NVD-003 i behandling af medfødt pseudarthrose i skinnebenet
En Proof-of-Concept-undersøgelse med NVD-003, en autolog osteogen knogletransplantation, i behandling af medfødt pseudarthrose af skinnebenet hos pædiatriske patienter.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Medfødt pseudarthrose er en sjælden lidelse med ukendt ætiologi og variabel historie, der manifesterer sig som en ikke-forening eller pseudartrose af frakturer, der udvikler sig spontant eller efter mindre traumer. Det kan defineres som en lidelse i diafysen, der afsløres ved enten pseudarthrose ved fødslen eller ved en patologisk fraktur, der præsenterer sig i knogle med modifikationer såsom bøjning, indsnævring af medullærkanalen eller en cyste. Selvom det er ualmindeligt, er CPT den hyppigst observerede type medfødt pseudarthrose. Dets forekomst er rapporteret at være mellem 1:140.000 til 1:250.000 levendefødte.
Autolog knogletransplantation betragtes som guldstandardmetoden, da dette materiale vaskulariseres og integreres med omgivende knogle, hvilket minimerer risikoen for infektion, forskydning eller nedbrydning.
NVD-003 er et stilladsfrit 3D osteogent graft afledt af autologe fedtstamceller, som bliver indlejret i deres ekstracellulære matrix og kombineret med hydroxyapatit/beta-tricalciumphosphat (HA/βTCP) partikler.
NVD-003 er beregnet til at fremme knogledannelse og understøtte den fysiologiske knoglehelingsproces under alvorlige patofysiologiske tilstande såsom hypoxi, mangel på mineraliseret callusdannelse, knogleresorption og lav osteogenicitet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med medfødt pseudarthrose af skinnebenet (med eller uden NF1) og præsenteret med en ikke-helende Paley type 3 eller 4 fraktur.
- Minimumvægt på 5 kg/11 lbs.
- Maksimalt 2 tidligere mislykkede kirurgiske ortopædiske indgreb til behandling af den primære CPT-fraktur.
- Acceptable serologi- og molekylære testresultater eksklusive tilstedeværelsen af vira
- Tilfredsstillende generel helbredstilstand til at gennemgå operationer (ATC og GS) med anæstesi i henhold til lokale standarder.
- Patientens forælder(e) og/eller værge(r) gav skriftligt informeret samtykke og accepterede patientens deltagelse i forsøget.
Ekskluderingskriterier:
- Bilateral CPT.
- Tilstedeværelse af CPT uden brud på skinnebenet (Paley type 1 og 2).
- Mere end 2 mislykkede kirurgiske forsøg på at behandle den primære tibiale fraktur.
- Tegn på plexiform neurofibrom af enhver størrelse eller nodulær fibrom ≥ 1,2in/3cm på det ipsilaterale ben.
- Klinisk signifikant infektion på måltransplantationsstedet eller systemisk infektion.
- Tilstedeværelse af klinisk signifikante hæmatologiske, nyre-, lever- og koagulationslaboratorieabnormiteter (dvs. CBC, PT/INR, Chem-7 og LFT'er osv.).
- Tilstedeværelse af enhver autoimmun sygdom, med undtagelse af velkontrolleret diabetes type 1 eller autoimmune skjoldbruskkirtelsygdomme.
- Enhver historie med eksperimentel behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 60 dage før screening.
- Tilstedeværelse af aktiv tumor.
- Dokumenteret metabolisk knoglesygdom eller enhver lidelse, såsom, men ikke begrænset til, osteogenesis imperfecta og osteomalaci, der kunne forstyrre knogleheling og knoglemetabolisme.
- Kronisk, igangværende eller planlagt brug af medicin, der kan påvirke knoglemetabolisme eller knoglekvalitet, såsom bisfosfonater, steroider, methotrexat, antikoagulerende terapier, immunsuppressiv terapi eller immunterapi.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: NVD-003 knogletransplantatimplantat
Undersøgelsen omfatter 2 vigtige kirurgiske procedurer, Adipose Tissue Collection (ATC) og Grafting Surgery (GS) og 3 stadier
|
Knoglekorrektion og transplantationsoperation
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primært mål: sikkerhed på kort (≤3 måneder) og mellemlang sigt (>3-12 måneder): : Beskrivende analyse
Tidsramme: Op til 12 måneder efter transplantationsoperation
|
Vurder antallet af patienter med NVD-003-relaterede (S)AE'er
|
Op til 12 måneder efter transplantationsoperation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsigtet Sikkerhed på lang sigt (>12-24 måneder): Beskrivende analyse
Tidsramme: 12-24 måneder efter transplantationsoperation
|
Vurder antallet af patienter med NVD-003-relaterede SAE'er
|
12-24 måneder efter transplantationsoperation
|
|
Evaluering af tibialængde
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
Vurder evolution tibial længde (ved hjælp af CT-Scan)
|
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
|
Knogledannelse
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
Vurder ændringer i knogledannelse (ved brug af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning)
|
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
|
Ombygning af knogler
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
Vurder ændringer i knogleombygning (ved hjælp af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning) Baseret på Dual Energy CT-scanning (DECT eller Spectral CT) indsamles information om lav- og højenergifotoner, hvilket gør det muligt at afdække forskelle i energiafhængig dæmpning, hvilket letter sammensætningen af NVD 003 og omgivende væv og definere knoglemineraltæthed) 3-, 6- og 12 måneder efter GS |
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
|
Knogleforening
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
Vurder ændringer i knogleforening (ved hjælp af Lane og Sandhu Scoring på CT-scanning)
|
3-, 6-, 12- og 24 måneder efter GS
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Ledende efterforsker: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medfødt Pseudarthrose af Tibia
-
Istituto Ortopedico RizzoliAfsluttetNonunion of Fracture [Pseudarthrosis], Site UspecificeretItalien