Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setmelanotid hos pædiatriske patienter med sjældne genetiske sygdomme som fedme

11. november 2024 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3 multicenter, et-årigt åbent studie af Setmelanotid hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Dette er et fase 3 åbent, en-arms, klinisk studie for at evaluere effekten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​setmelanotid over 1 års behandling hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter i alderen 2 til

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Patienter skal have fedme på grund af enten:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel, bekræftet ved genetisk testning, der viser bialleliske varianter, der fortolkes som patogene, sandsynligt patogene eller af ubestemt betydning (VUS) af American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekræftede klinisk og genetisk diagnose
  2. Alder mellem 2 til
  3. Fedme, defineret som BMI ≥97. percentil for alder og køn OG kropsvægt på mindst 15 kg på tilmeldingstidspunktet.
  4. Symptomer eller adfærd ved hyperfagi
  5. Forælder eller værge for undersøgelsesdeltageren er i stand til at forstå og overholde kravene til undersøgelsen (herunder én gang daglig [QD] injektionsregime og alle andre undersøgelsesprocedurer) og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige samtykke/samtykke.

Nøgleudelukkelseskriterier

  1. HbA1c >9,0 % ved screening
  2. Anamnese med betydelig leversygdom
  3. Glomerulær filtrationshastighed (GFR)
  4. Anamnese eller nær familiehistorie med melanom, eller patienthistorie med okulokutan albinisme.
  5. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner (eksklusive ikke-invasiv basal- eller pladecellelæsion)
  6. Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering.
  7. Tidligere optaget i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  8. Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet.
  9. Utilstrækkelig leverfunktion
  10. Enhver anden ukontrolleret endokrin, metabolisk eller medicinsk tilstand, der vides at påvirke kropsvægten

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Setmelanotid: PPL Group
Deltagere med POMC)/PCSK1/LEPR biallele mutationer, der kollektivt refereres til som PPL, modtog setmelanotid i en dosis på 0,5 milligram (mg) per dag (QD) via SC-injektion i 52 uger. Dosis blev eskaleret med trin på 0,5 mg hver 2. uge, hvis den blev tolereret, ved dosiseskaleringsbesøgene (uge 2, 4 og 6) til en maksimal dosis på 0,5 til 2,0 mg dagligt med den maksimale dosis baseret på kropsvægt. Efter den sidste dosis i denne undersøgelse kunne deltagere, som blev anset for at have gavn af fortsat setmelanotid-behandling, og som havde afsluttet dette forsøg, være berettiget til at deltage i et åbent langtidsforlængelse (LTE)-forsøg med setmelanotid.
Medicin: Setmelanotid
SC-injektion én gang dagligt.
Andre navne:
  • IMCIVREE
Eksperimentel: Setmelanotid: BBS Group
Deltagere med BBS modtog setmelanotid i en dosis på 0,5 mg QD via SC-injektion i 52 uger. Dosis blev eskaleret med trin på 0,5 mg hver 2. uge, hvis den blev tolereret, ved dosiseskaleringsbesøgene (uge 2, 4 og 6) til en maksimal dosis på 0,5 til 2,0 mg dagligt med den maksimale dosis baseret på kropsvægt. Efter den sidste dosis i denne undersøgelse kunne deltagere, som blev anset for at have gavn af fortsat setmelanotid-behandling, og som havde afsluttet dette forsøg, være berettiget til at deltage i et åbent langtidsforlængelse (LTE)-forsøg med setmelanotid.
Medicin: Setmelanotid
SC-injektion én gang dagligt.
Andre navne:
  • IMCIVREE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med større end eller lig med (≥) 0,2 Reduktion af BMI Z-score fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En "responder" blev defineret som et fald fra baseline til 52 uger i deltagerens BMI z-score på ≥0,2. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-scorerne var baseret på Verdenssundhedsorganisationens Child Growth Standards 2007 og indikerede antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. En Z-score på 0 var lig med gennemsnittet af en referencepopulation (dvs. raske, alders- og kønsmatchede individer). Et fald i BMI Z-score (< 0) indikerede en reduktion i BMI fra baseline, mens en stigning i BMI-Z-score (> 0) indikerede en stigning i BMI fra baseline. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline op til uge 52
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i BMI
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig procentændring fra baseline til uge 52 i BMI blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i BMI Z-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline til uge 52 i BMI Z-score blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-scorerne var baseret på Verdenssundhedsorganisationens Child Growth Standards 2007 og indikerede antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. En Z-score på 0 var lig med gennemsnittet af en referencepopulation (dvs. raske, alders- og kønsmatchede individer). Et fald i BMI Z-score (< 0) indikerede en reduktion i BMI fra baseline, mens en stigning i BMI-Z-score (> 0) indikerede en stigning i BMI fra baseline. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procent af den 95. percentil af BMI
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 52 i procent af 95. percentilen af ​​BMI blev rapporteret. BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Percentil-score er mål for relativ vægt justeret for barnets alder og køn. Procentdelen af ​​BMI 95. percentil score udtrykker deltagerens BMI som en procentdel af Centers for Disease Control (CDC) 95. percentil referencepopulation. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knoglealder
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 52 i knoglealder blev rapporteret. En standard knoglealdermåling (af hånd-/håndledsområdet) blev opnået i begyndelsen og slutningen af ​​forsøget for at overvåge vækstrelaterede sikkerhedsproblemer. Baseline blev defineret som den seneste måling før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med skift fra baseline i alders- og stadier-spørgeskemaer, tredje udgave (ASQ-3)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
ASQ-3: Udviklingsscreeningsspørgeskema, der består af 5 områder: kommunikation, grovmotorik, finmotorik, problemløsning og personligt-socialt. Hvert område har 6 spørgsmål scoret som Ja=10 point, Nogle gange=5 point og Ikke endnu=0 point. Et barn kan score mellem 0-60 point for hvert område med et samlet scoreområde: 0 til 300; højere score er tegn på forbedring. Samlet områdescore sammenlignes derefter med aldersjusteret standardiseret score cutoff (bestemt af udviklere af værktøj), som angiver, om barnets udvikling ser ud til at være planmæssigt i henhold til disse kategorier: Nedenfor=Total analyse score (TAS) er under cutoff. Yderligere vurdering med professionel kan være nødvendig; Monitor=TAS er tæt på cutoff. Tilbyde læringsaktiviteter og overvåge; Above= TAS er over grænseværdien, og barnets udvikling ser ud til at være efter planen. Skift fra baseline for hvert udviklingsområde for vurdering i henhold til disse 3 udfaldskategorier blev rapporteret. Samlet score var ikke relevant.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline til uge 52 i kropsvægt blev rapporteret.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i intensitet på eller efter datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
Antal deltagere med TEAE'er graderet efter sværhedsgrad
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56
En TEAE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i intensitet på eller efter datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet. TEAE'er blev klassificeret efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) kriterier. Grad 1- Mild; Karakter 2- Moderat; Grad 3- Alvorlig; Grad 4- Livstruende; Grad 5- Død relateret til AE.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

8. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

27. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-033

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bardet-Biedl syndrom

Kliniske forsøg med Setmelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner