Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setmelanotid hos pædiatriske patienter med sjældne genetiske sygdomme som fedme

11. november 2024 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3 multicenter, et-årigt åbent studie af Setmelanotid hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Dette er et fase 3 åbent, en-arms, klinisk studie for at evaluere effekten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​setmelanotid over 1 års behandling hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter i alderen 2 til

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Patienter skal have fedme på grund af enten:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel, bekræftet ved genetisk testning, der viser bialleliske varianter, der fortolkes som patogene, sandsynligt patogene eller af ubestemt betydning (VUS) af American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekræftede klinisk og genetisk diagnose
  2. Alder mellem 2 til
  3. Fedme, defineret som BMI ≥97. percentil for alder og køn OG kropsvægt på mindst 15 kg på tilmeldingstidspunktet.
  4. Symptomer eller adfærd ved hyperfagi
  5. Forælder eller værge for undersøgelsesdeltageren er i stand til at forstå og overholde kravene til undersøgelsen (herunder én gang daglig [QD] injektionsregime og alle andre undersøgelsesprocedurer) og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige samtykke/samtykke.

Nøgleudelukkelseskriterier

  1. HbA1c >9,0 % ved screening
  2. Anamnese med betydelig leversygdom
  3. Glomerulær filtrationshastighed (GFR)
  4. Anamnese eller nær familiehistorie med melanom, eller patienthistorie med okulokutan albinisme.
  5. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner (eksklusive ikke-invasiv basal- eller pladecellelæsion)
  6. Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering.
  7. Tidligere optaget i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  8. Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet.
  9. Utilstrækkelig leverfunktion
  10. Enhver anden ukontrolleret endokrin, metabolisk eller medicinsk tilstand, der vides at påvirke kropsvægten

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Setmelanotid: PPL Group
Deltagere med POMC)/PCSK1/LEPR biallele mutationer, der kollektivt refereres til som PPL, modtog setmelanotid i en dosis på 0,5 milligram (mg) per dag (QD) via SC-injektion i 52 uger. Dosis blev eskaleret med trin på 0,5 mg hver 2. uge, hvis den blev tolereret, ved dosiseskaleringsbesøgene (uge 2, 4 og 6) til en maksimal dosis på 0,5 til 2,0 mg dagligt med den maksimale dosis baseret på kropsvægt. Efter den sidste dosis i denne undersøgelse kunne deltagere, som blev anset for at have gavn af fortsat setmelanotid-behandling, og som havde afsluttet dette forsøg, være berettiget til at deltage i et åbent langtidsforlængelse (LTE)-forsøg med setmelanotid.
Medicin: Setmelanotid
SC-injektion én gang dagligt.
Andre navne:
  • IMCIVREE
Eksperimentel: Setmelanotid: BBS Group
Deltagere med BBS modtog setmelanotid i en dosis på 0,5 mg QD via SC-injektion i 52 uger. Dosis blev eskaleret med trin på 0,5 mg hver 2. uge, hvis den blev tolereret, ved dosiseskaleringsbesøgene (uge 2, 4 og 6) til en maksimal dosis på 0,5 til 2,0 mg dagligt med den maksimale dosis baseret på kropsvægt. Efter den sidste dosis i denne undersøgelse kunne deltagere, som blev anset for at have gavn af fortsat setmelanotid-behandling, og som havde afsluttet dette forsøg, være berettiget til at deltage i et åbent langtidsforlængelse (LTE)-forsøg med setmelanotid.
Medicin: Setmelanotid
SC-injektion én gang dagligt.
Andre navne:
  • IMCIVREE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med større end eller lig med (≥) 0,2 Reduktion af BMI Z-score fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En "responder" blev defineret som et fald fra baseline til 52 uger i deltagerens BMI z-score på ≥0,2. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-scorerne var baseret på Verdenssundhedsorganisationens Child Growth Standards 2007 og indikerede antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. En Z-score på 0 var lig med gennemsnittet af en referencepopulation (dvs. raske, alders- og kønsmatchede individer). Et fald i BMI Z-score (< 0) indikerede en reduktion i BMI fra baseline, mens en stigning i BMI-Z-score (> 0) indikerede en stigning i BMI fra baseline. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline op til uge 52
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i BMI
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig procentændring fra baseline til uge 52 i BMI blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i BMI Z-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline til uge 52 i BMI Z-score blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-scorerne var baseret på Verdenssundhedsorganisationens Child Growth Standards 2007 og indikerede antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. En Z-score på 0 var lig med gennemsnittet af en referencepopulation (dvs. raske, alders- og kønsmatchede individer). Et fald i BMI Z-score (< 0) indikerede en reduktion i BMI fra baseline, mens en stigning i BMI-Z-score (> 0) indikerede en stigning i BMI fra baseline. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procent af den 95. percentil af BMI
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 52 i procent af 95. percentilen af ​​BMI blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Percentil-score er mål for relativ vægt justeret for barnets alder og køn. Procentdelen af ​​BMI 95. percentil score udtrykker deltagerens BMI som en procentdel af Centers for Disease Control (CDC) 95. percentil referencepopulation. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knoglealder
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 52 i knoglealder blev rapporteret. En standard knoglealdermåling (af hånd-/håndledsområdet) blev opnået i begyndelsen og slutningen af ​​forsøget for at overvåge vækstrelaterede sikkerhedsproblemer. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med skift fra baseline i alders- og stadier-spørgeskemaer, tredje udgave (ASQ-3)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
ASQ-3: Udviklingsscreeningsspørgeskema, der består af 5 områder: kommunikation, grovmotorik, finmotorik, problemløsning og personligt-socialt. Hvert område har 6 spørgsmål scoret som Ja=10 point, Nogle gange=5 point og Ikke endnu=0 point. Et barn kan score mellem 0-60 point for hvert område med et samlet scoreområde: 0 til 300; højere score er tegn på forbedring. Samlet områdescore sammenlignes derefter med aldersjusteret standardiseret score cutoff (bestemt af udviklere af værktøj), som angiver, om barnets udvikling ser ud til at være planmæssigt i henhold til disse kategorier: Nedenfor=Total analyse score (TAS) er under cutoff. Yderligere vurdering med professionel kan være nødvendig; Monitor=TAS er tæt på cutoff. Tilbyde læringsaktiviteter og overvåge; Above= TAS er over grænseværdien, og barnets udvikling ser ud til at være efter planen. Skift fra baseline for hvert udviklingsområde for vurdering i henhold til disse 3 udfaldskategorier blev rapporteret. Samlet score var ikke relevant.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline til uge 52 i kropsvægt blev rapporteret.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i intensitet på eller efter datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
Antal deltagere med TEAE'er graderet efter sværhedsgrad
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
En TEAE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i intensitet på eller efter datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet. TEAE'er blev klassificeret efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) kriterier. Grad 1- Mild; Karakter 2- Moderat; Grad 3- Alvorlig; Grad 4- Livstruende; Grad 5- Død relateret til AE.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RM-493-033

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger