Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetisk og sikkerhedsundersøgelse af CSTI-500 hos personer med Prader-Willi syndrom

8. august 2023 opdateret af: ConSynance Therapeutics

En fase 1, enkelt center, åben etiket, enkeltdosis, farmakokinetisk og sikkerhedsundersøgelse af CSTI-500 i forsøgspersoner med Prader-Willi syndrom

Formålet med dette fase 1-studie er at evaluere farmakokinetikken (PK) og sikkerheden af ​​en enkelt dosis CSTI-500 10 mg hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS) mellem 13 og 50 år med en genetisk bekræftet diagnose PWS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkeltcenter, fase 1-studie til evaluering af farmakokinetikken og sikkerheden af ​​en 10 mg enkelt oral dosis af CSTI-500, en tredobbelt monoamingenoptagelseshæmmer (TRI), hos patienter med genetisk bekræftet PWS. Undersøgelsen vil bestå af en screeningsperiode på op til 1-3 dage før baselinebesøget (besøg 2). Ud over screeningsbesøget (besøg 1) vil kvalificerede forsøgspersoner deltage i fem klinikbesøg for PK-blodudtagninger og sikkerhedsvurderinger over en 6-dages periode. Ved besøg 2 vil alle forsøgspersoner modtage en enkelt oral dosis CSTI-500 10 mg. Cirka 14 patienter i alderen 13 til 50 år, som opfylder alle berettigelseskriterier, vil modtage én enkelt dosis CSTI-500.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

13 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (13-50 år ved screening) med en dokumenteret journal for PWS bekræftet ved genetisk testning.
  • Forsøgspersonen skal have en pålidelig omsorgsperson/forælder til at bringe emnet til webstedet for besøgene, forblive hos emnet i besøgstider, hvor det er tilladt at være sammen med emnet, og svare på eventuelle spørgsmål under besøgene.
  • Kvindelige forsøgspersoner må ikke være gravide eller ammende og være villige til at bruge dobbeltbarriere præventionsmetode under hele undersøgelsen.
  • Et normalt liggende systolisk blodtryk skal være ≤140 mmHg og ≥100 mmHg; diastolisk blodtryk skal være ≤80 mmHg og ≥60 mmHg ved screening. Pulsfrekvensen skal være ≥50 bpm og ≤100 bpm, og pulsstigningen ved stående skal være inden for et acceptabelt område.
  • Al samtidig medicin, inklusive blodtryksmedicin og type 2-diabetesmedicin, skal være stabile i ≥3 måneder før screening (≤10 % ændring). Kosttilskud og vitaminer betragtes ikke som samtidig medicin af berettigelsesformål.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før screening eller under undersøgelsen.
  • Nylig brug (inden for 3 måneder) af vægttabsmidler, inklusive receptpligtig medicin, naturlægemidler og vægttabstilskud.
  • Større operation inden for 6 måneder efter screening eller planlagt under undersøgelsen eller historie af fedmekirurgi.
  • Enhver malignitet i de 2 år forud for screening (undtagen basalcellekarcinom eller pladecellecarcinom i huden eller cervikal carcinom in situ, som er blevet behandlet med succes).
  • Aktuel lever-, lunge-, hjerte- eller gastrointestinale sygdom, som forventes at påvirke undersøgelsesdeltagelsen negativt. Stabil sygdom, f.eks. astma eller kontrolleret hypertension, er ikke udelukket. Leversygdom eller leverskade som angivet ved unormale leverfunktionstests, ALAT, AST, alkalisk fosfatase eller serumbilirubin (≥3X ULN for nogen af ​​disse tests).
  • Uforklaret historie eller tilstedeværelse af kombination af uforklarlige symptomer, f.eks. svimmelhed, synkope, træthed, hjertebanken/takykardi, hovedpine eller træningsintolerance.
  • Hjertesvigt klassificeret efter New York Heart Association (NYHA) niveau II eller højere.
  • Myokardieinfarkt, slagtilfælde eller bekræftet TIA inden for de sidste 5 år.
  • Ukontrolleret type 2-diabetes som defineret ved HbA1c ≥ 9 % ved screening.
  • Insulinafhængig type 1 diabetes.
  • Forsøgspersoner med en historie med selvmordsadfærd.
  • Manglende evne til at sluge den orale kapsel hel med vand.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CSTI-500 10mg
Alle berettigede forsøgspersoner vil få en enkelt oral dosis af CSTI-500 10 mg ved besøg 2
Medicin: CSTI-500
Enkelt 10 mg kapsel
Andre navne:
  • AMR-001181

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Maksimal observeret plasmakoncentration efter lægemiddeladministration bestemt direkte ud fra koncentration-tidsprofilen.
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
AUC0-72
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 og 72 timer efter dosis
Areal under plasma-lægemiddelkoncentration-tid-kurven fra præ-dosis (tid 0) til 72 timer efter lægemiddeladministration
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 og 72 timer efter dosis
AUC0-inf
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Areal under plasma-lægemiddelkoncentration-tid-kurven fra præ-dosis (tid 0) ekstrapoleret til uendelig tid
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 1 time efter dosis
1 time efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 2 timer efter dosis
2 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 4 timer efter dosis
4 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 8 timer efter dosis
8 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 12 timer efter dosis
12 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 24 timer efter dosis
24 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 48 timer efter dosis
48 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 72 timer efter dosis
72 timer efter dosis
CSTI-500 plasmakoncentration
Tidsramme: 144 timer efter dosis
144 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra før dosis til 15 dage efter dosis
Antal deltagere med TEAE'er, defineret som en uønsket hændelse (AE), der er ny eller forværret i sværhedsgrad efter dosis af undersøgelseslægemidlet. AE'er vil blive kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) og vil blive opsummeret efter systemorganklasse, foretrukne term og behandling.
Fra før dosis til 15 dage efter dosis
Forekomst af klinisk signifikante fund i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Screening til 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Screening til 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Forekomst af klinisk signifikante fund i vitale tegn
Tidsramme: Screening og præ-dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Deltagerne vil blive vurderet for eventuelle klinisk signifikante ændringer i vitale parametre (blodtryk, hjertefrekvens i liggende og stående stilling, respirationsfrekvens og kropstemperatur). Dette inkluderer også evaluering af posturalt ortostatisk takykardisk syndrom.
Screening og præ-dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Forekomst af klinisk signifikante fund i laboratorieværdier
Tidsramme: Screening til 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Laboratorieevalueringer omfatter hæmatologi, skjoldbruskkirtelfunktion og kemiske blod- og urinlaboratorietest.
Screening til 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Forekomst af klinisk signifikante fund i 12-aflednings elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Screening og præ-dosis til 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Screening og præ-dosis til 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Sammenligning af CSTI-500 Cmax-værdier opnået fra venøse blodprøver med værdier opnået fra fingerstikprøver hos PWS-personer
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Sammenligning af CSTI-500 AUC0-72-værdier opnået fra venøse blodprøver med værdier opnået fra fingerstikprøver hos PWS-personer
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 og 72 timer efter dosis
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 og 72 timer efter dosis
Sammenligning af CSTI-500 AUC0-inf-værdier opnået fra venøse blodprøver med værdier opnået fra fingerstikprøver hos PWS-personer
Tidsramme: Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis
Før dosis til 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 144 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ConSynance Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Italo Biaggioni, MD, Vanderbilt Autonomic Dysfunction Center, Vanderbilt University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSTI-500-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger