Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observatorium for patienter med hæmofili B behandlet af IdElvion® (OrPHEe)

7. januar 2025 opdateret af: CSL Behring
OrPHEe er et ikke-interventionelt, prospektivt og nationalt studie, som har til formål at registrere virkelige data hos franske hæmofili B-patienter behandlet med Idelvion® for at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af ​​dette produkt, som er etableret i kliniske udviklingsstudier.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B er en medfødt koagulationsforstyrrelse forårsaget af en mangel eller anomali af koagulationsfaktor IX (FIX).

Sværhedsgraden af ​​hæmofilien afhænger af omfanget af FIX-mangel med kliniske manifestationer, der varierer afhængigt af placeringen af ​​blødningen.

Behandling af denne sygdom involverer administration af den mangelfulde faktor, dvs. FIX, til patienter. Afhængigt af sværhedsgraden af ​​sygdommen og konteksten er der en række behandlingsregimer tilgængelige (langvarig profylaktisk behandling til forebyggelse af ikke-kirurgiske blødninger, kortvarig profylaktisk behandling i højrisikoperioder, behandling til forebyggelse af kirurgiske blødninger eller on-demand kurativ behandling).

CSL Behring har udviklet en langtidsvirkende rekombinant FIX, dvs. rIX-FP (Idelvion®), for at forlænge intervallerne mellem administrationerne af behandlingen og samtidig give en terapeutisk fordel. Data fra kliniske undersøgelser bekræfter klart den terapeutiske fordel ved Idelvion® hos voksne og pædiatriske patienter med hæmofili B, der tidligere har modtaget on-demand-behandling for blødningsepisoder, til langtidsprofylakse, såvel som hos patienter, der skal opereres.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

222

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Chu Amiens - Picardie
      • Annecy, Frankrig
        • CH Annecy Genevois
      • Besançon, Frankrig
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Brest, Frankrig
        • CHRU Brest
      • Caen, Frankrig
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • CHU Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankrig
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Frankrig
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Frankrig
        • CHU de Grenoble
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Frankrig
        • CH du Mans
      • Lille, Frankrig
        • CHRU LILLE
      • Limoges, Frankrig
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankrig
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrig
        • CHU Nice
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Reims, Frankrig
        • CHU de Reims
      • Rennes, Frankrig
        • CHU Rennes
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Frankrig
        • CHU Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrig
        • CHU Tours
      • Versailles, Frankrig
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hæmofili B-patienter behandlet med Idelvion®

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har accepteret at deltage i observatoriet efter at have modtaget skriftlig information om formålet med undersøgelsen og de personlige data, der skal indsamles (aftale mellem forældre for mindreårige patienter);
  • Til stede med hæmofili B og er i øjeblikket behandlet eller har tidligere været behandlet med Idelvion® som langtids profylaktisk behandling, on-demand behandling eller kortvarig behandling til kirurgiske indgreb eller for at dække perioder med høj risiko for blødning.
  • Har ikke FIX-målrettede antistoffer på tidspunktet for inklusionsbesøget

Ekskluderingskriterier:

  • patientens eller hans/hendes juridiske repræsentants afslag på at deltage i undersøgelsen;
  • Eksistens af en kontraindikation for brugen af ​​Idelvion®-behandling (kendt overfølsomhed over for FIX- eller hamsterproteiner);
  • Samtidig deltagelse i en interventionel klinisk undersøgelse af et lægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlige blødningsrater (samlet, spontant og traumatisk) inden for rammerne af langsigtet profylakse eller on-demand behandling af ikke-kirurgiske blødningshændelser
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal spontane blødningshændelser pr. patient
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal Idelvion®-infusioner og doser injiceret ved infusion, der kræves for at forhindre og afhjælpe ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Forekomst af ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion® (i IE/kg), der kræves for at forebygge eller behandle kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Forekomst af kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion® (i IE/kg), der kræves for at dække en høj risiko for blødning
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af faktor IX indtaget i året før indtagelse af Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antallet af infusioner og total dosis af Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Typen og forekomsten af ​​bivirkninger (AE), især alvorlig AE, og AE relateret til Idelvion®
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Udfyldelse af følgende spørgeskema: EQ-5D-3L til voksne
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Udfyldelse af følgende spørgeskema: EQ-5D-Y for børn fra 8 til 12 år
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

21. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner