En farmakokinetisk og sikkerhedsundersøgelse af CSTI-500 hos personer med Prader-Willi syndrom

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (13-50 år ved screening) med en dokumenteret journal for PWS bekræftet ved genetisk testning.
• Forsøgspersonen skal have en pålidelig omsorgsperson/forælder til at bringe emnet til webstedet for besøgene, forblive hos emnet i besøgstider, hvor det er tilladt at være sammen med emnet, og svare på eventuelle spørgsmål under besøgene.
• Kvindelige forsøgspersoner må ikke være gravide eller ammende og være villige til at bruge dobbeltbarriere præventionsmetode under hele undersøgelsen.
• Et normalt liggende systolisk blodtryk skal være ≤140 mmHg og ≥100 mmHg; diastolisk blodtryk skal være ≤80 mmHg og ≥60 mmHg ved screening. Pulsfrekvensen skal være ≥50 bpm og ≤100 bpm, og pulsstigningen ved stående skal være inden for et acceptabelt område.
• Al samtidig medicin, inklusive blodtryksmedicin og type 2-diabetesmedicin, skal være stabile i ≥3 måneder før screening (≤10 % ændring). Kosttilskud og vitaminer betragtes ikke som samtidig medicin af berettigelsesformål.

Ekskluderingskriterier:

• Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før screening eller under undersøgelsen.
• Nylig brug (inden for 3 måneder) af vægttabsmidler, inklusive receptpligtig medicin, naturlægemidler og vægttabstilskud.
• Større operation inden for 6 måneder efter screening eller planlagt under undersøgelsen eller historie af fedmekirurgi.
• Enhver malignitet i de 2 år forud for screening (undtagen basalcellekarcinom eller pladecellecarcinom i huden eller cervikal carcinom in situ, som er blevet behandlet med succes).
• Aktuel lever-, lunge-, hjerte- eller gastrointestinale sygdom, som forventes at påvirke undersøgelsesdeltagelsen negativt. Stabil sygdom, f.eks. astma eller kontrolleret hypertension, er ikke udelukket. Leversygdom eller leverskade som angivet ved unormale leverfunktionstests, ALAT, AST, alkalisk fosfatase eller serumbilirubin (≥3X ULN for nogen af ​​disse tests).
• Uforklaret historie eller tilstedeværelse af kombination af uforklarlige symptomer, f.eks. svimmelhed, synkope, træthed, hjertebanken/takykardi, hovedpine eller træningsintolerance.
• Hjertesvigt klassificeret efter New York Heart Association (NYHA) niveau II eller højere.
• Myokardieinfarkt, slagtilfælde eller bekræftet TIA inden for de sidste 5 år.
• Ukontrolleret type 2-diabetes som defineret ved HbA1c ≥ 9 % ved screening.
• Insulinafhængig type 1 diabetes.
• Forsøgspersoner med en historie med selvmordsadfærd.
• Manglende evne til at sluge den orale kapsel hel med vand.