Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AAV5-hFIX ved svær eller moderat svær hæmofili B

21. maj 2026 opdateret af: CSL Behring

Et fase I/IIb forlængelsesstudie, der vurderer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af en adeno-associeret viral vektor indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen (AAV5-hFIX) tidligere administreret til voksne patienter med svær eller moderat svær hæmofili B under CT-AMT-060-01 Fase I/II undersøgelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie, der indskriver patienter, der med succes har gennemført alle vurderinger i undersøgelse CT-AMT-060-01 (år 1-5). Vurderingsfasen begynder ved besøg 36 (det første kliniske besøg i denne forlængelsesundersøgelse, ca. 5,5 år efter det indledende doseringsbesøg undersøgelse CT-AMT-060-01) og går til besøg 45 (10 år efter dosering i undersøgelse CT- AMT-060-01).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Holland
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige forsøgspersoner med svær eller moderat svær hæmofili B, som tidligere modtog en infusion af AMT-060 og gennemførte alle vurderinger i undersøgelse CTAMT-060-01

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med medfødt hæmofili B, som fuldførte undersøgelse CTAMT-060-01
  • Kunne give informeret samtykke efter modtagelse af mundtlig og skriftlig information om retssagen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilmeldte forsøgspersoner vil allerede være blevet vurderet ud fra eksklusionskriterierne for undersøgelse CT-AMT-060-01.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
CSL220
AAV5 indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen
Genetisk: AAV5-hFIX
AAV5 indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen
Andre navne:
  • CSL220

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal bivirkninger Muligvis eller sandsynligvis relateret til tidligere AAV5-hFIX administration
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Neutraliserende FIX-antistoffer (FIX-hæmmere)
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
ALT/AST niveauer
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Leverpatologisk score Vurderet ved ultralyd hver 6. måned
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Alfa føtoprotein niveauer
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endogen procent FIX aktivitet
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Samlet forbrug af FIX-erstatningsterapi efter behov og profylaktisk
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Antal procedurer (inklusive større og mindre operationer)
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Quality of Life spørgeskema SF-36 score
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Quality of Life spørgeskema EQ-5D-5L score
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Hæmofili fælles sundhedsscore
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Årlig blødningshastighed Inklusive alle blødninger (behandlede og ubehandlede), spontane blødninger, traumatiske blødninger og ledblødninger
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil fra sag til sag overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om IPD vil generelt blive overvejet, når gennemgangen af ​​større regulerende myndigheder (dvs. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger