Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observatorium for patienter med hæmofili B behandlet af IdElvion® (OrPHEe)

7. januar 2025 opdateret af: CSL Behring
OrPHEe er et ikke-interventionelt, prospektivt og nationalt studie, som har til formål at registrere virkelige data hos franske hæmofili B-patienter behandlet med Idelvion® for at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af ​​dette produkt, som er etableret i kliniske udviklingsstudier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B er en medfødt koagulationsforstyrrelse forårsaget af en mangel eller anomali af koagulationsfaktor IX (FIX).

Sværhedsgraden af ​​hæmofilien afhænger af omfanget af FIX-mangel med kliniske manifestationer, der varierer afhængigt af placeringen af ​​blødningen.

Behandling af denne sygdom involverer administration af den mangelfulde faktor, dvs. FIX, til patienter. Afhængigt af sværhedsgraden af ​​sygdommen og konteksten er der en række behandlingsregimer tilgængelige (langvarig profylaktisk behandling til forebyggelse af ikke-kirurgiske blødninger, kortvarig profylaktisk behandling i højrisikoperioder, behandling til forebyggelse af kirurgiske blødninger eller on-demand kurativ behandling).

CSL Behring har udviklet en langtidsvirkende rekombinant FIX, dvs. rIX-FP (Idelvion®), for at forlænge intervallerne mellem administrationerne af behandlingen og samtidig give en terapeutisk fordel. Data fra kliniske undersøgelser bekræfter klart den terapeutiske fordel ved Idelvion® hos voksne og pædiatriske patienter med hæmofili B, der tidligere har modtaget on-demand-behandling for blødningsepisoder, til langtidsprofylakse, såvel som hos patienter, der skal opereres.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
222

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Chu Amiens - Picardie
      • Annecy, Frankrig
        • CH Annecy Genevois
      • Besançon, Frankrig
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Brest, Frankrig
        • CHRU Brest
      • Caen, Frankrig
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • CHU clermont-ferrand
      • Dijon, Frankrig
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Frankrig
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Frankrig
        • CHU de GRENOBLE
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Frankrig
        • CH du Mans
      • Lille, Frankrig
        • CHRU Lille
      • Limoges, Frankrig
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankrig
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrig
        • CHU NICE
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Reims, Frankrig
        • CHU de Reims
      • Rennes, Frankrig
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Frankrig
        • Chu Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrig
        • CHU Tours
      • Versailles, Frankrig
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hæmofili B-patienter behandlet med Idelvion®

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har accepteret at deltage i observatoriet efter at have modtaget skriftlig information om formålet med undersøgelsen og de personlige data, der skal indsamles (aftale mellem forældre for mindreårige patienter);
  • Til stede med hæmofili B og er i øjeblikket behandlet eller har tidligere været behandlet med Idelvion® som langtids profylaktisk behandling, on-demand behandling eller kortvarig behandling til kirurgiske indgreb eller for at dække perioder med høj risiko for blødning.
  • Har ikke FIX-målrettede antistoffer på tidspunktet for inklusionsbesøget

Ekskluderingskriterier:

  • patientens eller hans/hendes juridiske repræsentants afslag på at deltage i undersøgelsen;
  • Eksistens af en kontraindikation for brugen af ​​Idelvion®-behandling (kendt overfølsomhed over for FIX- eller hamsterproteiner);
  • Samtidig deltagelse i en interventionel klinisk undersøgelse af et lægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Årlige blødningsrater (samlet, spontant og traumatisk) inden for rammerne af langsigtet profylakse eller on-demand behandling af ikke-kirurgiske blødningshændelser
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal spontane blødningshændelser pr. patient
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal Idelvion®-infusioner og doser injiceret ved infusion, der kræves for at forhindre og afhjælpe ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Forekomst af ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion® (i IE/kg), der kræves for at forebygge eller behandle kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Forekomst af kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion® (i IE/kg), der kræves for at dække en høj risiko for blødning
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af faktor IX indtaget i året før indtagelse af Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Typen og forekomsten af ​​bivirkninger (AE), især alvorlig AE, og AE relateret til Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Udfyldelse af følgende spørgeskema: EQ-5D-3L til voksne
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Udfyldelse af følgende spørgeskema: EQ-5D-Y for børn fra 8 til 12 år
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger