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Registro della teduglutide pediatrica (PTR)

8 dicembre 2023 aggiornato da: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Registro pediatrico della teduglutide: uso clinico della teduglutide nei bambini con insufficienza intestinale, una valutazione post-marketing multicentrica

Registro specifico post-marketing pediatrico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di teduglutide.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di registro pediatrico post-marketing multicentrico che valuterà l'efficacia e la sicurezza di teduglutide. Questo è un registro longitudinale osservazionale di pazienti pediatrici affetti da SBS che utilizzano teduglutide approvato dalla FDA secondo lo standard di cura.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
142

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con SBS su Teduglutide

Descrizione

Coorte A:

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SBS definita come resezione intestinale per malattia intestinale congenita o acquisita che porta alla dipendenza da PS per 90 giorni
  2. Ricevuto teduglutide dopo l'approvazione della FDA
  3. Età ≥ 1 anno e ≤ 18 anni all'inizio dell'inizio del trattamento con teduglutide
  4. Peso ≥ 10 kg all'inizio dell'inizio del trattamento con teduglutide
  5. Dipendente dalla PS al momento dell'inizio di teduglutide
  6. I dati del soggetto per l'esito primario (assunzione di energia PS in calorie/kg/giorno) sono disponibili per l'estrazione della cartella clinica alla visita basale (pretrattamento).
  7. Il soggetto o il tutore firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta e il minore fornisce qualsiasi consenso richiesto prima dell'iscrizione nel registro.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione agli studi di sperimentazione clinica pediatrica di teduglutide (TED-C13-003, TED-C14-006 o SHP633-303, SHP633-304).
  2. Secondo il parere dell'investigatore, il soggetto o tutore è ad alto rischio di non conformità.

Gruppo B:

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SBS definita come resezione intestinale per malattia intestinale congenita o acquisita che porta alla dipendenza da PS per 90 giorni
  2. Partecipazione allo studio clinico (TED-C13-003, TED-C14-006) e/o allo studio di estensione (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Attualmente riceve teduglutide
  4. Il soggetto o il tutore firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta e il minore fornisce qualsiasi consenso richiesto prima dell'iscrizione nel registro.

Criteri di esclusione:

1. Secondo il parere dell'investigatore, il soggetto o tutore è ad alto rischio di non conformità.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Coorte A
Partecipanti con SBS che hanno iniziato Teduglutide dopo l'approvazione della FDA (maggio 2019)
Droga: Teduglutide
Standard di cura Dosaggio di teduglutide
Altri nomi:
  • Gattex
Coorte B
Soggetti che hanno partecipato a uno qualsiasi degli studi clinici pediatrici con teduglutide (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 o SHP633-304) e successivamente hanno iniziato la terapia con teduglutide
Droga: Teduglutide
Standard di cura Dosaggio di teduglutide
Altri nomi:
  • Gattex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale delle calorie dal supporto parenterale (PS) (Kcal/kg/giorno)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale massima delle calorie (apporto energetico in kcal/kg/giorno) dal supporto parenterale rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella Coorte A.
Fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume (PS) (litri/settimana)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale del volume PS (litri/settimana) rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A
Fino a 3 anni
Variazione percentuale delle infusioni PS (numero di giorni/settimana)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale delle infusioni di PS (numero di giorni/settimana rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A
Fino a 3 anni
Proporzione di soggetti completamente svezzati da PS
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Numero (proporzione) di bambini che svezzano completamente dalla PS entro 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Numero (proporzione) di soggetti con eventi avversi nella Coorte A. Numero (proporzione) di soggetti con eventi avversi nella Coorte B.
Fino a 3 anni
Punteggio Z in base all'età (WAZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio Z peso per età (WAZ), relativa alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Punteggio Z altezza per età (HAZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio HAZ (Height-for-age-Z-score), rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Punteggio Z indice di massa corporea (BMIZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio Z dell'indice di massa corporea (BMIZ), rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Boston Children's Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Takeda

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P00033923

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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