Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NTLA-5001 i forsøgspersoner med akut myeloid leukæmi

14. december 2023 opdateret af: Intellia Therapeutics

Fase 1/2a, enkeltdosisundersøgelse, der undersøger NTLA-5001 hos personer med akut myeloid leukæmi

Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, cellulær kinetik (CK), aktivitet og farmakodynamik (PD) af NTLA-5001 hos deltagere med akut myeloid leukæmi (AML).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne 2-delte first in human (FIH) undersøgelse består af to åbne arme. Det er et multicenter, fase 1/2a-studie, der evaluerer sikkerheden og aktiviteten af ​​NTLA-5001 hos personer med vedvarende eller tilbagevendende akut myeloid leukæmi efter førstelinjebehandling eller senere behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Research Site 10
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site 8
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site 9
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site 7
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site 2
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Research Site 1
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site 6
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site 3
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Research Site 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier (forkortet):

  • Har AML som defineret af Verdenssundhedsorganisationen
  • Har påviselig sygdom efter førstelinjebehandling
  • Er ≥ 18 år gammel.
  • Bærer den humane leukocytantigen-A0201 (HLA-A*02:01) allel.
  • Har ECOG-ydeevnestatus på 0 til 1.
  • Har tilstrækkeligt absolut totalt lymfocyttal
  • Har tilstrækkelig hjerte-, nyre- og leverorganfunktion

Eksklusionskriterier (forkortet):

  • Har modtaget AML-styret terapi eller immunmodulerende terapi inden for et specificeret tidsrum før studiestart.
  • Har modtaget allogen hæmatopoietisk celletransplantation inden for 84 dage, med igangværende GVHD, med nylig DLI eller på aktiv immunsuppression.
  • Har CNS-involvering af tumor.
  • Har svær autoimmunitet, der kræver immunmodulerende terapi.
  • Har aktiv dissemineret intravaskulær koagulation (DIC), blødning eller koagulopati.
  • Har leukocytose ≥ 20.000 blaster/μL trods hydroxyurinstof eller har hurtigt fremadskridende sygdom
  • Har human immundefekt virus (HIV) infektion eller enhver ukontrolleret infektion.
  • Kvindelige forsøgspersoner er gravide eller ammer; eller er i den fødedygtige alder og er uvillige til at bruge den protokolspecifikke præventionsmetode.
  • Mandlige forsøgspersoner, der har kvindelige partnere i den fødedygtige alder, og som ikke er villige til at bruge protokolspecificeret præventionsmetode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1: NTLA-5001
Op til tre eskaleringskohorter i fase 1 efterfulgt af en ekspansionskohorte i fase 2. Forsøgspersoner har AML og knoglemarvsblasttælling
Genetisk: Arm 1: NTLA-5001

Autologe WT1-rettede TCR T-celler konstrueret ex vivo ved hjælp af CRISPR/Cas9 som intravenøs infusion efter prækonditionerende kemoterapi.

Cyclophosphamid og Fludarabin vil blive administreret på dag -5, -4 og -3 som intravenøs infusion.
Eksperimentel: Arm 2: NTLA-5001
Op til tre eskaleringskohorter i fase 1 efterfulgt af en ekspansionskohorte i fase 2. Forsøgspersonerne har AML og knoglemarvsblastantal ≥5 %, administreret ved IV-infusion efter lymfodepleterende kemoterapi.
Genetisk: Arm 2: NTLA-5001

Autologe WT1-rettede TCR T-celler konstrueret ex vivo ved hjælp af CRISPR/Cas9 som intravenøs infusion efter prækonditionerende kemoterapi.

Cyclophosphamid og Fludarabin vil blive administreret på dag -5, -4 og -3 som intravenøs infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere, der oplevede dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Primær DLT vurdering fra NTLA-5001 infusion op til 28 dage efter infusion
DLT'er blev defineret som hændelser med indtræden inden for 28 dage efter infusion. AE'er blev indsamlet fra tidspunktet for informeret samtykke gennem uge 112-besøget. AE'er blev kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version 24.0. Sværhedsgraden af ​​AE'er blev vurderet af investigator ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 toksicitetsklassificeringskriterier. Målingen rapporteret nedenfor for det primære resultat består kun af DLT-data. Uønskede hændelser rapporteres i afsnittet Bivirkninger i denne præsentation.
Primær DLT vurdering fra NTLA-5001 infusion op til 28 dage efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af NTLA-5001 T-cellereceptor (TCR) transgenkopinummer i det perifere blod
Tidsramme: Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Hyppigheden af ​​redigeret TCR-transgenkopinummer i deltagernes perifere blod blev bestemt ved dråbe digital polymerasekædereaktion (ddPCR).
Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Persistens af NTLA-5001 T-cellereceptor (TCR) transgenkopi i perifert blod
Tidsramme: Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Persistens af redigeret TCR-transgenkopi i deltagernes perifere blod bestemt ved ddPCR.
Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Tumorrespons hos deltagere med AML
Tidsramme: Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Rate of objektiv respons, hvor respons er komplet respons uden målbar resterende sygdom (CRMRD-) (arm 1). Rate for objektiv respons, hvor respons er CRMRD-, komplet respons, fuldstændig remission med ufuldstændig hæmatologisk genopretning, morfologisk leukæmi-fri tilstand og delvis remission (arm 2).
Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Svarvarighed hos deltagere med AML
Tidsramme: Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Knoglemarvsresultater var planlagt til at blive brugt til at bestemme varigheden af ​​respons/remission (DOR) for forsøgspersoner med objektiv respons, fra første respons indtil MRD blev målt over det lavere niveau af detektion for det centrale laboratorieassay, eller død af enhver årsag, alt efter hvad der skete først (arm 1). Knoglemarvsresultater var planlagt til at blive brugt til at bestemme DOR for forsøgspersoner med sammensat CR, fra første respons til progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der skete først (arm 2).
Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Sygdomsprogression hos deltagere med AML
Tidsramme: Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion
Knoglemarvsresultater blev brugt til at bestemme tiden til klinisk progression. Progressiv sygdom blev defineret som en stigning fra baseline på mindst 25 % af knoglemarvsblaster eller en absolut stigning på mindst 5.000 celler/μL i antallet af cirkulerende leukæmiceller
Fra NTLA-5001 infusion op til 4 uger efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Intellia Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ITL-5001-CL-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger