Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neuropsykologiske profiler af børn med Duchenne muskeldystrofi og dens virkninger på motoriske funktioner

18. december 2022 opdateret af: Esra Aldırmaz, Hacettepe University

Bestemmelse af neuropsykologiske profiler hos børn med Duchenne muskeldystrofi og undersøgelse af dens virkninger på motoriske funktioner

Denne undersøgelse var planlagt til at bestemme neuropsykologiske profiler af børn med Duchenne muskeldystrofi og undersøgelse af dens virkninger på motoriske funktioner og sammenligne med typisk udviklede jævnaldrende.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette speciale har det til formål at bestemme de neuropsykologiske profiler af børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og at undersøge dets effekter på motoriske funktioner. Undersøgelsen vil blive udført med børn mellem 7 og 16 år, som er blevet diagnosticeret med DMD som følge af genetisk testning, og som har søgt ind på Hacettepe University, Fakultet for Fysioterapi og Rehabilitering, Pediatrisk Neuromuskulære Sygdomsenhed for fysioterapi og rehabiliteringsevaluering . I betragtning af det primære formål med undersøgelsen vil typisk udviklede drenge mellem 7 og 16 år med lignende fysiske egenskaber blive inkluderet i undersøgelsen og sammenlignet med børn med DMD. Typisk udviklede drenge inkluderet i undersøgelsen vil kun blive evalueret med neuropsykologiske tests. Evaluering af kognitiv funktion fra neuropsykologiske tests; Modificeret Mini Mental Test, The Controlled Oral Word Association Test, computerbaseret Centralnervesystemets vitale tegn vil blive anvendt. At evaluere neuroudviklingsstatus ud fra neuropsykologiske tests; Conners' Parent Rating Scale, Child Behavior Checklist, Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ) vil blive anvendt. At evaluere de motoriske funktioner hos personer med DMD; Brooke underekstremitets funktionsklassificering, motorisk funktionsmåling, fire kvadratiske trinstest, seks minutters gangtest, tidsindstillede præstationstests (10 meter gå-/løbetest, Gower's (fra liggende til stående stilling), stående højre/venstre ben, opstigning/ Nedstigning af 4 trin) vil blive brugt. I studiet, hvor effekten af ​​mutationsregionen af ​​dystrofinproteinisoformer, der forårsager DMD på børns neuropsykologiske profil, vil blive undersøgt ved at sammenligne dem med typisk udviklede drenge, og effekten heraf på motorisk funktion vil blive undersøgt, er det statistiske signifikansniveau. vil blive betragtet som p

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

74

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med Duchenne muskeldystrofi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Efter at være blevet diagnosticeret med DMD af en pædiatrisk neurolog,
  • er mellem 7-16 år,
  • Ikke at have nogen diagnosticeret kronisk sygdom,
  • Endnu ikke at have mistet evnen til at skrive og tegne som krævet af neuropsykologiske vurderinger,
  • Samarbejde med fysioterapeuten og kunne efterkomme dennes anvisninger.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at samarbejde tilstrækkeligt med den fysioterapeut, der har foretaget evalueringerne,
  • Har haft nogen skade og/eller operation i under-/overekstremiteterne inden for de sidste 6 måneder, som kan forhindre udførelsen af ​​motoriske funktionstests.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Duchennes muskeldystrofi
Børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) mellem 7 og 16 år, som er blevet diagnosticeret med DMD som følge af genetisk testning
Andet: Ændret Mini Mental Test:
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Den kontrollerede mundtlige ordforeningstest
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Centralnervesystemets vitale tegn
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Conners' forældrevurderingsskala-48 (forældrerapport)
At vurdere opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse
Andet: Tjekliste for børns adfærd i alderen 6-18 år (forældrerapport)
At vurdere både børns adaptive adfærd og problemadfærd.
Andet: Styrker og vanskeligheder spørgeskema (selvrapporteret)
Det er et kort følelses- og adfærdsscreeningsspørgeskema til børn og unge.
Andet: Brooke Nedre ekstremitet funktionel klassifikation
For at bestemme den funktionelle status af underekstremiteten
Andet: Motorfunktionsmåling-32 stk
Til vurdering af motorisk funktion og progression af svaghed ved neuromuskulære lidelser
Andet: Fire firkantede trins test
En test af dynamisk balance og koordination, der klinisk vurderer deltagerens evne til at træde over objekter fremad, sidelæns og baglæns.
Andet: Seks minutters gangtest
Den evaluerer børns gangfunktion og fysiske kapacitet på det submaksimale niveau.
Andet: Tidsindstillet præstationstest
10 meter gå- og løbetest, Gower's (fra liggende til stående stilling), stående højre og venstre ben, op-/nedstigning på 4 trin
Typisk udviklede børn
Typisk udviklede børn med lignende fysiske egenskaber mellem 7 og 16 år
Andet: Ændret Mini Mental Test:
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Den kontrollerede mundtlige ordforeningstest
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Centralnervesystemets vitale tegn
At vurdere børns kognitive funktion
Andet: Conners' forældrevurderingsskala-48 (forældrerapport)
At vurdere opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse
Andet: Tjekliste for børns adfærd i alderen 6-18 år (forældrerapport)
At vurdere både børns adaptive adfærd og problemadfærd.
Andet: Styrker og vanskeligheder spørgeskema (selvrapporteret)
Det er et kort følelses- og adfærdsscreeningsspørgeskema til børn og unge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændret Mini Mental Test
Tidsramme: kun baseline
Mini Mental Test udviklet til voksne blev tilpasset den pædiatriske befolkning ved at foretage mindre ændringer. Prøve; Den evaluerer verbale svar, herunder opmærksomhed, orientering, hukommelse og sprogfærdigheder, evnen til at adlyde verbale og skriftlige ordrer, skrive spontane sætninger og kopiere en kompleks tegning. Den højeste score, der kan opnås fra denne test, er 35, den laveste score er 0.
kun baseline
Den kontrollerede mundtlige ordforeningstest
Tidsramme: kun baseline
Denne test kræver, at den enkelte navngiver så mange ord som muligt, der begynder med et givet bogstav, dvs. K, A og S. Der er tildelt 60 sekunder for hvert bogstav. Individer kan ikke bruge egennavne eller tal og kan ikke bruge ord med forskellige tider eller endelser, når først grundordet er givet
kun baseline
Centralnervesystemets vitale tegn
Tidsramme: kun baseline
Centralnervesystemets vitale tegn er en refunderbar vurderingsprocedure, der bruger computeriserede neuropsykologiske tests til at evaluere patienters neurokognitive status og dækker en række mentale processer fra simpel motorisk ydeevne, opmærksomhed, hukommelse til eksekutive funktioner.
kun baseline
Conners' forældrevurderingsskala-48 (forældrerapport)
Tidsramme: kun baseline
Conners' forældrevurderingsskala-48 indeholder 48 punkter, hvor frekvensen af ​​hvert emne er vurderet på en 4-punkts Likert-skala, der spænder fra slet ikke (0)-3 særlig meget (3). Testen har tilstrækkelige psykometriske egenskaber og bruges i vid udstrækning til kliniske og forskningsmæssige formål med befolkningen med opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelser
kun baseline
Tjekliste for børns adfærd i alderen 6-18 år (forældrerapport)
Tidsramme: kun baseline
Børneadfærdstjeklisten/6-18 vurderer både børns adaptive adfærd og problemadfærd. Der er 112 elementer, der vurderer problemadfærd og 20 elementer, der vurderer adaptiv adfærd. Svarformatet for problemadfærd er fra 0 ("ikke sandt") til 2 ("meget sandt"). Problemadfærdselementerne indlæses på to bredbåndsskalaer (internalisering og eksternalisering) og otte smalbåndsskalaer (regelbrud, aggressiv adfærd, tilbagetrukket-deprimeret, somatiske klager, angstdeprimerede, sociale problemer, tankeproblemer og opmærksomhedsproblemer). De adaptive adfærdselementer indlæses på tre skalaer: Aktiviteter, Social kompetence og Skolekompetence. Der gives også en score for total kompetence og samlede adfærdsproblemer.
kun baseline
Styrker og vanskeligheder spørgeskema (selvrapporteret)
Tidsramme: kun baseline
Spørgeskemaet Styrker og vanskeligheder er et kort emotionel og adfærdsmæssig screeningsspørgeskema til børn og unge. Værktøjet kan fange børns perspektiv. De 25 punkter i testen omfatter 5 skalaer med hver 5 punkter. Skalaerne omfatter: følelsesmæssige symptomer subskala, adfærdsproblemer subskala, hyperaktivitet/uopmærksomhed subskala, peer relations problem subskala, prosocial adfærd subskala.
kun baseline
Brooke Nedre ekstremitet funktionel klassifikation
Tidsramme: kun baseline
Det blev udviklet ved hjælp af klassificeringsmetoden baseret på "Vignos et al." at bestemme den funktionelle status af underekstremiteten. Den består af 10 forskellige niveauer, lige fra niveau 1 (går uafhængigt og går op ad trapper) til niveau 10 (bundet til seng).
kun baseline
Motorfunktionsmåling-32 stk
Tidsramme: kun baseline
Motor Function Measure er en skala designet til vurdering af motorisk funktion og progression af svaghed ved neuromuskulære lidelser. Den er anvendelig til både ambulante og ikke-ambulante patienter med en bred vifte af sværhedsgrad. Skalaen findes i to versioner, den ene med 32 genstande til patienter over 6 år (MFM-32), den anden med 20 genstande til børn i alderen 2 til 6 år (MFM-20). Vedrørende udviklingen af ​​skalaen identificerede faktoranalyse tre funktionelle dimensioner: D1 = stående stilling og forflytninger (13 elementer; 8 elementer i den korte version), D2 = aksial og proksimal motorisk funktion (12 elementer; 8 i den korte version), og D3 = distal motorfunktion (7 dele; 4 i den korte version).
kun baseline
Fire firkantede trins test
Tidsramme: kun baseline
Det er en valid og pålidelig test, som er blevet brugt hyppigt hos børn i de senere år til at evaluere dynamisk balance. Stokke, hver 90 cm lange, placeres på gulvet, så de danner 4 firkanter, og felterne er nummereret fra 1 til 4. For at testen kan gennemføres med succes, skal barnet hurtigt bevæge sig fra den ene firkant til den næste uden at røre stokkene. Ydeevne bestemmes ved at måle testgennemførelsestiden i sekunder. Kortere færdiggørelsestid betyder bedre dynamisk balance.
kun baseline
Seks minutters gangtest
Tidsramme: kun baseline
6-minutters gangtesten, som er valid og pålidelig for DMD-patienter, vil evaluere børns gangfunktion og fysiske kapacitet på det submaksimale niveau. Den distance, barnet går i 6 minutter i en 25 m korridor, registreres i meter. En fysioterapeut vil gå med børnene under testen og spore tiden med et stopur. Testen er enkel og betragtes som et vigtigt resultatmål for børn med DMD.
kun baseline
10 meter Walk & Run Test
Tidsramme: kun baseline
En 10 meter afstand blev markeret på en uhindret, flad overflade ved hjælp af tape. For at begrænse accelerationens og decelerationens indvirkning på ganghastigheden blev start- og mållinjer placeret 30 centimeter før og efter 10-meters distancen. Deltagerne blev instrueret i at begynde med tæerne på startlinjen og gå eller løbe så hurtigt som muligt, uden at gå på kompromis med sikkerheden, til målstregen.
kun baseline
Gower's (fra liggende til stående stilling)
Tidsramme: kun baseline
Børn lagde sig ned på en måtte med lige stilling og bad dem rejse sig så hurtigt som muligt. Tiden blev startet, når han bevægede sig og stoppede, når han var oprejst.
kun baseline
Højre og venstre ben stående test
Tidsramme: kun baseline
Børn var nødt til at holde en etbensstilling så længe de kunne med åbne øjne og give dem mulighed for frit at bevæge deres arme. Børn blev verbalt opfordret til at bevare et-bens stående stilling så længe som muligt under testen.
kun baseline
Opstigning/nedstigning på 4 trin
Tidsramme: kun baseline
Børnene blev bedt om at klatre op ad 4-trins stigen med dobbeltsidede gelændere så hurtigt som muligt. Tiden blev startet, da hans fødder løftede sig fra jorden, og når begge fødder rørte jorden, blev tiden stoppet og registreret i sekunder. Efter at have klatret op ad stigen, blev de bedt om at gå ned så hurtigt som muligt, tidspunktet blev startet, når foden blev løftet, og tiden blev stoppet, da begge fødder rørte jorden og registreret i sekunder.
kun baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genetisk test rapport
Tidsramme: kun baseline
Effekten af ​​mutationsregionen af ​​dystrofinproteinisoformer, der forårsager DMD på børns neuropsykologiske profil, vil blive undersøgt ved at sammenligne dem med typisk udviklede drenge, og effekten af ​​dette på motorisk funktion vil blive undersøgt.
kun baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hacettepe University

Efterforskere

  • Studieleder: İpek Gürbüz, Assc. Prof., Hacettepe University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. maj 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2022

Først opslået (Faktiske)

22. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GO22/310

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Ændret Mini Mental Test:

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner