Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setmelanotid hos pædiatriske patienter med sjældne genetiske sygdomme som fedme

2. oktober 2023 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3 multicenter, et-årigt åbent studie af Setmelanotid hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Dette er et fase 3 åbent, en-arms, klinisk studie for at evaluere effekten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​setmelanotid over 1 års behandling hos pædiatriske patienter i alderen 2 til

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter i alderen 2 til

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Patienter skal have fedme på grund af enten:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel, bekræftet ved genetisk testning, der viser bialleliske varianter, der fortolkes som patogene, sandsynligt patogene eller af ubestemt betydning (VUS) af American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekræftede klinisk og genetisk diagnose
  2. Alder mellem 2 til
  3. Fedme, defineret som BMI ≥97. percentil for alder og køn OG kropsvægt på mindst 15 kg på tilmeldingstidspunktet.
  4. Symptomer eller adfærd ved hyperfagi
  5. Forælder eller værge for undersøgelsesdeltageren er i stand til at forstå og overholde kravene til undersøgelsen (herunder én gang daglig [QD] injektionsregime og alle andre undersøgelsesprocedurer) og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige samtykke/samtykke.

Nøgleudelukkelseskriterier

  1. HbA1c >9,0 % ved screening
  2. Anamnese med betydelig leversygdom
  3. Glomerulær filtrationshastighed (GFR)
  4. Anamnese eller nær familiehistorie med melanom, eller patienthistorie med okulokutan albinisme.
  5. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner (eksklusive ikke-invasiv basal- eller pladecellelæsion)
  6. Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering.
  7. Tidligere optaget i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  8. Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet.
  9. Utilstrækkelig leverfunktion
  10. Enhver anden ukontrolleret endokrin, metabolisk eller medicinsk tilstand, der vides at påvirke kropsvægten

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Setmelanotid
Undersøgelsesprodukt: Setmelanotid, 10 mg/ml i en steril opløsning til subkutan (SC) injektion
Medicin: Setmelanotid
Alle patienter vil begynde behandlingen med en dosis på 0,5 mg setmelanotid pr. dag. Patienterne vil derefter øge deres dosis i trin på 0,5 mg hver anden uge, indtil de når deres maksimale måldosis (må ikke overstige 2 mg dagligt). Den maksimale måldosis af setmelanotid anvendt i denne undersøgelse vil være baseret på vægtbåndene.
Andre navne:
  • IMCIVREE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der viser >0,2 fald fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Baseline til uge 52
At evaluere effekten af ​​setmelanotid på vægtrelaterede parametre ved at bruge måling af fald i kropsvægt
Baseline til uge 52
Gennemsnitlig procentændring i BMI
Tidsramme: Baseline til uge 52
At evaluere effekten af ​​setmelanotid på vægtrelaterede parametre ved at bruge Body Mass Index-målingen
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i BMI Z-score
Tidsramme: Baseline til uge 52
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i BMI Z-score efter alder og køn
Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i procent af den 95. percentil af BMI
Tidsramme: Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i procent af 95. percentilen af ​​BMI efter alder og køn
Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i knoglealderen
Tidsramme: Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i knoglealderen
Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i alders- og stadier-spørgeskemaer (ASQ®-3)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Gennemsnitlig ændring i alders- og stadier-spørgeskemascore (ASQ®-3)
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

19. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-033

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bardet-Biedl syndrom

Kliniske forsøg med Setmelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner