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Osservatorio dei Pazienti con Emofilia B Trattati con IdElvion® (OrPHEe)

7 gennaio 2025 aggiornato da: CSL Behring
OrPHEe è uno studio non interventistico, prospettico e nazionale che mira a registrare i dati della vita reale nei pazienti francesi con emofilia B trattati con Idelvion® per confermare l'efficacia e la sicurezza di questo prodotto stabilite negli studi di sviluppo clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

L'emofilia B è una malattia congenita della coagulazione causata da una carenza o da un'anomalia del fattore IX della coagulazione (FIX).

La gravità dell'emofilia dipende dall'entità del deficit di FIX con manifestazioni cliniche diverse a seconda della localizzazione dell'emorragia.

Il trattamento di questa malattia comporta la somministrazione del fattore carente, cioè FIX, ai pazienti. A seconda della gravità della malattia e del contesto, è disponibile una gamma di regimi terapeutici (trattamento profilattico a lungo termine per la prevenzione di sanguinamenti non chirurgici, trattamento profilattico a breve termine per periodi ad alto rischio, trattamento per la prevenzione di sanguinamenti chirurgici o trattamento curativo su richiesta).

CSL Behring ha sviluppato un FIX ricombinante a lunga durata d'azione, ovvero rIX-FP (Idelvion®), per estendere gli intervalli tra le somministrazioni del trattamento fornendo anche un beneficio terapeutico. I dati degli studi clinici confermano chiaramente il beneficio terapeutico di Idelvion® nei pazienti adulti e pediatrici affetti da emofilia B precedentemente sottoposti a trattamento on demand per episodi emorragici, per la profilassi a lungo termine, nonché nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
222

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Chu Amiens - Picardie
      • Annecy, Francia
        • CH Annecy Genevois
      • Besançon, Francia
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Francia
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Brest, Francia
        • CHRU Brest
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU clermont-ferrand
      • Dijon, Francia
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Francia
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Francia
        • CHU de GRENOBLE
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Francia
        • CH du Mans
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Montpellier, Francia
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Francia
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
      • Nice, Francia
        • CHU NICE
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Reims, Francia
        • CHU de Reims
      • Rennes, Francia
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Francia
        • Chu Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francia
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francia
        • CHU Tours
      • Versailles, Francia
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti affetti da emofilia B trattati con Idelvion®

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Hanno accettato di partecipare all'osservatorio dopo aver ricevuto informazioni scritte sullo scopo dello studio e sui dati personali da raccogliere (consenso dei genitori per i pazienti minorenni);
  • Sono affetti da emofilia B e sono attualmente in trattamento o sono stati precedentemente trattati con Idelvion® come trattamento profilattico a lungo termine, trattamento su richiesta o trattamento a breve termine per procedure chirurgiche o per coprire periodi ad alto rischio di sanguinamento.
  • Non avere anticorpi mirati al FIX al momento della visita di inclusione

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto da parte del paziente o del suo rappresentante legale a partecipare allo studio;
  • Esistenza di una controindicazione all'uso del trattamento Idelvion® (ipersensibilità nota a FIX o proteine ​​di criceto);
  • Partecipazione simultanea a uno studio clinico interventistico su un farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tassi di sanguinamento annuale (complessivo, spontaneo e traumatico) nell'ambito della profilassi a lungo termine o del trattamento su richiesta di eventi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di eventi di sanguinamento spontaneo per paziente
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di infusioni di Idelvion® e dosi iniettate per infusione necessarie per prevenire e risolvere episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Incidenza di episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion® (in UI/kg) necessarie per prevenire o trattare episodi emorragici chirurgici
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Incidenza di episodi emorragici chirurgici
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion® (in UI/kg) necessarie per coprire un rischio elevato di sanguinamento
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Fattore IX consumate nell'anno prima dell'assunzione di Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il numero di infusioni e la dose totale di Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Il tipo e l'incidenza degli eventi avversi (AE) in particolare gli AE gravi e gli AE correlati a Idelvion®
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Compilazione del seguente questionario: EQ-5D-3L per adulti
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi
Compilazione del seguente questionario: EQ-5D-Y per bambini da 8 a 12 anni
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Altro identificatore: ANSM)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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