Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målretning af metabolisk fleksibilitet i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (MetFlex)

19. juli 2023 opdateret af: The University of Queensland

Målretning af metabolisk fleksibilitet i ALS (MetFlex); Trimetazidins sikkerhed og tolerabilitet til behandling af ALS

MetFlex er et investigator-ledet, åbent, enkelt-arm, fase 2a-forsøg for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​trimetazidin til behandling af amyotrofisk lateral sklerose/motorneuronsygdom (ALS/MND).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil bestå af en 4-ugers indledende periode for at opnå en stabil baseline-måling af kliniske markører for sygdom og oxidativt stress. Efter indledningsfasen vil deltagerne modtage trimetazidin i 12 uger. Deltagerne vil besøge klinikken med 6 ugers mellemrum, hvor vi vil tage en blodprøve for at måle den farmakodynamiske respons. Vi vil også indsamle oplysninger om hastigheden af ​​sygdomsprogression (dvs. ALSFRS-R og SVC). I behandlingsuge 3 og 9 afholder deltagerne et telekonferencebesøg, hvor vi indsamler data om ALSFRS-R. Bivirkninger vil blive indsamlet og registreret gennem hele forsøgets varighed. Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden vil der ske et lukkebesøg efter fire uger. Den samlede undersøgelsesperiode pr. deltager vil være 20 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College London
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • University Medical Centre Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 18 og 75 år
  • Underskrevet informeret samtykke forud for påbegyndelse af undersøgelsesspecifikke procedurer
  • Familiær eller sporadisk ALS/MND, defineret som klinisk mulig, sandsynlig eller bestemt i henhold til El Escorial-kriterierne
  • Relativ TRICALS-risikoscore mellem -6,0 til -2,0 (75 % af patienter med ALS/MND)
  • Metabolisk indeks ≥110 %, ved screeningsbesøget.
  • Brugen af ​​riluzol vil være tilladt under undersøgelsen. Personer, der tager riluzol, skal have en stabil dosis i mindst 30 dage før baseline-besøget eller stoppet med at tage riluzol mindst 30 dage før baseline-besøget.
  • Evne til at sluge tabletter
  • Kan ligge med overkroppen hævet i en 35° vinkel i 30 minutter uden åndedrætsstøtte
  • I stand til at give informeret samtykke (som vurderet af investigator) og i stand til at overholde alle studiebesøg og alle undersøgelsesprocedurer

  • Hunnerne må ikke være i stand til at blive gravide (f. postmenopausal, kirurgisk steril eller ved brug af yderst effektive præventionsmetoder) i hele undersøgelsens varighed. Meget effektive præventionsmetoder er dem med en fejlrate på < 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt, f.eks. Kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

    • mundtlig
    • intravaginalt
    • transdermal
    • Hormonel prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning:
    • mundtlig
    • injicerbar
    • implanterbar
    • intrauterin enhed (IUD)
    • intrauterint hormonfrigørende system (IUS)
    • vasektomiseret partner
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og baseline og være ikke-ammende

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke give informeret samtykke
  • Historie om eller nuværende diagnose af diabetes eller medicinsk tilstand, der påvirker hele kroppens energiforbrug (f. Hashimotos, hjertesygdom)
  • Parkinsons sygdom eller parkinsonisme, tremor, rastløse ben-syndrom

  • Sikkerhedslaboratoriekriterier ved screening relateret til signifikant nyresygdom:

    • Kreatininclearance < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) baseret på Cystatin C
  • Trakeostomi eller non-invasiv ventilation (NIV) brug > 22 timer pr
  • Manglende evne til at sluge tabletter

  • Kontraindikation terapi:

    • Allergi over for et af produktets aktive farmaceutiske ingredienser (API'er) eller hjælpestoffer.
    • Antihypertensiv behandling [Trimetazidin kan forårsage hypotension]
  • Bevis på ondartet sygdom
  • Signifikant neuromuskulær sygdom udover ALS/MND
  • Igangværende sygdom, der kan forårsage neuropati
  • Graviditet eller amning
  • Kvinder, der aktivt søger at blive gravide, og som ikke bruger en passende form for prævention som beskrevet i inklusionskriterierne.
  • Frihedsberøvelse ved administrativ eller retskendelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel
Trimetazidin 35mg
Medicin: Trimetazidin dihydrochlorid
Oral tablet, to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger; Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 16 uger
Forekomsten af ​​uønskede hændelser, som vurderet af Common Terminology Criteria for AE'er version 5, i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og 4-ugers udvaskningsperiode (16 uger i alt).
16 uger
Niveau af ekspression af oxidative stressmarkører i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere
Tidsramme: 16 uger
Ekspression af oxidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; vurderet ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere gennem hele behandlingsperioden ( 12 uger) og i slutningen af ​​udvaskningsperioden (4 uger)
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ekspressionsniveau af oxidative stressmarkører i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere for at informere fremtidige kliniske forsøg i ALS/MND
Tidsramme: 16 uger
Vurdering af ekspressionen af ​​oxidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin, interleukin-6; vurderet ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum fra forsøgsdeltagere gennem hele forsøgsdeltagere. behandlingsperiode (12 uger) og i slutningen af ​​udvaskningsperioden (4 uger) for at bestemme egnethed til inkorporering i fremtidigt forsøgsdesign
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbejdspartnere

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Ledende efterforsker: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Ledende efterforsker: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Ledende efterforsker: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Ledende efterforsker: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Ledende efterforsker: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

9. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2023

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MetFlex

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Motor neuron sygdom

Kliniske forsøg med Trimetazidin dihydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner