Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AAV5-hFIX ved svær eller moderat svær hæmofili B

2. april 2024 opdateret af: CSL Behring

Et fase I/IIb forlængelsesstudie, der vurderer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af en adeno-associeret viral vektor indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen (AAV5-hFIX) tidligere administreret til voksne patienter med svær eller moderat svær hæmofili B under CT-AMT-060-01 Fase I/II undersøgelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie, der indskriver patienter, der med succes har gennemført alle vurderinger i undersøgelse CT-AMT-060-01 (år 1-5). Vurderingsfasen begynder ved besøg 36 (det første kliniske besøg i denne forlængelsesundersøgelse, ca. 5,5 år efter det indledende doseringsbesøg undersøgelse CT-AMT-060-01) og går til besøg 45 (10 år efter dosering i undersøgelse CT- AMT-060-01).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Holland
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige forsøgspersoner med svær eller moderat svær hæmofili B, som tidligere modtog en infusion af AMT-060 og gennemførte alle vurderinger i undersøgelse CTAMT-060-01

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med medfødt hæmofili B, som fuldførte undersøgelse CTAMT-060-01
  • Kunne give informeret samtykke efter modtagelse af mundtlig og skriftlig information om retssagen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilmeldte forsøgspersoner vil allerede være blevet vurderet ud fra eksklusionskriterierne for undersøgelse CT-AMT-060-01.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
CSL220
AAV5 indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen
Genetisk: AAV5-hFIX
AAV5 indeholdende et codon-optimeret human faktor IX-gen
Andre navne:
  • CSL220

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal bivirkninger Muligvis eller sandsynligvis relateret til tidligere AAV5-hFIX administration
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Neutraliserende FIX-antistoffer (FIX-hæmmere)
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
ALT/AST niveauer
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Leverpatologisk score Vurderet ved ultralyd hver 6. måned
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Alfa føtoprotein niveauer
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endogen procent FIX aktivitet
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Samlet forbrug af FIX-erstatningsterapi efter behov og profylaktisk
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Antal procedurer (inklusive større og mindre operationer)
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Quality of Life spørgeskema SF-36 score
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Quality of Life spørgeskema EQ-5D-5L score
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Hæmofili fælles sundhedsscore
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Årlig blødningshastighed Inklusive alle blødninger (behandlede og ubehandlede), spontane blødninger, traumatiske blødninger og ledblødninger
Tidsramme: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. marts 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. april 2022

Først opslået (Faktiske)

4. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil fra sag til sag overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om IPD vil generelt blive overvejet, når gennemgangen af ​​større regulerende myndigheder (dvs. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med AAV5-hFIX

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner