Fase 1/2 undersøgelse af CAN103 i forsøgspersoner med Gauchers sygdom

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner har en bekræftet klinisk, enzymatisk og genetisk diagnose af Gauchers sygdom (type 1 eller type 3);
• Fase 1: Forsøgspersoner med GD1 i alderen ≥18 år; Fase 2: Forsøgspersoner med GD1 eller GD3 i alderen ≥12 år;
• Forsøgspersoner har ikke modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) eller substraterstatningsterapi (SRT) inden for 3 måneder før screening;

• Forsøgspersoner har GD-relateret anæmi og en eller flere af følgende sygdomsmanifestationer:

  1. Miltvolumen ≥2 MN målt ved MR, eller
  2. Levervolumen ≥1,5 MN målt ved MR, eller
  3. Blodpladeantal ≥20 × 10^9/L og <100 × 10^9/L.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner har modtaget eller stoppet behandling med andre forsøgslægemidler eller -udstyr inden for 30 dage før screening eller mindre end 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst (kun lægemidler);
• Forsøgspersoner har anæmi på grund af andre årsager under screening, herunder ernæringsmæssig anæmi. Forsøgspersoner, hvis ernæringsmæssige anæmi kommer sig ved behandling af jern, folinsyre eller vitamin B12, kan genscreenes;
• Forsøgspersoner har fået hepatektomi eller splenektomi;
• Forsøgspersoner har haft en allergisk reaktion over for imiglucerase eller andre ERT'er og deres komponenter;
• Forsøgspersoner har modtaget behandling med erythropoietin, fuldblod eller pakkede røde blodlegemer eller kroniske systemiske kortikosteroider inden for 3 måneder før screening, eller har modtaget en blodpladetransfusion inden for 1 måned før screening.