Neuropsykologiske profiler af børn med Duchenne muskeldystrofi og dens virkninger på motoriske funktioner
Bestemmelse af neuropsykologiske profiler hos børn med Duchenne muskeldystrofi og undersøgelse af dens virkninger på motoriske funktioner
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
- Andet: Ændret Mini Mental Test:
- Andet: Den kontrollerede mundtlige ordforeningstest
- Andet: Centralnervesystemets vitale tegn
- Andet: Conners' forældrevurderingsskala-48 (forældrerapport)
- Andet: Tjekliste for børns adfærd i alderen 6-18 år (forældrerapport)
- Andet: Styrker og vanskeligheder spørgeskema (selvrapporteret)
- Andet: Brooke Nedre ekstremitet funktionel klassifikation
- Andet: Motorfunktionsmåling-32 stk
- Andet: Fire firkantede trins test
- Andet: Seks minutters gangtest
- Andet: Tidsindstillet præstationstest
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06100
- Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Efter at være blevet diagnosticeret med DMD af en pædiatrisk neurolog,
- er mellem 7-16 år,
- Ikke at have nogen diagnosticeret kronisk sygdom,
- Endnu ikke at have mistet evnen til at skrive og tegne som krævet af neuropsykologiske vurderinger,
- Samarbejde med fysioterapeuten og kunne efterkomme dennes anvisninger.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til at samarbejde tilstrækkeligt med den fysioterapeut, der har foretaget evalueringerne,
- Har haft nogen skade og/eller operation i under-/overekstremiteterne inden for de sidste 6 måneder, som kan forhindre udførelsen af motoriske funktionstests.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Antal grupper/kohorter
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorteGruppe / kohorte |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Duchennes muskeldystrofi
Børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) mellem 7 og 16 år, som er blevet diagnosticeret med DMD som følge af genetisk testning
|
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse
At vurdere både børns adaptive adfærd og problemadfærd.
Det er et kort følelses- og adfærdsscreeningsspørgeskema til børn og unge.
For at bestemme den funktionelle status af underekstremiteten
Til vurdering af motorisk funktion og progression af svaghed ved neuromuskulære lidelser
En test af dynamisk balance og koordination, der klinisk vurderer deltagerens evne til at træde over objekter fremad, sidelæns og baglæns.
Den evaluerer børns gangfunktion og fysiske kapacitet på det submaksimale niveau.
10 meter gå- og løbetest, Gower's (fra liggende til stående stilling), stående højre og venstre ben, op-/nedstigning på 4 trin
|
|
Typisk udviklede børn
Typisk udviklede børn med lignende fysiske egenskaber mellem 7 og 16 år
|
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere børns kognitive funktion
At vurdere opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse
At vurdere både børns adaptive adfærd og problemadfærd.
Det er et kort følelses- og adfærdsscreeningsspørgeskema til børn og unge.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændret Mini Mental Test
Tidsramme: kun baseline
|
Mini Mental Test udviklet til voksne blev tilpasset den pædiatriske befolkning ved at foretage mindre ændringer.
Prøve; Den evaluerer verbale svar, herunder opmærksomhed, orientering, hukommelse og sprogfærdigheder, evnen til at adlyde verbale og skriftlige ordrer, skrive spontane sætninger og kopiere en kompleks tegning.
Den højeste score, der kan opnås fra denne test, er 35, den laveste score er 0.
|
kun baseline
|
|
Den kontrollerede mundtlige ordforeningstest
Tidsramme: kun baseline
|
Denne test kræver, at den enkelte navngiver så mange ord som muligt, der begynder med et givet bogstav, dvs.
K, A og S. Der er tildelt 60 sekunder for hvert bogstav.
Individer kan ikke bruge egennavne eller tal og kan ikke bruge ord med forskellige tider eller endelser, når først grundordet er givet
|
kun baseline
|
|
Centralnervesystemets vitale tegn
Tidsramme: kun baseline
|
Centralnervesystemets vitale tegn er en refunderbar vurderingsprocedure, der bruger computeriserede neuropsykologiske tests til at evaluere patienters neurokognitive status og dækker en række mentale processer fra simpel motorisk ydeevne, opmærksomhed, hukommelse til eksekutive funktioner.
|
kun baseline
|
|
Conners' forældrevurderingsskala-48 (forældrerapport)
Tidsramme: kun baseline
|
Conners' forældrevurderingsskala-48 indeholder 48 punkter, hvor frekvensen af hvert emne er vurderet på en 4-punkts Likert-skala, der spænder fra slet ikke (0)-3 særlig meget (3).
Testen har tilstrækkelige psykometriske egenskaber og bruges i vid udstrækning til kliniske og forskningsmæssige formål med befolkningen med opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelser
|
kun baseline
|
|
Tjekliste for børns adfærd i alderen 6-18 år (forældrerapport)
Tidsramme: kun baseline
|
Børneadfærdstjeklisten/6-18 vurderer både børns adaptive adfærd og problemadfærd.
Der er 112 elementer, der vurderer problemadfærd og 20 elementer, der vurderer adaptiv adfærd.
Svarformatet for problemadfærd er fra 0 ("ikke sandt") til 2 ("meget sandt").
Problemadfærdselementerne indlæses på to bredbåndsskalaer (internalisering og eksternalisering) og otte smalbåndsskalaer (regelbrud, aggressiv adfærd, tilbagetrukket-deprimeret, somatiske klager, angstdeprimerede, sociale problemer, tankeproblemer og opmærksomhedsproblemer).
De adaptive adfærdselementer indlæses på tre skalaer: Aktiviteter, Social kompetence og Skolekompetence.
Der gives også en score for total kompetence og samlede adfærdsproblemer.
|
kun baseline
|
|
Styrker og vanskeligheder spørgeskema (selvrapporteret)
Tidsramme: kun baseline
|
Spørgeskemaet Styrker og vanskeligheder er et kort emotionel og adfærdsmæssig screeningsspørgeskema til børn og unge.
Værktøjet kan fange børns perspektiv.
De 25 punkter i testen omfatter 5 skalaer med hver 5 punkter.
Skalaerne omfatter: følelsesmæssige symptomer subskala, adfærdsproblemer subskala, hyperaktivitet/uopmærksomhed subskala, peer relations problem subskala, prosocial adfærd subskala.
|
kun baseline
|
|
Brooke Nedre ekstremitet funktionel klassifikation
Tidsramme: kun baseline
|
Det blev udviklet ved hjælp af klassificeringsmetoden baseret på "Vignos et al." at bestemme den funktionelle status af underekstremiteten.
Den består af 10 forskellige niveauer, lige fra niveau 1 (går uafhængigt og går op ad trapper) til niveau 10 (bundet til seng).
|
kun baseline
|
|
Motorfunktionsmåling-32 stk
Tidsramme: kun baseline
|
Motor Function Measure er en skala designet til vurdering af motorisk funktion og progression af svaghed ved neuromuskulære lidelser.
Den er anvendelig til både ambulante og ikke-ambulante patienter med en bred vifte af sværhedsgrad.
Skalaen findes i to versioner, den ene med 32 genstande til patienter over 6 år (MFM-32), den anden med 20 genstande til børn i alderen 2 til 6 år (MFM-20).
Vedrørende udviklingen af skalaen identificerede faktoranalyse tre funktionelle dimensioner: D1 = stående stilling og forflytninger (13 elementer; 8 elementer i den korte version), D2 = aksial og proksimal motorisk funktion (12 elementer; 8 i den korte version), og D3 = distal motorfunktion (7 dele; 4 i den korte version).
|
kun baseline
|
|
Fire firkantede trins test
Tidsramme: kun baseline
|
Det er en valid og pålidelig test, som er blevet brugt hyppigt hos børn i de senere år til at evaluere dynamisk balance.
Stokke, hver 90 cm lange, placeres på gulvet, så de danner 4 firkanter, og felterne er nummereret fra 1 til 4. For at testen kan gennemføres med succes, skal barnet hurtigt bevæge sig fra den ene firkant til den næste uden at røre stokkene.
Ydeevne bestemmes ved at måle testgennemførelsestiden i sekunder.
Kortere færdiggørelsestid betyder bedre dynamisk balance.
|
kun baseline
|
|
Seks minutters gangtest
Tidsramme: kun baseline
|
6-minutters gangtesten, som er valid og pålidelig for DMD-patienter, vil evaluere børns gangfunktion og fysiske kapacitet på det submaksimale niveau.
Den distance, barnet går i 6 minutter i en 25 m korridor, registreres i meter.
En fysioterapeut vil gå med børnene under testen og spore tiden med et stopur.
Testen er enkel og betragtes som et vigtigt resultatmål for børn med DMD.
|
kun baseline
|
|
10 meter Walk & Run Test
Tidsramme: kun baseline
|
En 10 meter afstand blev markeret på en uhindret, flad overflade ved hjælp af tape.
For at begrænse accelerationens og decelerationens indvirkning på ganghastigheden blev start- og mållinjer placeret 30 centimeter før og efter 10-meters distancen.
Deltagerne blev instrueret i at begynde med tæerne på startlinjen og gå eller løbe så hurtigt som muligt, uden at gå på kompromis med sikkerheden, til målstregen.
|
kun baseline
|
|
Gower's (fra liggende til stående stilling)
Tidsramme: kun baseline
|
Børn lagde sig ned på en måtte med lige stilling og bad dem rejse sig så hurtigt som muligt.
Tiden blev startet, når han bevægede sig og stoppede, når han var oprejst.
|
kun baseline
|
|
Højre og venstre ben stående test
Tidsramme: kun baseline
|
Børn var nødt til at holde en etbensstilling så længe de kunne med åbne øjne og give dem mulighed for frit at bevæge deres arme.
Børn blev verbalt opfordret til at bevare et-bens stående stilling så længe som muligt under testen.
|
kun baseline
|
|
Opstigning/nedstigning på 4 trin
Tidsramme: kun baseline
|
Børnene blev bedt om at klatre op ad 4-trins stigen med dobbeltsidede gelændere så hurtigt som muligt.
Tiden blev startet, da hans fødder løftede sig fra jorden, og når begge fødder rørte jorden, blev tiden stoppet og registreret i sekunder.
Efter at have klatret op ad stigen, blev de bedt om at gå ned så hurtigt som muligt, tidspunktet blev startet, når foden blev løftet, og tiden blev stoppet, da begge fødder rørte jorden og registreret i sekunder.
|
kun baseline
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genetisk test rapport
Tidsramme: kun baseline
|
Effekten af mutationsregionen af dystrofinproteinisoformer, der forårsager DMD på børns neuropsykologiske profil, vil blive undersøgt ved at sammenligne dem med typisk udviklede drenge, og effekten af dette på motorisk funktion vil blive undersøgt.
|
kun baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: İpek Gürbüz, Assc. Prof., Hacettepe University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Forventet)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- GO22/310
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .