Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gennemførlighed og sikkerhed ved indsamling og kombination af autologe hæmatopoietiske stamceller med kimærisk antigenreceptor (CAR) T-celleterapi hos forsøgspersoner med recidiverende/refraktære hæmatologiske maligniteter

6. august 2026 opdateret af: Joshua Sasine, MD, PhD

IIT2022-04-Sasine-CAR-T: Et fase 1 enkelt-arm, åbent studie til evaluering af gennemførligheden og sikkerheden ved at indsamle og kombinere autologe hæmatopoietiske stamceller med kimærisk antigenreceptor (CAR) T-celleterapi hos forsøgspersoner med tilbagefald /Ildfaste hæmatologiske maligniteter

Studiet er designet til at undersøge gennemførligheden og sikkerheden ved at indsamle autologe hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), der skal kombineres med CAR T-cellebehandling til patienter med recidiverende/refraktær (r/r) hæmatologisk sygdom. Undersøgelsen vil evaluere muligheden for at indsamle måldosis af HSC'er fra mindst 50 % af de tilmeldte patienter. Studiet vil vurdere sikkerhed baseret på forekomst og sværhedsgrad af cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) og immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS) i de første 60 dage efter CAR T-dosering, og også gennem indsamling af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) samt varigheden af ​​respons efter behandling med HSC'er med CAR T. Studiet følger et åbent, enkeltcenter og enkelt ikke-randomiseret kohortedesign. 20 forsøgspersoner med r/r hæmatologiske maligniteter vil blive tilmeldt og behandlet for at evaluere gennemførligheden og den foreløbige sikkerhed ved at indsamle autologe HSC'er og kombinere dem med CAR T-celleterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Underforsker:
          • Ronald Paquette, MD
        • Underforsker:
          • Akil Merchant, MD
        • Underforsker:
          • Justin Darrah, MD
        • Underforsker:
          • John Chute, MD
        • Underforsker:
          • Robert Vescio, MD
        • Underforsker:
          • Noah Merin, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Hannah Lee, MD
        • Underforsker:
          • David Oveisi, MD
        • Underforsker:
          • Leslie Ballas, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 - 85 år.
  • Histologisk dokumenteret hæmatologisk malignitet i henhold til Verdenssundhedsorganisationens 2016 klassificeringskriterier, for hvilket der findes et kommercielt tilgængeligt, FDA-godkendt CAR T-produkt.

  • Tilbagefaldende eller refraktær sygdom, defineret ved følgende:

    • Sygdomsprogression efter sidste kur, eller
    • Refraktær sygdom: manglende opnåelse af en delvis respons (PR) eller fuldstændig remission (CR) på det sidste regime
  • Der skal være gået mindst 2 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest, siden enhver tidligere systemisk behandling af maligniteten på det tidspunkt, hvor forsøgspersonen planlægges for leukaferese.
  • Toksiciteter på grund af tidligere behandling skal være stabile eller genoprettes til ≤ grad 1 med undtagelse af alopeci.
  • Personer med en aktiv ukontrolleret infektion bør ikke starte CAR T-behandling, før infektionen er forsvundet.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 - 2.
  • Tilstrækkelig hæmatologisk, hepatisk og hjertefunktion
  • Serumgraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) ved screening.
  • Villig til at overholde forskningsprøvesamlingen som specificeret i protokollen.
  • Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonen og forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelsens krav.

Ekskluderingskriterier:

  • Hensigt eller udførelse af autolog hæmatopoietisk celletransplantation inden for 8 uger efter planlagt CAR T-infusion.
  • Anamnese med allogen celletransplantation inden for 8 uger efter planlagt CAR T-infusion.
  • Tilstedeværelse eller mistanke om svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der er ukontrolleret eller kræver IV-antimikrobielle midler til behandling på tidspunktet for screening.
  • Anamnese med myokardieinfarkt, hjerteangioplastik eller stenting, ustabil angina eller anden klinisk signifikant hjertesygdom inden for 6 måneder efter tilmelding.
  • Anamnese med en anfaldssygdom, cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens eller enhver autoimmun sygdom med CNS-involvering.
  • Doser af kortikosteroider på mere end eller lig med 5 mg/dag af prednison eller tilsvarende doser af andre kortikosteroider og andre immunsuppressive lægemidler er ikke tilladt før tilmelding. En udvaskningsperiode på 10 dage før leukaferese og 10 dage før anti-CD19 CAR T-celleadministration er påkrævet.
  • Enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre vurderingen af ​​gennemførligheden eller sikkerheden ved undersøgelsesbehandling.
  • Levende vaccine ≤ 6 uger før planlagt start af konditioneringsregimen.
  • Anamnese med alvorlig øjeblikkelig overfølsomhedsreaktion over for et af de midler, der blev brugt i denne undersøgelse.
  • Nuværende graviditet eller amning på grund af de potentielt farlige virkninger af den forberedende kemoterapi på fosteret eller spædbarnet.
  • Forsøgspersoner af begge køn, som ikke er villige til at praktisere prævention fra tidspunktet for samtykke til 6 måneder efter afslutningen af ​​konditionerende kemoterapi. Kvinder, der har gennemgået kirurgisk sterilisation, eller som har været postmenopausale i mindst 1 år, anses ikke for at være i den fødedygtige alder.
  • Efter investigators vurdering er det usandsynligt, at forsøgspersonen gennemfører alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer, herunder opfølgende besøg, eller overholder undersøgelseskravene for deltagelse.
  • Patienter med tydelig myeloid klonal hæmatopoiesis på screening af knoglemarvsbiopsi vil blive udelukket på grund af risikoen for at udvikle myeloid neoplasmer med aHSC-infusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CAR T-terapi med autologe hæmatopoietiske stamceller (aHSC'er)
Biologisk: autologe hæmatopoietiske stamceller tilføjet til planlagt CAR T
Autologe hæmatopoietiske stamceller (aHSC'er) infunderet på dag 10 efter CAR T (ethvert FDA-godkendt CAR T-produkt) infusion på dag 0.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere gennemførligheden af ​​at indsamle den målrettede HSC-celledosis for mindst 50 % af de tilmeldte patienter.
Tidsramme: Fra dag 0 (CAR T-infusion) til dag 10 (aHSC-infusion).
Måldosisindsamling af autologe HSC'er (2 til 5 x 106 CD34+-celler/kg) defineret som indsamling fra mindst 50 % af patienterne inkluderet i denne undersøgelse på dag 10.
Fra dag 0 (CAR T-infusion) til dag 10 (aHSC-infusion).
At vurdere sikkerheden af ​​aHSC til planlagt CAR T-terapi i de første 60 dage gennem forekomsten, sværhedsgraden og varigheden af ​​CRS baseret på American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) konsensusgraderingssystem.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 60.
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra forekomst, sværhedsgrad og varighed af CRS i henhold til ASTCT-konsensusgraderingssystem. ASTCT CRS Konsensusgradering (karakterskalaen er 1-4) er baseret på 3 CRS-parametre: feber, hypotension og hypoxi. Højere karakter indikerer dårligere resultat.
Fra dag 0 til dag 60.
At vurdere sikkerheden af ​​aHSC i forhold til planlagt CAR T-behandling i de første 60 dage gennem forekomsten, sværhedsgraden og varigheden af ​​ICANS baseret på American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) konsensusgraderingssystem.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 60.
Sikkerhed vil blive vurderet efter forekomst, sværhedsgrad og varighed ICANS i henhold til ASTCT konsensus karaktersystem. ASTCT ICANS Konsensus-gradering (karakterskalaen er 1-4) er baseret på 5 neurotoksicitetsdomæner: Immune Effector Cell-Associated Encephalopathy (ICE) score, bevidsthedsniveau, anfald, motoriske fund, forhøjet intrakranielt tryk (ICP)/cerebralt ødem. Højere karakter indikerer dårligere resultat.
Fra dag 0 til dag 60.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svarprocent for CAR T ved 6 uger.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 60.
Responsrate for CAR T vil blive defineret som andelen af ​​forsøgspersoner, der oplever delvis respons (PR) eller komplet respons (CR) vurderet efter 6 uger eller dag 60. Anvendte responskriterier vil være afhængig af sygdomstype: Respons af International Myeloma Working Group (IMWG) Kriterier (for myelomatose); Svar fra Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIMBTR) Kriterier (for akut lymfatisk leukæmi); Respons fra Lugano Criteria (for lymfom).
Fra dag 0 til dag 60.
Vurder genvindingshastigheden for det absolutte neutrofiltal (ANC) inden dag 28.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 28.
Restitution vurderet ud fra andelen af ​​patienter med ANC, der kommer sig til ≥ 500/µL.
Fra dag 0 til dag 28.
Vurder antallet af røde blodlegemer (RBC) og transfusionsuafhængighed inden dag 28.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 28.
Andelen af ​​patienter med RBC-transfusionsuafhængighed på dag 28.
Fra dag 0 til dag 28.
Vurder trombocyttal og transfusionsuafhængighed inden dag 28.
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 28.
Andelen af ​​patienter med blodpladetransfusionsuafhængighed på dag 28.
Fra dag 0 til dag 28.
Vurder sikkerhed og tolerabilitet ved at kombinere aHSC'er med et FDA-godkendt CAR T-regime inden for de første 52 uger efter aHSC-infusion.
Tidsramme: Fra dag 0 til uge 52.
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ud fra antallet af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til undersøgelsesbehandling i henhold til CTCAE v.5, op til uge 52.
Fra dag 0 til uge 52.
Median progressionsfri overlevelse (PFS) i hele undersøgelsens varighed
Tidsramme: Fra dag 0 indtil sygdomsprogression eller abstinenser. Vurderet op til 3 år.
PFS vil blive vurderet fra tidspunktet for CAR T-infusion indtil bekræftelse af sygdomsprogression eller tilbagetrækning af samtykke, alt efter hvad der kommer først.
Fra dag 0 indtil sygdomsprogression eller abstinenser. Vurderet op til 3 år.
Median samlet overlevelse (OS) i hele undersøgelsens varighed
Tidsramme: Fra dag 0 til dødsfald på grund af enhver årsag eller tilbagetrækning af samtykke. Vurderet op til 3 år.
OS vil blive vurderet fra datoen for CAR T-infusion indtil dødsdatoen på grund af enhver årsag eller tilbagetrækning af samtykke, alt efter hvad der kommer først.
Fra dag 0 til dødsfald på grund af enhver årsag eller tilbagetrækning af samtykke. Vurderet op til 3 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Joshua Sasine, MD, PhD

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Joshua Sasine, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IIT2022-04-Sasine-CAR-T

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger