Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1a undersøgelse af VGA039 i raske frivillige og patienter med Von Willebrands sygdom

19. august 2025 opdateret af: Vega Therapeutics, Inc

En sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse af VGA039 efter intravenøs eller subkutan administration af enkeltstående stigende doser hos raske voksne og subkutane enkeltstående stigende doser hos voksne patienter med Von Willebrands sygdom

Dette er et multicenter, fase 1a-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af VGA039 efter indgivelse af enkelt IV eller SC dosis hos raske forsøgspersoner og enkelt SC dosis hos forsøgspersoner med Von Willebrands sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette første menneskelige studie består af 2 dele baseret på emnepopulationen: Del 1 og Del 2. Del 1 er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkelt stigende dosis (SAD) evaluering af IV eller SC VGA039 eller placebo i op til 8 årgange. Del 2 er en open-label, SAD af SC VGA039 i op til 4 kohorter. Alle deltagere vil blive tilmeldt, behandlet og fulgt op i 15 uger (IV SAD) eller 8 uger (SC SAD).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekruttering
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekruttering
        • Hemocentro Unicamp
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Rekruttering
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • St. Michaels Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD.
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Det Forenede Kongerige, E12ES
        • Rekruttering
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Rekruttering
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • Science 37, Inc.
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Rekruttering
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233
        • Rekruttering
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Indien
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Rekruttering
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Østrig
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Østrig
        • Afsluttet
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier (alle emner)

  • Forsøgspersoner i alderen 18 til 60 år inklusive.
  • Ingen klinisk signifikante laboratorie-, EKG- eller vitale tegn resultater.

Yderligere nøgleinkluderingskriterier (kun for emner i del 1) • Kropsmasseindeks på 18-32 kg/m2

Yderligere nøgleinkluderingskriterier (kun for emner i del 2)

  • Personer med VWD, som er symptomatiske, defineret som tidligere med blødning eller blå mærker.
  • Hæmoglobinniveau ≥ 8 g/dL og trombocyttal ≥ 150 × 109/L ved screening.

Ekskluderingsnøglekriterier (alle emner)

  • Brug af hormonelle præventionsmidler inden for 56 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersoner med påvisning af FV Leiden eller Prothrombin G20210A mutation, protein C eller S mangel, antithrombin mangel eller antiphospholipid antistof syndrom ved screening.
  • Personer med andre kendte protrombotiske lidelser eller unormale fund i enhver tidligere laboratorie-trombofili-evaluering.
  • Anamnese med arteriel eller venøs trombose, herunder overfladisk tromboflebitis eller emboli.
  • Bevis på nyre-, lever-, centralnervesystem, respiratorisk, hjerte-kar-sygdom, cerebrovaskulær sygdom, perifer vaskulær sygdom eller metabolisk dysfunktion.

Yderligere nøgleeksklusionskriterium (kun emner i del 1)

• Baseline FVIII-aktivitet > 150 IE/dL.

Yderligere nøgleekskluderingskriterier (kun emner i del 2)

  • Baseline FVIII aktivitet > 50 IE/dL.
  • Enhver akut, klinisk signifikant blødningshændelse, der kræver kirurgisk eller proceduremæssig indgriben inden for 7 dage før modtagelse af studielægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del 1
Kohorter 1-8 IV eller SC VGA039 eller placebo-dosis skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Andet: Placebo
Enkeltdoser af placebo
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 2
Kohorter A-H IV eller SC VGA039 dosis skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 3
Kohorter MD-1 til MD-4, SC VGA039 Flere doser, dosis, der skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 4
Kohorter af VGA039 enkelt dosis til kirurgisk profylakse
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 5
Flere doser af VGA039 i åbent label -udvidelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra start af studielægemiddeladministration indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis IV eller SC studielægemiddeladministration
Forekomst, art og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er).
Fra start af studielægemiddeladministration indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis IV eller SC studielægemiddeladministration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af enkelt IV og SC doser af VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Farmakodynamik af enkelt IV og SC doser af VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Forekomst af anti-lægemiddelantistoffer mod VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vega Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VGA039-CP001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands Sygdomme

Kliniske forsøg med VGA039

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner