Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsstudie af Elizaria® hos aHUS-patienter

2. august 2022 opdateret af: AO GENERIUM

Prospektiv observationsundersøgelse af langsigtet patogen behandling af Elizaria® hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Det er et multicenter observationelt ikke-komparativt studie af effektiviteten og sikkerheden af ​​langvarig patogenetisk Elizaria®-behandling hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter screening blev patienter, der opfylder alle inklusions-/ikke-inklusionskriterierne og vaccineret mod meningokokinfektioner, behandlet med Elizaria®.

Studiet er planlagt til at omfatte mindst 50 patienter, der modtager Elizaria® til aHUS-behandlingen.

Undersøgelsen vil bestå af en screeningsperiode på op til 4 uger, inklusive om nødvendigt immunisering med meningokokvaccine, en behandlingsperiode på 52 uger.

Medicin vil blive ordineret i overensstemmelse med rutinemæssig medicinsk praksis. For at minimere risiciene og subjektiviteten af ​​vurderinger vil de metoder, der anvendes i rutinepraksis for behandling af patienter med aHUS, blive brugt.

Efterforskere indskriver patienter med aHUS-diagnose, som har indikationer for patogenetisk terapi, og som modtager Elizaria® under regeringsprogrammet. Patienter vil modtage medicin i overensstemmelse med de etablerede krav i nationale standarder og protokoller til behandling af patienter med aHUS. Registreringen af ​​mængden af ​​det anvendte lægemiddel vil blive foretaget på baggrund af oplysninger i Patientdagbøgerne, samt primær dokumentation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mindst 50 voksne og pædiatriske patienter (fra 2 måneder), med en bekræftet diagnose af aHUS, som opfylder tilmeldingskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Skriftligt informeret samtykke til studiedeltagelse.
  2. Mandlige og kvindelige patienter i alderen 2 måneder og ældre med dokumenteret atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS) diagnose.
  3. På tidspunktet for inklusion i undersøgelsen bør Elizaria® ordineres som en patogenetisk behandling for aHUS; Eksklusionskriterier

1. Intolerance over for eculizumab eller andre komponenter i lægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Elizaria®
Eculizumab
Medicin: Elizaria®
Induktionscyklus: 900 mg (3 hætteglas á 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusion i 30 minutter en gang om ugen i 4 uger. Vedligeholdelsesterapi: 1200 mg (4 hætteglas á 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusion i 30 minutter i uge 5, efterfulgt af 1200 mg hver 14. dag.
Andre navne:
  • Eculizumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i trombocyttal sammenlignet med screeningsniveauet
Tidsramme: 52 uge
Ændring i trombocyttal 52 uger efter behandling med undersøgelseslægemiddel sammenlignet med baseline ved screening
52 uge

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i lactat dehydrogenase (LDH) niveauer fra baseline ved screening
Tidsramme: 52 uge
Ændring i LDH-niveauer 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling fra baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med normaliserede blodpladeniveauer
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med normalt trombocyttal 52 uger efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling med lægemiddel
52 uge
Andel af patienter uden hændelser af trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: 52 uge
Fraværet af TMA-relaterede hændelser er defineret som fraværet i mindst 12 uger af: 1) et fald i trombocyttal på mere end 25 % fra baseline ved screening; 2) plasmaterapi; 3) hæmodialyse.
52 uge
Andel af TMA-relaterede indgreb
Tidsramme: 52 uge
Andelen af ​​TMA-relaterede interventioner er defineret som (antal plasmaterapisessioner + antal hæmodialysesessioner) / antal patientdage.
52 uge
Andel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: 52 uge
Komplet TMA-respons er defineret som fravær af abnormiteter i LDH og blodpladeniveauer + forbedring af nyrefunktionen (fald i kreatininniveauer med 25 % eller mere sammenlignet med baselineværdien på screening), når der udføres mindst to på hinanden følgende tests inden for 8 uger
52 uge
Ændring i eGFR (ml / min. / 1,73m2) sammenlignet med baseline-niveauet ved screening;
Tidsramme: 52 uge
Ændring i eGFR (mL/min/1,73m2) 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling fra baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med en forbedring i glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på 15 ml/min/1,73m2 eller mere sammenlignet med baseline-niveauet ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med forbedring i eGFR på 15 ml/min/1,73m2 eller mere ved 52 uger efter behandling med undersøgelseslægemiddel sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med mere end 1 stadie-forbedring i kronisk nyresygdom (CKD) sammenlignet med baseline ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med >=1 stadie forbedring i CKD ved 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med en stigning i hæmoglobinniveauet på mere end 20 g/l sammenlignet med baseline-niveauet ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med en stigning i hæmoglobinniveauet på mere end 20 g/l ved 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Dynamik af membranangrebskompleks (MAC) niveau sammenlignet med baseline ved besøg 2
Tidsramme: 52 uge
Ændringer i MAC-niveauer ved 52 uger sammenlignet med baseline
52 uge
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 52 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er forbundet med brug af undersøgelsesmedicin
52 uger
Andel af patienter med antistof antistoffer
Tidsramme: 52 uger
Andel af patienter med antistof-antistoffer; titer af antilægemiddelantistoffer og deres neutraliserende aktivitet
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AO GENERIUM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ECU-aHUS-N01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger