Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk Teduglutide Registry (PTR)

8. december 2023 opdateret af: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Pædiatrisk Teduglutid Registry: Klinisk brug af Teduglutid hos børn med tarmsvigt, en multicenter post-marketing evaluering

Pædiatrisk specifik post-marketing-registrering for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effekt af teduglutid.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et multicenter post-marketing pædiatrisk registerundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​teduglutid. Dette er et observationelt longitudinelt register over pædiatriske SBS-patienter, der bruger FDA-godkendt teduglutid i henhold til plejestandarden.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
142

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med SBS på Teduglutide

Beskrivelse

Kohorte A:

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SBS defineret som tarmresektion for medfødt eller erhvervet tarmsygdom, der fører til afhængighed af PS i 90 dage
  2. Modtog teduglutid efter FDA-godkendelse
  3. Alder ≥ 1 år og ≤ 18 år ved start af teduglutid-initiering
  4. Vægt ≥ 10 kg ved start af teduglutid-initiering
  5. Afhængig af PS på tidspunktet for teduglutid-initiering
  6. Emnedata for primært resultat (PS energiindtag i cal/kg/dag) er tilgængelige for medicinsk diagramabstraktion ved baseline (forbehandling) besøg.
  7. Forsøgspersonen eller værgen underskriver og daterer en skriftlig informeret samtykkeformular og enhver påkrævet privatlivsautorisation, og mindreårig giver enhver krævet samtykke forud for tilmelding til registreringsdatabasen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i de pædiatriske kliniske undersøgelser af teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006 eller SHP633-303, SHP633-304).
  2. Efter efterforskerens mening er forsøgspersonen eller værgen i høj risiko for manglende overholdelse.

Kohorte B:

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SBS defineret som tarmresektion for medfødt eller erhvervet tarmsygdom, der fører til afhængighed af PS i 90 dage
  2. Deltog i klinisk forsøgsstudie (TED-C13-003, TED-C14-006) og/eller forlængelsesstudie (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Modtager i øjeblikket teduglutid
  4. Forsøgspersonen eller værgen underskriver og daterer en skriftlig informeret samtykkeformular og enhver påkrævet privatlivsautorisation, og mindreårig giver enhver krævet samtykke forud for tilmelding til registreringsdatabasen.

Ekskluderingskriterier:

1. Efter efterforskerens mening er forsøgspersonen eller værgen i høj risiko for manglende overholdelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kohorte A
Deltagere med SBS, der startede Teduglutide efter FDA-godkendelse (maj 2019)
Medicin: Teduglutid
Standard for pleje Teduglutid dosering
Andre navne:
  • Gattex
Kohorte B
Forsøgspersoner, der deltog i nogen af ​​de pædiatriske kliniske undersøgelser af teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 eller SHP633-304) og efterfølgende startede behandling med teduglutid
Medicin: Teduglutid
Standard for pleje Teduglutid dosering
Andre navne:
  • Gattex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i kalorier fra parenteral støtte (PS) (Kcal/kg/dag)
Tidsramme: Op til 3 år
Maksimal procentvis ændring i kalorier (energiindtag i kcal/kg/dag) fra parenteral støtte i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring af (PS) volumen (liter/uge)
Tidsramme: Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-volumen (liter/uge) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A
Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-infusioner (antal dage/uge)
Tidsramme: Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-infusioner (antal dage/uge i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A
Op til 3 år
Andel af forsøgspersoner, der er helt fravænnet fra PS
Tidsramme: Op til 3 år
Antal (andel) af børn, der fravænner fuldstændigt PS inden for 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 3 år
Antal (andel) af forsøgspersoner med uønskede hændelser blandt kohorte A. Antal (andel) af forsøgspersoner med uønskede hændelser blandt kohorte B.
Op til 3 år
Vægt for alder Z-score (WAZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i vægt-for-alder Z-score (WAZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Højde-for-alder-Z-score (HAZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i højde-for-alder-Z-score (HAZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Body-Mass-Index Z-score (BMIZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i Body-Mass-Index Z-score (BMIZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P00033923

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger