Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed af Epeleuton hos patienter med seglcellesygdom

28. april 2026 opdateret af: Afimmune

En åben-label undersøgelse til vurdering af farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed ved oralt administreret epileuton hos patienter med seglcellesygdom

At vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheden af ​​Epeleuton-kapsler hos voksne SCD-patienter i alderen ≥18 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Forsøget vil bestå af en 28-dages screeningsperiode, 16 ugers aktiv behandling og en 30-dages opfølgningsperiode efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-1163
        • New England Sickle Cell Institute, UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Medstar Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • UI Health Sickle Cell Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
      • Largo, Maryland, Forenede Stater, 20774
        • Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • UNC Health
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Science 37

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med homozygot seglcellesygdom (SCD), herunder: 2 seglhæmoglobingener [HbSS]
  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 år og ældre på dagen for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, som modtager regelmæssigt planlagt blodtransfusionsbehandling (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion), har modtaget en RBC-transfusion af en eller anden grund inden for tre måneder efter randomiseringsbesøget (baseline/dag 0) eller har en hæmoglobin A niveau >20% af det totale hæmoglobin.
  • Patienter, der har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Epeleuton 4g/dag
Medicin: Epeleuton
Deltagerne vil modtage 2000 mg Epeleuton (DS102) kapsler to gange dagligt.
Andre navne:
  • DS102 kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i P-selectin
Tidsramme: 16 uger
Ændring i P-selectin fra baseline i uge 16.
16 uger
Ændringer fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: 16 uger
Ændring i hæmoglobin fra baseline i uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i absolut retikulocyttal
Tidsramme: 16 uger
Ændring i det absolutte retikulocyttal fra baseline ved uge 16.
16 uger
Ændringer fra baseline i E-selectin
Tidsramme: 16 uger
Ændring i E-selectin fra baseline i uge 16.
16 uger
Ændringer fra baseline i fosfatidylserin
Tidsramme: 16 uger
Ændring i Phosphatidlyserin fra baseline til uge 16.
16 uger
Ændringer fra baseline i RBC Laminin Adhæsion
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i RBC Laminin Adhesion fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i leukocytter
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i leukocytter fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i vaskulær celleadhæsionsmolekyle 1 (VCAM-1)
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i VCAM-1 fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i tætte røde blodlegemer
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i tætte røde blodlegemer fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i Osmoscan
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i Osmoscan fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i Oxygen Point of Sickling
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i Oxygen Point of Sickling fra baseline til uge 16
16 uger
Ændringer fra baseline i D-dimer
Tidsramme: 16 uger
Ændringer i D-dimer fra baseline til uge 16
16 uger
Ændring fra baseline i PROMIS Pain Interference Short Form
Tidsramme: 16 uger
Ændring i PROMIS smerteinterferens fra baseline til uge 16
16 uger
Ændring fra baseline i PROMIS fysisk aktivitet kort form
Tidsramme: 16 uger
Ændring i PROMIS fysisk aktivitet fra baseline til uge 16
16 uger
Lavplasmakoncentrationer af total og uesterificeret 15 HEPE
Tidsramme: 16 uger
Lavplasmakoncentrationer af total og uesterificeret 15 HEPE ved baseline og uge 16
16 uger
Bestemmelse af eksplorative biomarkører fra baseline
Tidsramme: 16 uger
Bestemmelse af eksplorative biomarkører ved baseline og uge 16
16 uger
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Tidsramme: 16 Weeks
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
16 Weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Afimmune

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DS102A-10-RD2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger