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Farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza di Epeleuton in pazienti con anemia falciforme

28 aprile 2026 aggiornato da: Afimmune

Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di Epeleuton somministrato per via orale in pazienti con anemia falciforme

Valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di Epeleuton capsule in pazienti adulti con SCD di età ≥18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in un periodo di screening di 28 giorni, 16 settimane di trattamento attivo e un periodo di follow-up post-trattamento di 30 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-1163
        • New England Sickle Cell Institute, UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Medstar Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • UI Health Sickle Cell Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
      • Largo, Maryland, Stati Uniti, 20774
        • Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • UNC Health
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Science 37

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con anemia falciforme omozigote (SCD) inclusi: 2 geni dell'emoglobina falciforme [HbSS]
  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni il giorno della firma del modulo di consenso informato (ICF)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che ricevono una terapia trasfusionale di sangue (RBC) regolarmente programmata (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva), hanno ricevuto una trasfusione di RBC per qualsiasi motivo entro tre mesi dalla visita di randomizzazione (basale/giorno 0) o hanno un valore di emoglobina A livello >20% dell'emoglobina totale.
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Epeluton 4 g/giorno
Droga: Epeleuton
I partecipanti riceveranno capsule da 2000 mg di Epeleuton (DS102) due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Capsule DS102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale in P-selectina
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione della P-selectina rispetto al basale alla settimana 16.
16 settimane
Variazioni rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione dell'emoglobina rispetto al basale alla settimana 16
16 settimane
Variazioni rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione della conta assoluta dei reticolociti rispetto al basale alla settimana 16.
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale in E-selectina
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione di E-selectina rispetto al basale alla settimana 16.
16 settimane
Variazioni rispetto al basale della fosfatidilserina
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione della fosfatidilserina dal basale alla settimana 16.
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nell’adesione della laminina dei globuli rossi
Lasso di tempo: 16 settimane
Cambiamenti nell'adesione della laminina nei globuli rossi dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nei leucociti
Lasso di tempo: 16 settimane
Cambiamenti nei leucociti dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nella molecola di adesione delle cellule vascolari 1 (VCAM-1)
Lasso di tempo: 16 settimane
Modifiche nel VCAM-1 dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nei globuli rossi densi
Lasso di tempo: 16 settimane
Cambiamenti nei globuli rossi densi dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale in Osmoscan
Lasso di tempo: 16 settimane
Cambiamenti in Osmoscan dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nel punto di ossigeno della falce
Lasso di tempo: 16 settimane
Cambiamenti nel punto di ossigeno della falce dal basale alla settimana 16
16 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nel D-dimero
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazioni del D-dimero dal basale alla settimana 16
16 settimane
Variazione rispetto al basale nel PROMIS Pain Interference Short Form
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione dell'interferenza del dolore PROMIS dal basale alla settimana 16
16 settimane
Variazione rispetto al basale nel modulo PROMIS Physical Activity Short
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione dell'attività fisica PROMIS dal basale alla settimana 16
16 settimane
Concentrazioni plasmatiche minime di 15 HEPE totale e non esterificato
Lasso di tempo: 16 settimane
Concentrazioni plasmatiche minime di HEPE 15 totale e non esterificato al basale e alla settimana 16
16 settimane
Determinazione dei biomarcatori esplorativi dal basale
Lasso di tempo: 16 settimane
Determinazione dei biomarcatori esplorativi al basale e alla settimana 16
16 settimane
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Lasso di tempo: 16 Weeks
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
16 Weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Afimmune

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DS102A-10-RD2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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