Neuroendokrine tumorer - Patientrapporterede resultater (NET-PRO)
En kohorteundersøgelse af symptombyrde og terapeutisk udvælgelse i neuroendokrine tumorer (NET'er)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
NET'er er en gruppe af neoplasmer, der forekommer hyppigst i mave-tarmkanalen, bugspytkirtlen og lungerne, samlet omtalt som gastroenteropancreatiske (GEP-NET'er) og lunge-NET'er. Der er i øjeblikket færre end 180.000 patienter, der lever med denne tilstand i USA, som opfylder kriterierne for sjælden sygdomsstatus. NET er typisk langsomt voksende med vage tegn og et utal af symptomer (carcinoid syndrom), der fører til diagnostiske forsinkelser. NET-patienter oplever således typisk et længerevarende klinisk forløb med aktiv sygdom, og mange har betydelige symptombyrder. Vurdering af livskvalitet uden for terapiforsøg er dog stadig sparsom og af dårlig kvalitet. Hvad mere er, er over halvdelen af GEP-NET'erne diagnosticeret med spredning af deres sygdom ved diagnosen og er ikke kandidater til helbredende kirurgi. Heldigvis er mange af disse tumorer modtagelige for langvarig medicinsk behandling med somatostatinanaloger (SSA'er) - som bremser produktionen af hormoner, især serotonin, som hjælper med at kontrollere symptomerne på carcinoid syndrom. Men at leve med fjernspredning af sygdommen øger sandsynligheden for, at sygdommen udvikler sig. Efter svigt af førstelinjes SSA-behandling er der ingen klare konsensusretningslinjer for den optimale sekvensering af andre terapeutiske muligheder. NET-patienter undrer sig ikke kun over 'hvilken terapi ville være bedst at prøve næste gang?', men 'hvis jeg skulle tage denne mulighed nu, hvilke behandlingsmuligheder vil være lukket for mig i fremtiden?' og klinikere er usikre på, hvordan man bedst kan skræddersy behandlingsvalg efter patientens egenskaber og deres tumor.
Der er i øjeblikket ingen stor nationalt rekrutterende prospektiv (frem i tid) observationsundersøgelse af NET-patienter. Vores store undersøgelse vil robust generere beviser fra den virkelige verden om hyppigheden og sekvensen af almindeligt anvendte behandlinger for GEP- og lunge-NET-patienter i forhold til Patient Reported Outcomes (PRO'er) og overlevelse/progression, endepunkter, der betyder mest for NET-patienter, deres pårørende, og klinikere involveret i deres pleje. I betragtning af manglen på konsensusretningslinjer for den optimale sekvensering af behandlinger, vil evidens genereret i denne undersøgelse hjælpe patienten (og klinikerens) navigation og valg af den næstmest passende terapi, idet der tages højde for den enkelte patients præferencer og behov, samtidig med at underliggende profil af deres tumor. Desuden vil den infrastruktur, som denne undersøgelse vil generere (dvs.: elektronisk identifikation af NET-patienter, indtastning og færdiggørelse af tumortabeldata i PCORnet og en unik NET-patientjournalportal), fremme fremtidige CER-undersøgelser i NET'er og andre sjældne sygdomme.
De fire specifikke mål med dette projekt er:
- At beskrive hyppigheden af behandlingsregimer modtaget efter terapilinje og undersøge deres sammenhæng med symptombyrde og ændringer i 6, 12 og 18 måneders sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) resultater. Påvirkningen af patientpræferencer, overbevisninger, holdninger og oplevelse af pleje på valg af disse behandlingsregimer vil også blive undersøgt.
- At undersøge sammenhængen mellem patient-, kliniske og tumorkarakteristika ved udvælgelsen af førstelinje- og efterbehandlingsregimer og sammenligne virkningerne af almindelige behandlingssekvenser på hyppigheden af efterfølgende modtagne behandlinger og resultaterne af den samlede overlevelse og sygdomsprogression.
- At sammenligne effektiviteten af peptidreceptor radionuklidterapi (PRRT) regimer på udfald af nyretoksicitet, sygdomsprogression og patientrapporterede symptomer og HRQoL.
- At formidle erfaringer og udvide tilmeldingen af den potentielle kohorte til patientadvokatorganisationer og at bruge den udviklede infrastruktur til at hjælpe med studiet af andre sjældne sygdomme.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611-5500
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103-2937
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-1340
- Regents of the University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55407
- Allina Health System
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-1350
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260-3203
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29407-4636
- The Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9020
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, Inc
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- (1) Voksne på 18 år eller ældre på tidspunktet for NET-diagnose
- (2) Diagnose af GEP-NET eller lunge NET mellem 1/1/2019 og 31/12/2023, som påvist af
- a) journaloplysninger om diagnoser og/eller medicin og/eller behandlinger og/eller testresultater og/eller kliniske noter og/eller procedurer og/eller møder og/eller tumorkarakteristika, og
- (b) patientens selvbekræftelse af deres diagnose.
Ekskluderingskriterier:
Ethvert GEP-NET/Lung NET før 1/1/19, som det fremgår af journaloplysninger om diagnoser og/eller medicin og/eller behandlinger og/eller testresultater og/eller kliniske noter og/eller procedurer og/eller møder og /eller tumorkarakteristika
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Antal grupper/kohorter
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorteGruppe / kohorte |
|---|
|
NET patientobservationskohorte
Patienter diagnosticeret med lunge- eller gastrointestinale neuroendokrine tumorer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den Europæiske Organisation for Forskning og Behandling af Kræft - Spørgeskema for livskvalitet (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Indeholder fem funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), tre symptomskalaer (træthed, smerter og kvalme og opkastning), en global sundhedsstatus/QoL-skala og en række enkelte elementer, der vurderer yderligere symptomer, der ofte rapporteres af kræftpatienter (dyspnø, appetitløshed, søvnløshed, forstoppelse og diarré) og opfattede økonomiske konsekvenser af sygdommen.
Svar på QLQ-C30 vil blive lineært transformeret til en 0-100 skala ved hjælp af EORTC retningslinjer, en højere score repræsenterer et højere ("bedre") funktionsniveau eller et højere ("værre") niveau af symptomer.
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
European Organisation for Research and Treatment of Cancer - Spørgeskema for livskvalitet - Neuroendocrine Carcinoid Module (EORTC QLQ-GI.NET21)
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
QLQ-GINET21 indeholder i alt 21 emner: fire enkeltstående vurderinger relateret til muskel- og/eller knoglesmerter (MBP), kropsbillede (BI), information (INF) og seksuel funktion (SX), sammen med 17 punkter organiseret i fem foreslåede skalaer: endokrine symptomer (ED; tre elementer), GI-symptomer (GI; fem elementer), behandlingsrelaterede symptomer (TR; tre elementer), social funktion (SF) i det nye modul (SF21; tre elementer) og sygdomsrelaterede bekymringer (DRW; tre punkter).
Svar på QLQ-GINET21 vil blive lineært transformeret til en 0-100 skala ved hjælp af EORTC retningslinjer, med højere score, der afspejler mere alvorlige symptomer.
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
Sekvensering af behandlingsregimer fra elektroniske lægejournaler (% af patienter, der bruger modalitet)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Bestilling af behandlingskvittering, dvs.: første linje, 2. linje 3. linje behandlinger
|
Op til 5 år
|
|
Nyrefunktion
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Kreatininclearance tab (pr./år)
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Norfolk Carcinoid Symptom Score
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Patientrapporterede symptomer
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
Erfaringer med kræftbehandling (fra CANCORS)
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
13 punkter til vurdering af kræftbehandling som beskrevet på https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953972/
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 1-, 3- og 5-årige
|
Tid til begivenhed
|
1-, 3- og 5-årige
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Tid til begivenhed
|
Op til 5 år
|
|
Uønskede toksiciteter
Tidsramme: Op til 5 år
|
Hændelse af akut nyresvigt, dialyse og leversvigt under opfølgning
|
Op til 5 år
|
|
Tilstedeværelse af akut nyresvigt diagnose
Tidsramme: Op til 5 år
|
Common Data Model (CDM) diagnosekoder for akut nyresvigt og dialyse
|
Op til 5 år
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) efter PRRT-regime
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Ændringer i HRQOL
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
Symptomscore efter PRRT-regime
Tidsramme: Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
Ændringer i symptomscore
|
Ændring i score på tværs af baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkter.
|
|
Renal toksicitet (kreatinin-clearance) af PRRT-isotop
Tidsramme: Op til 5 år
|
Kreatininclearancetab (pr./år) 177Lu vs. 90Y
|
Op til 5 år
|
|
Renal toksicitet af PRRT efter primær tumorlokation og grad 3 sygdom
Tidsramme: Op til 5 år
|
Kreatininclearance tab (pr./år) GEP-NET vs lunge NET og G3
|
Op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michael O'Rorke, PhD, University of Iowa
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- 202104599
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .