Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DON ved pædiatrisk cerebral malaria

25. juni 2026 opdateret af: Douglas Postels, Douglas Postels, MD, MS

DON i pædiatrisk cerebral malaria: en fase I/IIa dosis-eskaleringssikkerhedsundersøgelse

Den indledende undersøgelse, der skal udføres under denne IND, er en 3-arms dosiseskaleringsundersøgelse. De første to arme vil være åben-label, dosiseskalering og vil definere sikkerheden af ​​6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON) hos afrikanske voksne (>18 år), som er raske eller som har ukomplicerede malaria.

Hver af de to voksenarme vil indskrive 40 deltagere fordelt på 4 dosisgrupper med sikkerhedsevalueringer før hver dosisstigning. De første 10 tilmeldte deltagere vil modtage 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, øges dosis til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, og derefter vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON. Hver voksen dosisgruppe indeholder 10 raske deltagere og 10 deltagere med ukompliceret malaria. Det samlede antal tilmeldte voksne deltagere er 80 (20 deltagere ved 4 doser). Alle deltagere vil kun modtage én dosis DON.

Voksne deltagere vil modtage en præmedicineringsdosis af det antiemetiske ondansetron, 8 mg IV, indgivet 30 minutter før DON og gentaget en gang 6 timer senere. Varigheden af ​​studiedeltagelse for alle voksne deltagere er seks måneder.

Når sikkerhedsprofilen hos voksne er afsluttet, vil den tredje arm være et randomiseret, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsstudie hos børn i alderen 6 måneder til 14 år med cerebral malaria for at bestemme sikkerheden. Pædiatriske tilmeldinger vil strække sig over maksimalt tre år (tre malariasæsoner, som vil blive udført i studieår 2-4), med et planlagt foreløbigt analyseblik i slutningen af ​​malariastudie år 3 for at bestemme dosering for malariastudie år 4. Vi vil først indskrive 6 sentinel pædiatriske patienter i malaria sæson 1, som vil modtage intravenøs artesunate terapi og enten supplerende DON 0,1 mg/kg eller placebo randomiseret 2:1). Efter gennemgang af resultater af DSMB, og hvis godkendelse til at gå videre er givet, vil deltagerne i malariasæson 2 (studieår 3) det næste år med pædiatriske tilmeldinger (n=29, for at tage højde for de 6 sentinel-personer) blive randomiseret til modtage en af ​​2 lavere doser af supplerende DON (0,1 mg/kg eller 1,0 mg/kg) eller placebo (24 forsøgspersoner vil modtage DON og 5 vil modtage placebo) i forbindelse med IV artesunat. Hvis DON har en lovende risiko-benefit-profil, vil undersøgelsen fortsætte ind i en tredje sæson af pædiatriske tilmeldinger (studieår 4) (n=35) med lignende eller højere doser af DON (op til 10 mg/kg) eller placebo i kombination med IV artesunate. pædiatrisk deltagelse i undersøgelsen vil vare 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den indledende undersøgelse, der skal udføres under denne ind, er en 2 -delt dosis -eskaleringsundersøgelse. Den første del indeholder 2 grupper, der vil være åben mærket, dosisoptrapning og vil definere sikkerheden for 6-diazo-5-oxo-l-norleucin (DON) hos afrikanske voksne (> 18 år gamle), som er sunde eller som har ukompliceret malaria.

Hver af de to voksne grupper vil tilmelde 40 deltagere opdelt i 4 doseringsgrupper med sikkerhedsevalueringer, før hver dosis stiger. De første 10 tilmeldte deltagere modtager 0,1 mg/kg intravenøs (IV) Don. Hvis denne dosis er bevist sikker, øges dosis til 1,0 mg/kg IV Don og derefter 5,0 mg/kg IV Don, og derefter modtager den endelige gruppe 10,0 mg/kg IV Don. Hver voksen doseringsgruppe indeholder 10 sunde deltagere og 10 deltagere med ukompliceret malaria. Det samlede antal tilmeldte voksne deltagere er 80 (20 deltagere ved 4 doser). Alle deltagere vil kun modtage en dosis Don.

Voksne deltagere vil modtage en premedication -dosis af den antiemetiske ondsetron, 5 mg IV, administreret 30 minutter før Don og gentaget 8 og 16 timer senere. Varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen for alle voksne deltagere er seks måneder.

Del 2 af undersøgelsen vil være en randomiseret, placebokontrolleret dosis-eskaleringsundersøgelse hos børn i alderen 12 måneder til 14 år med cerebral malaria for at bestemme sikkerheden. Pædiatriske tilmeldinger vil spænde over tre malariasæsoner, som vil blive udført i studieår 3-5, med en planlagt midlertidig analyse efter kohort 3. I kohort 1 tilmelder vi først 6 sentinel pædiatriske deltagere, der vil modtage intravenøs artesunatbehandling, enteral lumefantrine-artemether-terapi og enten supplerende DON 0,1 mg/kg eller placebo randomiseret 2: 1. Kohort 2 tilmelder 12 deltagere, der vil modtage intravenøs artesunatterapi, enteral lumefantrine-artemether-terapi, og enten supplerende don 0,1 mg/kg eller placebo randomiseret 5: 1.cohort 3 vil tilmelde 18 deltagere, der vil modtage intravenøs artesunatbehandling, enteral lumefantrine-artemether terapi, og enten don 1 7: 1. Hvis Don har en lovende risikofilfit-profil, vil undersøgelsen fortsætte med at kohorte 4 (n = 36) med lignende doser af DON (op til 1 mg/kg) eller placebo i kombination med IV artesunat og enteral lumefantrin-artemether-terapi. Pædiatrisk deltagelse i undersøgelsen vil være 6 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
152

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Malawi
      • Blantyre, Malawi
      • Blantyre, Malawi
        • Afsluttet
        • Ndirande Research Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For raske voksne (arm 1):

  • 18 år og ældre
  • Informeret samtykke opnået og ICF underskrevet
  • Temperatur ≤ 37,5 °C
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Kreatinin 60-110 mmol/L (0,7-1,2 mg/dL; mænd) eller 45-90 mmol/L (0,5-1,0 mg/dL; kvinder)
  • Hæmoglobin ≥ 7 g/dl eller hæmatokrit/pakket cellevolumen (PCV) ≥ 20 %
  • Tykt eller tyndt blodudstrygning negativt for aseksuelle former for P. falciparum
  • Negativ graviditetstest for en person i den fødedygtige alder

For voksne med ukompliceret malaria (arm 2):

  • 18 år og ældre
  • Informeret samtykke opnået og ICF underskrevet
  • Temperatur ≥ 38 °C eller tidligere feber inden for de seneste 24 timer
  • Tykt eller tyndt blodudstrygning positivt for aseksuelle former for P. falciparum (parasitantal og arter dokumenteret)
  • Hæmoglobin ≥ 7 g/dl eller hæmatokrit/PCV ≥ 20 %
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Kreatinin 60-110 mmol/L (0,7-1,2 mg/dL; mænd) eller 45-90 mmol/L (0,5-1,0 mg/dL; kvinder)
  • Glasgow coma-score på 15
  • Respirationsfrekvens ≤ 20 vejrtrækninger/minut
  • Iltmætning ≥ 90 % på rumluft
  • Negativ graviditetstest for en person i den fødedygtige alder

For børn med cerebral malaria (arm 3):

  • Alder 6 måneder-14 år
  • Informeret samtykke opnået og ICF underskrevet af forælder eller værge
  • Temperatur ≥ 38 °C eller tidligere feber inden for de sidste 24 timer
  • Tykt eller tyndt blodudstryk positivt for aseksuelle former for P. falciparum
  • Blantyre coma score ≤ 2 af Glasgow Coma Score ≤ 10.
  • Ingen anden forklaring på koma ved historie eller fysisk undersøgelse
  • Mere end 1 time fra sidste kliniske anfald
  • Hæmatokrit eller PCV ≥ 18 %
  • Negativ graviditetstest for personer i den fødedygtige alder

Eksklusionskriterier (alle deltagere):

  • Graviditet eller amning (kvindelige deltagere i alderen 9-59 år vil gennemgå graviditetstest før indgivelse af interventionen)
  • Deltagere, der forsøger at blive gravide
  • Tager i øjeblikket højaktiv antiretroviral terapi (HAART)
  • Tager i øjeblikket medicin mod tuberkulose

Yderligere eksklusionskriterier for børn med cerebral malaria (arm 3):

  • Positivt Kernig- eller Brudzinski-tegn
  • CSF hvide blodlegemer ≥ 10 /μL
  • Underernæring defineret som mere end eller lig med to standardafvigelser under middelvægten for højde og/eller MUAC ≤ 12,5 cm (på grund af manglende evne til tilstrækkeligt at tage sig af børn med alvorlig underernæring på PRW)
  • Allergi over for ondansetron

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosiseskalering hos raske malawiske voksne - 0,1 mg/kg IV DON
De første 10 raske voksne deltagere, der er tilmeldt, vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos raske malawiske voksne - 1,0 mg/kg IV DON
De første 10 raske voksne deltagere, der er tilmeldt, vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos raske malawiske voksne - 5,0 mg/kg IV DON
De første 10 raske voksne deltagere, der er tilmeldt, vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos raske malawiske voksne - 10,0 mg/kg IV DON
De første 10 raske voksne deltagere, der er tilmeldt, vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos malawiske voksne med ukompliceret malaria - 0,1 mg/kg IV DON
De første 10 voksne med ukomplicerede malariadeltagere tilmeldt vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, og derefter vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos malawiske voksne med ukompliceret malaria - 1,0 mg/kg IV DON
De første 10 voksne med ukomplicerede malariadeltagere tilmeldt vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, og derefter vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos malawiske voksne med ukompliceret malaria - 5,0 mg/kg IV DON
De første 10 voksne med ukomplicerede malariadeltagere tilmeldt vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, og derefter vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosiseskalering hos malawiske voksne med ukompliceret malaria - 10,0 mg/kg IV DON
De første 10 voksne med ukomplicerede malariadeltagere tilmeldt vil modtage en enkelt 0,1 mg/kg intravenøs (IV) DON. Hvis denne dosis er bevist sikker, vil dosis i hver efterfølgende gruppe på 10 blive øget til 1,0 mg/kg IV DON og derefter 5,0 mg/kg IV DON, og derefter vil den sidste gruppe modtage 10,0 mg/kg IV DON.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosisoptrapning hos malawiske børn med cerebral malaria - 0,1 mg/kg IV Don - kohort 1
Efter voksne doser er det vist at være sikre. Af de første 6 børn med cerebral malaria, der er tilmeldt, modtager 4 0,1 mg/kg IV Don, og 2 modtager placebo.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosisoptrapning hos malawiske børn med cerebral malaria - 0,1 mg/kg IV Don - kohort 2
10 deltagere vil modtage 0,1 mg/kg IV Don, og 2 modtager placebo.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosisoptrapning hos malawiske børn med cerebral malaria - 1,0 mg/kg IV Don - kohort 3
14 deltagere vil modtage 1,0 mg/kg IV Don, og 4 modtager placebo.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Eksperimentel: Dosisoptrapning hos malawiske børn med cerebral malaria - 0,1 eller 1,0 mg/kg IV Don - kohort 4
36 deltagere vil modtage 0,1 mg/kg IV Don (n = 12) eller 1,0 mg/kg IV Don (n = 12), og 12 modtager placebo.
Medicin: 6-diazo-5-oxo-L-norleucin (DON)
Enkelt intravenøs dosis varierende fra 0,1-10 mg/kg pr. dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Medicin: 6-Diazo-5-Oxo-L-Norleucine (DON)
Enkelt intravenøs dosis fra 0,1-1,0 Mg/kg pr. Dosis
Andre navne:
  • NSC 7365
Placebo komparator: Dosisoptrapning hos malawiske børn med cerebral malaria - placebo
Kohort 1 vil dosis 2 deltagere til at modtage placebo -kohort 2 vil dosis 2 deltagere til at modtage placebo -kohort 3 vil dosis 4 deltagere til at modtage placebo -kohort 4 vil dosis 12 deltagere til at modtage placebo
Medicin: Placebo
Enkelt intravenøs dosis saltvand
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af lokale AE'er inden for 14 dage efter administration af DON
Tidsramme: 14 dage
Antal AE'er
14 dage
Forekomst af systemiske bivirkninger, der forekommer inden for 14 dage efter administration af DON
Tidsramme: 14 dage
Antal AE'er
14 dage
Forekomst af systemiske SAE'er inden for 14 dage efter administration af DON
Tidsramme: 14 dage
Antal SAE'er - kun pædiatriske arme
14 dage
Assessment of Blantyre Coma Score
Tidsramme: 14 days
Time to Blantyre Coma Score of 5
14 days

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK-måling af DON i sera fra recipienter målt ved halveringstid
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af halveringstid
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra modtagere målt efter distributionsvolumen
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af Vd
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra recipienter målt ved maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af Cmax
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra modtagere måler ved tidspunktet for maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af Tmax
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra recipienter målt efter areal under kurven for koncentrationer vs. tid (AUC)
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af AUC
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra recipienter målt ved clearance
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Clearance målt over tid
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra recipienter målt ved eliminationshastighed
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Eliminering over tid
Målt gennem 18 timer efter infusion
PK-måling af DON i sera fra modtagere måler ved terminal T1/2
Tidsramme: Målt gennem 18 timer efter infusion
Måling af klemme T1/2
Målt gennem 18 timer efter infusion

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pædiatriske deltagere: Hjernevolumen score på MR ved indlæggelse og 24 timer (+/- 6 timer) efter randomisering, hvis MR er tilgængelig
Tidsramme: Målt ved baseline og 24 timer efter randomisering
Opdaget ved MR
Målt ved baseline og 24 timer efter randomisering
Pædiatriske deltagere: EEG-kraftanalyse
Tidsramme: Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Detekteret ved 30 minutters EEG-prøver, der analyserer kraften ved baseline og 3, 6 og 12 timer efter infusion
Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Pædiatriske deltagere: EEG-amplitudeanalyse
Tidsramme: Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Detekteret ved 30 minutters EEG-prøver, der analyserer amplitude ved baseline og 3, 6 og 12 timer efter infusion
Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Pædiatriske deltagere: EEG-frekvensanalyse
Tidsramme: Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Detekteret ved 30 minutters EEG-prøver analyserende frekvens ved baseline og 3, 6 og 12 timer efter infusion
Målt ved baseline og gennem 12 timer efter infusion
Pædiatriske deltagere: Transkraniel Doppler (TCD) fænotype flowhastigheder
Tidsramme: Målt gennem 24 timer efter infusion
Detekteret ved TCD ved 4H og 24H efter infusion
Målt gennem 24 timer efter infusion
Pædiatriske deltagere: cerebrospinalvæske metabolisk profil
Tidsramme: Målt gennem 4 timer efter infusion
Detekteret af LP ved baseline og 4H (+ eller - 2H) Post Don Infusion
Målt gennem 4 timer efter infusion
Pediatric participants: Number of minutes of electrographic seizures within the first 12 hours after DON administration
Tidsramme: Measured through 12 hours post infusion
Detected by continuous EEG monitoring
Measured through 12 hours post infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Douglas Postels, MD, MS

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Douglas Postels, MD, Children's National Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 21/04/2676
  • 21-0005 (Anden identifikator: DMID)
  • PAR-18-633 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: DMID)
  • PAR-25-305 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: DMID)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger