Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tamoxifen-terapi til myotubulær myopati (TAM4MTM)

19. marts 2024 opdateret af: James Dowling

TAM4MTM: Et fase 1/2 randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, enkelt overkrydsningsstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​tamoxifenterapi til myotubulær myopati (XLMTM)

Dette er et fase 1/2, randomiseret, dobbelt-blindet, enkelt overkrydsningsstudie, med en udvaskningsperiode mellem behandlingsregimerne, for at teste effektiviteten og sikkerheden af ​​tamoxifenbehandling for at forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos mænd med XLMTM.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Prækliniske undersøgelser i Mtm1 knockout-mus (en model af XLMTM) viste forlænget overlevelse, øget motorisk funktion (inklusive muskelstyrke) og forbedret muskelhistopatologi med tamoxifenbehandling. Baseret på disse data og lægemidlets kendte sikkerhedsprofil hos mennesker antager vi, at tamoxifenbehandling vil være sikker og vil forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos XLMTM-patienter. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, enkelt crossover klinisk forsøg for at teste denne hypotese og bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​tamoxifen til at forbedre motorisk og respiratorisk funktion hos MTM-patienter. Hvert forsøgsperson vil tjene som sin egen kontrol under placebofasen af ​​undersøgelsen. Da behandlinger for XLMTM ikke er tilgængelige i øjeblikket, adresserer denne undersøgelse et kritisk udækket behov ved at teste en terapi, der, hvis den er effektiv, kan tjene som en primær behandling eller i fremtiden som et supplement til andre terapier under udvikling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Giovanni Baranello, MD
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Institutes of Health
        • Kontakt:
          • Office of patient recruitment
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov
        • Ledende efterforsker:
          • Carsten Bonnemann

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Han
  2. Patienter i alderen 2 år og ældre kan deltage.
  3. XLMTM som følge af en bekræftet mutation i Myotubularin 1 (MTM1) genet
  4. Patienter over 18 år og forældre/værge til patienter <18 år skal give skriftligt informeret samtykke før deltagelse i undersøgelsen, og informeret samtykke vil blive indhentet fra mindreårige eller mindst 7 år fra alder, når det kræves i henhold til lovgivningen.
  5. Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.

EXKLUSIONSKRITERIER

  1. Anden sygdom, som kan interferere væsentligt med vurderingen af ​​myotubulær myopati (MTM), og som tydeligvis ikke er relateret til sygdommen, efter den kvalificerede investigator.
  2. Har gennemgået operation eller hospitalsindlæggelse < 3 måneder før opstart af TAM4MTM (ved t = -3 måneder), eller har fået planlagt operation i løbet af de 18 måneders deltagelse i TAM4MTM, hvilket vil hæmme motoriske vurderinger efter Investigators mening.
  3. Har en historie med tromboemboliske hændelser
  4. Er i øjeblikket indskrevet i et behandlingsstudie for XLMTM eller modtager behandling med en anden eksperimentel terapi end pyridostigmin.
  5. Behandling med pyridostigmin i < 6 ugers varighed (skal være længere end 6 uger for at blive inkluderet i TAM4MTM).
  6. Anvendelse af samtidig medicin, der vides at hæmme CYP2D6 og/eller CYP3A4, herunder clarithromycin, erythromycin, diltiazem, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, verapamil, goldenseal og grapefrugt, paroxetin, troleandomycin, rifaminobarbital, phen, hamonogiro, pheno,,, ritonavir, quinidin, rifampicin eller en hvilken som helst selektiv serotoningenoptagelseshæmmer (SSRI).
  7. Forsøgspersonen har en kontraindikation over for tamoxifen eller dets ingredienser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel: ApoTamox 10mg
Lægemiddel: Tamoxifen (tamoxifencitrat); ApoTamox 10 mg tabletter oralt to gange dagligt i 6 måneder
Medicin: ApoTamox 10mg
Alle deltagere vil modtage tamoxifen (ApoTamox) i cirka 6 måneder (6 måneder + 1 uge). Deltagerne og undersøgelsens personale vil blive blindet med hensyn til, om deltagerne begynder med placebo eller lægemidlet. Afhængigt af randomisering vil lægemiddel eller placebo blive dispenseret ved afslutningen af ​​t=0 studiebesøget (fase 1). Dosering vil begynde dagen efter t=0 studiebesøget. Ved afslutningen af ​​fase 1 vil deltagerne gå ind i en 'udvaskningsperiode', hvor de vil ophøre med behandlingen. Efter cirka 3 måneders udvaskning vil deltagerne gå over til det andet behandlingsregime og modtage det andet interventionsprodukt (IP) i de sidste 6 måneder af deres undersøgelsesdeltagelse (fase 2).
Andre navne:
  • Tamoxifen Citrat
Placebo komparator: Placebo
Placebo (ingen aktive ingredienser) tabletter oralt to gange dagligt i 6 måneder
Medicin: Placebo
placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorfunktion Mål 32 (MFM32)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline for motorisk funktionsmål 32 for forsøgspersoner i alderen 4 og ældre
Baseline til 15 måneder
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders for forsøgspersoner i alderen 2-4 år (CHOP INTEND)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline for Children's Hospital of Philadelphia Spædbarnstest af neuromuskulære lidelser for forsøgspersoner i alderen 2-4 år
Baseline til 15 måneder
10 meter gangtest
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hastighed i 10 meter gangtest for ambulante deltagere
Baseline til 15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pulmonal funktionstestscore 1) Forceret udåndingsvolumen i det første sekund
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 2) Forceret vitalkapacitet
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 3) Peak Cough Flow
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 4) Maksimalt udåndingstryk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Ændring i lungefunktionstestresultater 5) Maksimalt inspiratorisk tryk eller sniff inspiratorisk tryk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline hos deltagere uden invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
invasiv ventilation - fri ventilation
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring i respirator for deltagere afhængige af invasiv respiratorisk støtte
Baseline til 15 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser relateret til behandlingen [Tidsramme: 15 måneder]
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Forekomst af alvorlige uønskede hændelser og uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen, som vurderet af CTCAE v4.0
Baseline til 15 måneder
mikro RNA 133a (miR133a)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Vurder miR133a som en biomarkør for XLMTM
Baseline til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

James Dowling

Samarbejdspartnere

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

7. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAM4MTM / OZM-098

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X Linked Myotubular Myopati

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner