/dag af prednison eller tilsvarende dosis inden for 2 uger før aferese.
- Aktiv autoimmun sygdom eller en historie med autoimmun sygdom inden for 3 år.
- Følgende hjertetilstande: Myokardieinfarkt eller koronar bypasstransplantat ≤6 måneder før tilmelding; Anamnese med klinisk signifikant ventrikulær arytmi eller uforklarlig; New York Heart Association stadium III eller IV kongestiv hjertesvigt.
- En historie med epilepsi eller andre sygdomme i centralnervesystemet eller ændret mental status.
- Kendte livstruende allergier, overfølsomhed eller intolerance over for BM38 CAR T-celler eller relevante lymfodepleterende regimer (cyclophosphamid og fludarabin).
- Gravid eller ammende, eller planlægger at blive gravid, mens du er optaget i denne undersøgelse eller inden for et år efter modtagelse af undersøgelsesbehandling.
- Alle ukontrollerede sygdomme, bortset fra myelomatose, der kan føre til unormal død.
- At deltage i andre interventionsstudier.
- Andre sager udelukket af efterforskerne.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Konditionerende kemoterapi plus infusion af CAR T-celler
|
Konditionerende kemoterapi: Cyclophosphamid 250 mg/m^2 og fludarabin 30 mg/m^2 IV infusion på dag -5, -4 og -3 CAR T-celler infusion: 0,75x10^6-3,0X10^6
CAR+ T-celler pr. kg af modtagerens kropsvægt.
hvis DLT'er ikke forekommer ved en dosis på 3,0X10^6 CAR+ T-celler pr. kg, vil efterforskerne diskutere, om de skal prøve en højere dosis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: inden for 2 år efter infusion
|
Terapi-relaterede bivirkninger vil blive registreret og vurderet i henhold til National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 5.0).
|
inden for 2 år efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate (ORR) og komplet responsrate (CRR) af indgivelse af T-celler Udtrykker en bispecifik CAR målrettet mod CS1 og BCMA i recidiverende/refraktært myelomatose
Tidsramme: 2 år efter infusion
|
OR og CRR vil blive vurderet fra CAR T-celleinfusion til død eller sidste opfølgning (censureret).
|
2 år efter infusion
|
|
Samlet overlevelse (OS), varighed af respons (DOR), fremskridtsfri overlevelse (PFS) af administrerende T-celler Udtrykker en bispecifik CAR rettet mod CS1 og BCMA i recidiverende/refraktært myelomatose
Tidsramme: 2 år efter infusion
|
OS, PFS og DOR vil blive vurderet fra CAR T-celleinfusion til død eller sidste opfølgning (censureret).
|
2 år efter infusion
|
Andre resultatmål
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
In vivo ekspansion og overlevelse af CS1&BCMA bispecifikke CAR T-celler
Tidsramme: 2 år efter infusion
|
In vivo (knoglemarv og perifert blod) hastighed og mængde vil blive bestemt ved at bruge flowcytometri og qPCR.
|
2 år efter infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Heng Mei, M.D., Ph.D, Wuhan Union Hospital, China
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Zah E, Nam E, Bhuvan V, Tran U, Ji BY, Gosliner SB, Wang X, Brown CE, Chen YY. Systematically optimized BCMA/CS1 bispecific CAR-T cells robustly control heterogeneous multiple myeloma. Nat Commun. 2020 May 8;11(1):2283. doi: 10.1038/s41467-020-16160-5.
- Mikkilineni L, Kochenderfer JN. CAR T cell therapies for patients with multiple myeloma. Nat Rev Clin Oncol. 2021 Feb;18(2):71-84. doi: 10.1038/s41571-020-0427-6. Epub 2020 Sep 25.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmoragiske lidelser
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Myelomatose
- Neoplasmer, Plasmacelle
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- CS1+BCMA bispecific CART
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .