Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di AAV5-hFIX nell'emofilia B grave o moderatamente grave

21 maggio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di estensione di fase I/IIb che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un vettore virale adeno-associato contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone (AAV5-hFIX) precedentemente somministrato a pazienti adulti con emofilia B grave o moderatamente grave durante il CT-AMT-060-01 Studio di fase I/II

Questo è uno studio di estensione in aperto che arruola pazienti che hanno completato con successo tutte le valutazioni nello studio CT-AMT-060-01 (anni 1-5). La fase di valutazione inizierà alla Visita 36 (la prima visita clinica in questo studio di estensione, circa 5,5 anni dopo la visita di somministrazione iniziale Studio CT-AMT-060-01) e passerà alla Visita 45 (10 anni dopo la somministrazione nello Studio CT- AMT-060-01).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Germania
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Olanda
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di sesso maschile con emofilia B grave o moderatamente grave, che hanno ricevuto in precedenza un'infusione di AMT-060 e hanno completato tutte le valutazioni nello Studio CTAMT-060-01

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con emofilia B congenita che hanno completato lo studio CTAMT-060-01
  • In grado di fornire il consenso informato dopo aver ricevuto informazioni verbali e scritte sullo studio.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti iscritti saranno già stati valutati in base ai criteri di esclusione per lo Studio CT-AMT-060-01.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
CSL220
AAV5 contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone
Genetico: AAV5-hFIX
AAV5 contenente un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone
Altri nomi:
  • CSL220

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi Possibilmente o probabilmente correlati alla precedente somministrazione di AAV5-hFIX
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Anticorpi neutralizzanti FIX (inibitori FIX)
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Livelli ALT/AST
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio di patologia epatica Valutato mediante ecografia ogni 6 mesi
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Livelli di alfa fetoproteina
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Attività FIX percentuale endogena
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Consumo totale di terapia sostitutiva FIX su richiesta e profilattica
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Numero di procedure (inclusi interventi chirurgici maggiori e minori)
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio SF-36 del questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio EQ-5D-5L del questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
Tasso di sanguinamento annualizzato Compresi tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati), sanguinamenti spontanei, sanguinamenti traumatici e sanguinamenti articolari
Lasso di tempo: 6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01
6-10 anni dopo la somministrazione nello studio CT-AMT-060-01

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione caso per caso le richieste di condividere i dati dei singoli pazienti (IPD) con ricercatori scientifici e medici qualificati e in buona fede esterni. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD saranno generalmente prese in considerazione una volta completata la revisione da parte delle principali autorità di regolamentazione (es. FDA, EMA) e la pubblicazione principale sarà disponibile.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a un'importante domanda medica o scientifica senza risposta.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI opportunamente anonimizzati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni