Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk Teduglutide Registry (PTR)

8. december 2023 opdateret af: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Pædiatrisk Teduglutid Registry: Klinisk brug af Teduglutid hos børn med tarmsvigt, en multicenter post-marketing evaluering

Pædiatrisk specifik post-marketing-registrering for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effekt af teduglutid.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et multicenter post-marketing pædiatrisk registerundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​teduglutid. Dette er et observationelt longitudinelt register over pædiatriske SBS-patienter, der bruger FDA-godkendt teduglutid i henhold til plejestandarden.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

142

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med SBS på Teduglutide

Beskrivelse

Kohorte A:

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SBS defineret som tarmresektion for medfødt eller erhvervet tarmsygdom, der fører til afhængighed af PS i 90 dage
  2. Modtog teduglutid efter FDA-godkendelse
  3. Alder ≥ 1 år og ≤ 18 år ved start af teduglutid-initiering
  4. Vægt ≥ 10 kg ved start af teduglutid-initiering
  5. Afhængig af PS på tidspunktet for teduglutid-initiering
  6. Emnedata for primært resultat (PS energiindtag i cal/kg/dag) er tilgængelige for medicinsk diagramabstraktion ved baseline (forbehandling) besøg.
  7. Forsøgspersonen eller værgen underskriver og daterer en skriftlig informeret samtykkeformular og enhver påkrævet privatlivsautorisation, og mindreårig giver enhver krævet samtykke forud for tilmelding til registreringsdatabasen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i de pædiatriske kliniske undersøgelser af teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006 eller SHP633-303, SHP633-304).
  2. Efter efterforskerens mening er forsøgspersonen eller værgen i høj risiko for manglende overholdelse.

Kohorte B:

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SBS defineret som tarmresektion for medfødt eller erhvervet tarmsygdom, der fører til afhængighed af PS i 90 dage
  2. Deltog i klinisk forsøgsstudie (TED-C13-003, TED-C14-006) og/eller forlængelsesstudie (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Modtager i øjeblikket teduglutid
  4. Forsøgspersonen eller værgen underskriver og daterer en skriftlig informeret samtykkeformular og enhver påkrævet privatlivsautorisation, og mindreårig giver enhver krævet samtykke forud for tilmelding til registreringsdatabasen.

Ekskluderingskriterier:

1. Efter efterforskerens mening er forsøgspersonen eller værgen i høj risiko for manglende overholdelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte A
Deltagere med SBS, der startede Teduglutide efter FDA-godkendelse (maj 2019)
Medicin: Teduglutid
Standard for pleje Teduglutid dosering
Andre navne:
  • Gattex
Kohorte B
Forsøgspersoner, der deltog i nogen af ​​de pædiatriske kliniske undersøgelser af teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 eller SHP633-304) og efterfølgende startede behandling med teduglutid
Medicin: Teduglutid
Standard for pleje Teduglutid dosering
Andre navne:
  • Gattex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i kalorier fra parenteral støtte (PS) (Kcal/kg/dag)
Tidsramme: Op til 3 år
Maksimal procentvis ændring i kalorier (energiindtag i kcal/kg/dag) fra parenteral støtte i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring af (PS) volumen (liter/uge)
Tidsramme: Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-volumen (liter/uge) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A
Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-infusioner (antal dage/uge)
Tidsramme: Op til 3 år
Procentvis ændring af PS-infusioner (antal dage/uge i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A
Op til 3 år
Andel af forsøgspersoner, der er helt fravænnet fra PS
Tidsramme: Op til 3 år
Antal (andel) af børn, der fravænner fuldstændigt PS inden for 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 3 år
Antal (andel) af forsøgspersoner med uønskede hændelser blandt kohorte A. Antal (andel) af forsøgspersoner med uønskede hændelser blandt kohorte B.
Op til 3 år
Vægt for alder Z-score (WAZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i vægt-for-alder Z-score (WAZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Højde-for-alder-Z-score (HAZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i højde-for-alder-Z-score (HAZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år
Body-Mass-Index Z-score (BMIZ)
Tidsramme: Op til 3 år
Gennemsnitlig ændring i Body-Mass-Index Z-score (BMIZ) i forhold til vurdering før behandling (baseline) op til 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år fra start af terapi blandt kohorte A.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Takeda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. april 2021

Først opslået (Faktiske)

5. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P00033923

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kort tarm syndrom

Kliniske forsøg med Teduglutid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner