Neuroendokrine tumorer - Patientrapporterede resultater (NET-PRO)

NET'er er en gruppe af neoplasmer, der forekommer hyppigst i mave-tarmkanalen, bugspytkirtlen og lungerne, samlet omtalt som gastroenteropancreatiske (GEP-NET'er) og lunge-NET'er. Der er i øjeblikket færre end 180.000 patienter, der lever med denne tilstand i USA, som opfylder kriterierne for sjælden sygdomsstatus. NET er typisk langsomt voksende med vage tegn og et utal af symptomer (carcinoid syndrom), der fører til diagnostiske forsinkelser. NET-patienter oplever således typisk et længerevarende klinisk forløb med aktiv sygdom, og mange har betydelige symptombyrder. Vurdering af livskvalitet uden for terapiforsøg er dog stadig sparsom og af dårlig kvalitet. Hvad mere er, er over halvdelen af ​​GEP-NET'erne diagnosticeret med spredning af deres sygdom ved diagnosen og er ikke kandidater til helbredende kirurgi. Heldigvis er mange af disse tumorer modtagelige for langvarig medicinsk behandling med somatostatinanaloger (SSA'er) - som bremser produktionen af ​​hormoner, især serotonin, som hjælper med at kontrollere symptomerne på carcinoid syndrom. Men at leve med fjernspredning af sygdommen øger sandsynligheden for, at sygdommen udvikler sig. Efter svigt af førstelinjes SSA-behandling er der ingen klare konsensusretningslinjer for den optimale sekvensering af andre terapeutiske muligheder. NET-patienter undrer sig ikke kun over 'hvilken terapi ville være bedst at prøve næste gang?', men 'hvis jeg skulle tage denne mulighed nu, hvilke behandlingsmuligheder vil være lukket for mig i fremtiden?' og klinikere er usikre på, hvordan man bedst kan skræddersy behandlingsvalg efter patientens egenskaber og deres tumor.

Der er i øjeblikket ingen stor nationalt rekrutterende prospektiv (frem i tid) observationsundersøgelse af NET-patienter. Vores store undersøgelse vil robust generere beviser fra den virkelige verden om hyppigheden og sekvensen af ​​almindeligt anvendte behandlinger for GEP- og lunge-NET-patienter i forhold til Patient Reported Outcomes (PRO'er) og overlevelse/progression, endepunkter, der betyder mest for NET-patienter, deres pårørende, og klinikere involveret i deres pleje. I betragtning af manglen på konsensusretningslinjer for den optimale sekvensering af behandlinger, vil evidens genereret i denne undersøgelse hjælpe patienten (og klinikerens) navigation og valg af den næstmest passende terapi, idet der tages højde for den enkelte patients præferencer og behov, samtidig med at underliggende profil af deres tumor. Desuden vil den infrastruktur, som denne undersøgelse vil generere (dvs.: elektronisk identifikation af NET-patienter, indtastning og færdiggørelse af tumortabeldata i PCORnet og en unik NET-patientjournalportal), fremme fremtidige CER-undersøgelser i NET'er og andre sjældne sygdomme.

De fire specifikke mål med dette projekt er:

1. At beskrive hyppigheden af ​​behandlingsregimer modtaget efter terapilinje og undersøge deres sammenhæng med symptombyrde og ændringer i 6, 12 og 18 måneders sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) resultater. Påvirkningen af ​​patientpræferencer, overbevisninger, holdninger og oplevelse af pleje på valg af disse behandlingsregimer vil også blive undersøgt.
2. At undersøge sammenhængen mellem patient-, kliniske og tumorkarakteristika ved udvælgelsen af ​​førstelinje- og efterbehandlingsregimer og sammenligne virkningerne af almindelige behandlingssekvenser på hyppigheden af ​​efterfølgende modtagne behandlinger og resultaterne af den samlede overlevelse og sygdomsprogression.
3. At sammenligne effektiviteten af ​​peptidreceptor radionuklidterapi (PRRT) regimer på udfald af nyretoksicitet, sygdomsprogression og patientrapporterede symptomer og HRQoL.
4. At formidle erfaringer og udvide tilmeldingen af ​​den potentielle kohorte til patientadvokatorganisationer og at bruge den udviklede infrastruktur til at hjælpe med studiet af andre sjældne sygdomme.