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Studie zur Untersuchung von NTLA-5001 bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie

14. Dezember 2023 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

Phase 1/2a, Einzeldosisstudie zur Untersuchung von NTLA-5001 bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Zellkinetik (CK), Aktivität und Pharmakodynamik (PD) von NTLA-5001 bei Teilnehmern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese zweiteilige First-in-Human (FIH)-Studie besteht aus zwei Open-Label-Armen. Es handelt sich um eine multizentrische Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Aktivität von NTLA-5001 bei Patienten mit persistierender oder rezidivierender akuter myeloischer Leukämie nach Erstlinien- oder späterer Therapie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site 2
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Research Site 1
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site 6
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site 3
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Research Site 4
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Research Site 10
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Research Site 8
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Research Site 9
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Research Site 7

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (abgekürzt):

  • Hat AML, wie von der Weltgesundheitsorganisation definiert
  • Hat nach der Erstlinientherapie eine nachweisbare Krankheit
  • ≥ 18 Jahre alt ist.
  • Trägt das humane Leukozyten-Antigen-A0201 (HLA-A*02:01)-Allel.
  • Hat einen ECOG-Leistungsstatus von 0 bis 1.
  • Hat eine ausreichende absolute Gesamtlymphozytenzahl
  • Hat eine ausreichende Herz-, Nieren- und Leberorganfunktion

Ausschlusskriterien (abgekürzt):

  • Hat innerhalb eines bestimmten Fensters vor Studieneintritt eine AML-gerichtete Therapie oder immunmodulatorische Therapie erhalten.
  • Hat innerhalb von 84 Tagen eine allogene hämatopoetische Zelltransplantation erhalten, mit anhaltender GVHD, mit kürzlich erfolgtem DLI oder mit aktiver Immunsuppression.
  • Hat ZNS-Beteiligung durch Tumor.
  • Hat eine schwere Autoimmunerkrankung, die eine immunmodulatorische Therapie erfordert.
  • Hat eine aktive disseminierte intravaskuläre Gerinnung (DIC), Blutungen oder Koagulopathie.
  • Hat Leukozytose ≥ 20.000 Blasten/μl trotz Hydroxyharnstoff oder hat eine schnell fortschreitende Erkrankung
  • Hat eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder eine unkontrollierte Infektion.
  • Weibliche Probanden sind schwanger oder stillen; oder im gebärfähigen Alter sind und nicht bereit sind, die im Protokoll festgelegte Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Männliche Probanden, die weibliche Partner im gebärfähigen Alter haben und nicht bereit sind, eine im Protokoll festgelegte Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1: NTLA-5001
Bis zu drei Eskalationskohorten in Phase 1, gefolgt von einer Expansionskohorte in Phase 2. Die Probanden haben AML und eine Anzahl von Knochenmarksblasten
Genetisch: Arm 1: NTLA-5001

Autologe WT1-gerichtete TCR-T-Zellen, die ex vivo unter Verwendung von CRISPR/Cas9 als intravenöse Infusion nach präkonditionierender Chemotherapie hergestellt wurden.

Cyclophosphamid und Fludarabin werden an Tag -5, -4 und -3 als intravenöse Infusion verabreicht.
Experimental: Arm 2: NTLA-5001
Bis zu drei Eskalationskohorten in Phase 1, gefolgt von einer Expansionskohorte in Phase 2. Die Probanden haben eine AML und eine Anzahl von Knochenmarksblasten von ≥ 5 %, verabreicht durch IV-Infusion nach lymphodepletierender Chemotherapie.
Genetisch: Arm 2: NTLA-5001

Autologe WT1-gerichtete TCR-T-Zellen, die ex vivo unter Verwendung von CRISPR/Cas9 als intravenöse Infusion nach präkonditionierender Chemotherapie hergestellt wurden.

Cyclophosphamid und Fludarabin werden an Tag -5, -4 und -3 als intravenöse Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer, bei denen dosislimitierende Toxizitäten (DLTs) aufgetreten sind
Zeitfenster: Primäre DLT-Bewertung von der NTLA-5001-Infusion bis zu 28 Tage nach der Infusion
DLTs wurden als Ereignisse definiert, die innerhalb von 28 Tagen nach der Infusion auftraten. Nebenwirkungen wurden vom Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung bis zum Besuch in Woche 112 erfasst. UEs wurden mit Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Version 24.0 kodiert. Der Schweregrad der Nebenwirkungen wurde vom Prüfer anhand der Toxizitätsbewertungskriterien „Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0“ des National Cancer Institute beurteilt. Der unten angegebene Messwert für den primären Endpunkt besteht ausschließlich aus DLT-Daten. Über unerwünschte Ereignisse wird im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“ dieser Präsentation berichtet.
Primäre DLT-Bewertung von der NTLA-5001-Infusion bis zu 28 Tage nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit der Kopienzahl des NTLA-5001-T-Zellrezeptor (TCR)-Transgens im peripheren Blut
Zeitfenster: Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Die Häufigkeit der Kopienzahl des editierten TCR-Transgens im peripheren Blut der Teilnehmer wurde mittels Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR) bestimmt.
Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Persistenz der Transgenkopie des NTLA-5001-T-Zellrezeptors (TCR) im peripheren Blut
Zeitfenster: Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Persistenz der editierten TCR-Transgenkopie im peripheren Blut der Teilnehmer, bestimmt durch ddPCR.
Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Tumorreaktion bei Teilnehmern mit AML
Zeitfenster: Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Rate des objektiven Ansprechens, wobei das Ansprechen ein vollständiges Ansprechen ohne messbare Resterkrankung (CRMRD-) ist (Arm 1). Rate des objektiven Ansprechens, wobei das Ansprechen CRMRD-, vollständiges Ansprechen, vollständige Remission mit unvollständiger hämatologischer Erholung, morphologischer Leukämie-freier Zustand und teilweise Remission ist (Arm 2).
Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Antwortdauer bei Teilnehmern mit AML
Zeitfenster: Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Die Knochenmarksergebnisse sollten zur Bestimmung der Ansprechdauer/Remissionsdauer (DOR) für Probanden mit objektivem Ansprechen verwendet werden, von der ersten Reaktion bis zur Messung der MRD über der unteren Nachweisgrenze für den Zentrallabortest oder bis zum Tod jeglicher Ursache. je nachdem, was zuerst eintrat (Arm 1). Es war geplant, die Knochenmarksergebnisse zur Bestimmung der DOR für Patienten mit zusammengesetzter CR zu verwenden, von der ersten Reaktion bis zum Fortschreiten oder Tod aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat (Arm 2).
Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit AML
Zeitfenster: Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion
Knochenmarksergebnisse wurden verwendet, um die Zeit bis zum klinischen Fortschreiten zu bestimmen. Eine fortschreitende Erkrankung wurde definiert als ein Anstieg der Knochenmarksblasten um mindestens 25 % gegenüber dem Ausgangswert oder ein absoluter Anstieg der Anzahl zirkulierender Leukämiezellen um mindestens 5.000 Zellen/μl
Von der NTLA-5001-Infusion bis zu 4 Wochen nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Intellia Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ITL-5001-CL-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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