Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NVD-003 i behandling af medfødt pseudarthrose i skinnebenet

25. januar 2024 opdateret af: Novadip Biosciences

En Proof-of-Concept-undersøgelse med NVD-003, en autolog osteogen knogletransplantation, i behandling af medfødt pseudarthrose af skinnebenet hos pædiatriske patienter.

En enkelt-arm, multi-land, multicenter undersøgelse i pædiatriske patienter, der lider af medfødt pseudarthrose af skinnebenet (CPT), behandlet under det primære kirurgiske indgreb med NVD-003, et autologt 3D stilladsfrit osteogent transplantat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Medfødt pseudarthrose er en sjælden lidelse med ukendt ætiologi og variabel historie, der manifesterer sig som en ikke-forening eller pseudartrose af frakturer, der udvikler sig spontant eller efter mindre traumer. Det kan defineres som en lidelse i diafysen, der afsløres ved enten pseudarthrose ved fødslen eller ved en patologisk fraktur, der præsenterer sig i knogle med modifikationer såsom bøjning, indsnævring af medullærkanalen eller en cyste. Selvom det er ualmindeligt, er CPT den hyppigst observerede type medfødt pseudarthrose. Dets forekomst er rapporteret at være mellem 1:140.000 til 1:250.000 levendefødte.

Autolog knogletransplantation betragtes som guldstandardmetoden, da dette materiale vaskulariseres og integreres med omgivende knogle, hvilket minimerer risikoen for infektion, forskydning eller nedbrydning.

NVD-003 er et stilladsfrit 3D osteogent graft afledt af autologe fedtstamceller, som bliver indlejret i deres ekstracellulære matrix og kombineret med hydroxyapatit/beta-tricalciumphosphat (HA/βTCP) partikler.

NVD-003 er beregnet til at fremme knogledannelse og understøtte den fysiologiske knoglehelingsproces under alvorlige patofysiologiske tilstande såsom hypoxi, mangel på mineraliseret callusdannelse, knogleresorption og lav osteogenicitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med medfødt pseudarthrose af skinnebenet (med eller uden NF1) og præsenteret med en ikke-helende Paley type 3 eller 4 fraktur.
  • Minimumvægt på 5 kg/11 lbs.
  • Maksimalt 2 tidligere mislykkede kirurgiske ortopædiske indgreb til behandling af den primære CPT-fraktur.
  • Acceptable serologi- og molekylære testresultater eksklusive tilstedeværelsen af ​​vira
  • Tilfredsstillende generel helbredstilstand til at gennemgå operationer (ATC og GS) med anæstesi i henhold til lokale standarder.
  • Patientens forælder(e) og/eller værge(r) gav skriftligt informeret samtykke og accepterede patientens deltagelse i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

  • Bilateral CPT.
  • Tilstedeværelse af CPT uden brud på skinnebenet (Paley type 1 og 2).
  • Mere end 2 mislykkede kirurgiske forsøg på at behandle den primære tibiale fraktur.
  • Tegn på plexiform neurofibrom af enhver størrelse eller nodulær fibrom ≥ 1,2in/3cm på det ipsilaterale ben.
  • Klinisk signifikant infektion på måltransplantationsstedet eller systemisk infektion.
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikante hæmatologiske, nyre-, lever- og koagulationslaboratorieabnormiteter (dvs. CBC, PT/INR, Chem-7 og LFT'er osv.).
  • Tilstedeværelse af enhver autoimmun sygdom, med undtagelse af velkontrolleret diabetes type 1 eller autoimmune skjoldbruskkirtelsygdomme.
  • Enhver historie med eksperimentel behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 60 dage før screening.
  • Tilstedeværelse af aktiv tumor.
  • Dokumenteret metabolisk knoglesygdom eller enhver lidelse, såsom, men ikke begrænset til, osteogenesis imperfecta og osteomalaci, der kunne forstyrre knogleheling og knoglemetabolisme.
  • Kronisk, igangværende eller planlagt brug af medicin, der kan påvirke knoglemetabolisme eller knoglekvalitet, såsom bisfosfonater, steroider, methotrexat, antikoagulerende terapier, immunsuppressiv terapi eller immunterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NVD-003 knogletransplantatimplantat

Undersøgelsen omfatter 2 vigtige kirurgiske procedurer, Adipose Tissue Collection (ATC) og Grafting Surgery (GS) og 3 stadier

  • Fase 1: En screening, indsamling af fedtvæv og NVD 003-produktionsperiode.
  • Fase 2: Podeoperation og 12 måneders post-GS opfølgningsperiode.
  • Trin 3: langsigtet sikkerhedsopfølgningsperiode (fra post-måned 12 til måned 24).
Biologisk: NVD-003, et autologt 3D-stilladsfrit osteogent transplantat
Knoglekorrektion og transplantationsoperation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært mål: sikkerhed på kort (≤3 måneder) og mellemlang sigt (>3-12 måneder): : Beskrivende analyse
Tidsramme: Op til 12 måneder efter transplantationsoperation
Vurder antallet af patienter med NVD-003-relaterede (S)AE'er
Op til 12 måneder efter transplantationsoperation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet Sikkerhed på lang sigt (>12-24 måneder): Beskrivende analyse
Tidsramme: 12-24 måneder efter transplantationsoperation
Vurder antallet af patienter med NVD-003-relaterede SAE'er
12-24 måneder efter transplantationsoperation
Evaluering af tibialængde
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Vurder evolution tibial længde (ved hjælp af CT-Scan)
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Knogledannelse
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Vurder ændringer i knogledannelse (ved brug af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning)
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Ombygning af knogler
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS

Vurder ændringer i knogleombygning (ved hjælp af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning)

Baseret på Dual Energy CT-scanning (DECT eller Spectral CT) indsamles information om lav- og højenergifotoner, hvilket gør det muligt at afdække forskelle i energiafhængig dæmpning, hvilket letter sammensætningen af ​​NVD 003 og omgivende væv og definere knoglemineraltæthed) 3-, 6- og 12 måneder efter GS
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Knogleforening
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
Vurder ændringer i knogleforening (ved hjælp af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning)
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novadip Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • Ledende efterforsker: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger