Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsstudie af Elizaria® hos aHUS-patienter

2. august 2022 opdateret af: AO GENERIUM

Prospektiv observationsundersøgelse af langsigtet patogen behandling af Elizaria® hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Det er et multicenter observationelt ikke-komparativt studie af effektiviteten og sikkerheden af ​​langvarig patogenetisk Elizaria®-behandling hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter screening blev patienter, der opfylder alle inklusions-/ikke-inklusionskriterierne og vaccineret mod meningokokinfektioner, behandlet med Elizaria®.

Studiet er planlagt til at omfatte mindst 50 patienter, der modtager Elizaria® til aHUS-behandlingen.

Undersøgelsen vil bestå af en screeningsperiode på op til 4 uger, inklusive om nødvendigt immunisering med meningokokvaccine, en behandlingsperiode på 52 uger.

Medicin vil blive ordineret i overensstemmelse med rutinemæssig medicinsk praksis. For at minimere risiciene og subjektiviteten af ​​vurderinger vil de metoder, der anvendes i rutinepraksis for behandling af patienter med aHUS, blive brugt.

Efterforskere indskriver patienter med aHUS-diagnose, som har indikationer for patogenetisk terapi, og som modtager Elizaria® under regeringsprogrammet. Patienter vil modtage medicin i overensstemmelse med de etablerede krav i nationale standarder og protokoller til behandling af patienter med aHUS. Registreringen af ​​mængden af ​​det anvendte lægemiddel vil blive foretaget på baggrund af oplysninger i Patientdagbøgerne, samt primær dokumentation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mindst 50 voksne og pædiatriske patienter (fra 2 måneder), med en bekræftet diagnose af aHUS, som opfylder tilmeldingskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Skriftligt informeret samtykke til studiedeltagelse.
  2. Mandlige og kvindelige patienter i alderen 2 måneder og ældre med dokumenteret atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS) diagnose.
  3. På tidspunktet for inklusion i undersøgelsen bør Elizaria® ordineres som en patogenetisk behandling for aHUS; Eksklusionskriterier

1. Intolerance over for eculizumab eller andre komponenter i lægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Elizaria®
Eculizumab
Medicin: Elizaria®
Induktionscyklus: 900 mg (3 hætteglas á 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusion i 30 minutter en gang om ugen i 4 uger. Vedligeholdelsesterapi: 1200 mg (4 hætteglas á 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusion i 30 minutter i uge 5, efterfulgt af 1200 mg hver 14. dag.
Andre navne:
  • Eculizumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i trombocyttal sammenlignet med screeningsniveauet
Tidsramme: 52 uge
Ændring i trombocyttal 52 uger efter behandling med undersøgelseslægemiddel sammenlignet med baseline ved screening
52 uge

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i lactat dehydrogenase (LDH) niveauer fra baseline ved screening
Tidsramme: 52 uge
Ændring i LDH-niveauer 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling fra baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med normaliserede blodpladeniveauer
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med normalt trombocyttal 52 uger efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling med lægemiddel
52 uge
Andel af patienter uden hændelser af trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: 52 uge
Fraværet af TMA-relaterede hændelser er defineret som fraværet i mindst 12 uger af: 1) et fald i trombocyttal på mere end 25 % fra baseline ved screening; 2) plasmaterapi; 3) hæmodialyse.
52 uge
Andel af TMA-relaterede indgreb
Tidsramme: 52 uge
Andelen af ​​TMA-relaterede interventioner er defineret som (antal plasmaterapisessioner + antal hæmodialysesessioner) / antal patientdage.
52 uge
Andel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: 52 uge
Komplet TMA-respons er defineret som fravær af abnormiteter i LDH og blodpladeniveauer + forbedring af nyrefunktionen (fald i kreatininniveauer med 25 % eller mere sammenlignet med baselineværdien på screening), når der udføres mindst to på hinanden følgende tests inden for 8 uger
52 uge
Ændring i eGFR (ml / min. / 1,73m2) sammenlignet med baseline-niveauet ved screening;
Tidsramme: 52 uge
Ændring i eGFR (mL/min/1,73m2) 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling fra baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med en forbedring i glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på 15 ml/min/1,73m2 eller mere sammenlignet med baseline-niveauet ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med forbedring i eGFR på 15 ml/min/1,73m2 eller mere ved 52 uger efter behandling med undersøgelseslægemiddel sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med mere end 1 stadie-forbedring i kronisk nyresygdom (CKD) sammenlignet med baseline ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med >=1 stadie forbedring i CKD ved 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Andel af patienter med en stigning i hæmoglobinniveauet på mere end 20 g/l sammenlignet med baseline-niveauet ved screening.
Tidsramme: 52 uge
Andel af patienter med en stigning i hæmoglobinniveauet på mere end 20 g/l ved 52 uger efter påbegyndelse af studiemedicinsk behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uge
Dynamik af membranangrebskompleks (MAC) niveau sammenlignet med baseline ved besøg 2
Tidsramme: 52 uge
Ændringer i MAC-niveauer ved 52 uger sammenlignet med baseline
52 uge
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 52 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er forbundet med brug af undersøgelsesmedicin
52 uger
Andel af patienter med antistof antistoffer
Tidsramme: 52 uger
Andel af patienter med antistof-antistoffer; titer af antilægemiddelantistoffer og deres neutraliserende aktivitet
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AO GENERIUM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-aHUS-N01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Elizaria®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner