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Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Epeleuton bei Patienten mit Sichelzellenanämie

28. April 2026 aktualisiert von: Afimmune

Eine offene Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von oral verabreichtem Epeleuton bei Patienten mit Sichelzellenanämie

Zur Beurteilung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Epeleuton-Kapseln bei erwachsenen SCD-Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einem 28-tägigen Screening-Zeitraum, 16 Wochen aktiver Behandlung und einer 30-tägigen Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
35

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-1163
        • New England Sickle Cell Institute, UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • UI Health Sickle Cell Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
      • Largo, Maryland, Vereinigte Staaten, 20774
        • Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • UNC Health
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Science 37

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit homozygoter Sichelzellenanämie (SCD), einschließlich: 2 Sichelhämoglobin-Gene [HbSS]
  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 Jahren und älter am Tag der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF)

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die eine regelmäßig geplante Bluttransfusionstherapie (RBC) erhalten (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet), aus irgendeinem Grund innerhalb von drei Monaten nach dem Randomisierungsbesuch (Baseline/Tag 0) eine RBC-Transfusion erhalten haben oder einen Hämoglobin-A-Wert haben Gehalt >20 % des Gesamthämoglobins.
  • Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Epeleuton 4g/Tag
Arzneimittel: Epeleuton
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich 2000 mg Epeleuton (DS102)-Kapseln.
Andere Namen:
  • DS102-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in P-Selectin
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung des P-Selectins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
16 Wochen
Veränderungen des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16
16 Wochen
Veränderungen der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
16 Wochen
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in E-Selectin
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung des E-Selectins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
16 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Phosphatidylserin
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung des Phosphatidlyserins vom Ausgangswert bis Woche 16.
16 Wochen
Veränderungen der Erythrozyten-Laminin-Adhäsion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen der RBC-Laminin-Adhäsion vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen der Leukozyten vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Vascular Cell Adhesion Molecule 1 (VCAM-1)
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen in VCAM-1 vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Veränderungen der dichten roten Blutkörperchen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen der dichten roten Blutkörperchen vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Osmoscan
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen bei Osmoscan vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Änderungen des Sauerstoffpunkts der Sichelbildung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen des Sauerstoffpunkts der Sichelbildung vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im D-Dimer
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderungen des D-Dimers vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PROMIS Pain Interference Short Form
Zeitfenster: 16 Wochen
Änderung der PROMIS-Schmerzinterferenz vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der PROMIS-Kurzform für körperliche Aktivität
Zeitfenster: 16 Wochen
Veränderung der körperlichen Aktivität von PROMIS vom Ausgangswert bis Woche 16
16 Wochen
Minimale Plasmakonzentrationen von gesamtem und unverestertem 15 HEPE
Zeitfenster: 16 Wochen
Minimale Plasmakonzentrationen von Gesamt- und unverestertem 15-HEPE zu Studienbeginn und in Woche 16
16 Wochen
Bestimmung explorativer Biomarker ausgehend vom Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
Bestimmung explorativer Biomarker zu Studienbeginn und in Woche 16
16 Wochen
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Zeitfenster: 16 Weeks
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
16 Weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Afimmune

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Januar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DS102A-10-RD2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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